国際予後スコアリングシステム (IPSS) Intermediate-1、Intermediate-2、または高リスク骨髄異形成症候群 (MDS) および慢性骨髄単球性白血病 (CMML) の患者における BLEX 404 経口液体の研究
2026年4月8日 更新者：BioLite, Inc.
これは、国際予後スコアリングシステム (IPSS) の中間体-1 (int-1)、中間体の患者を対象に、アザシチジンと組み合わせた BLEX 404 経口液剤の安全性、推奨用量レベル (RDL)、および感染制御を決定するための臨床試験です。 2 (int-2) または高リスクの骨髄異形成症候群 (MDS) および慢性骨髄単球性白血病 (CMML)。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
52
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Hsien-Ming Wu, M.S.
- 電話番号：+886-3-6685386
- メール：sonnywu@bioliteinc.com
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
20年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -20歳以上で、インフォームドコンセントに署名し、プロトコルの要件と指示を理解し、遵守することができます。
- 体重30～120kg
- -国際予後スコアリングシステム（IPSS）の中間-1（int-1）、中間-2（int-2）、または世界保健機関（WHO）または慢性骨髄単球性白血病（CMML）患者による高リスク骨髄異形成症候群（MDS）。
- 以前に MDS および CMML 療法で治療されておらず、75 mg/m2 のアザシチジン*を毎日 7 日間、皮下または静脈内に初めて投与する必要があります (6-1-1 または 5-2-2 治療スケジュールの連続しない 7 日は、 6-1-1 のスケジュールでは、月曜日から土曜日、次に翌週の月曜日に薬物が投与され、5-2- のスケジュールでは、月曜日から金曜日、そして翌週の月曜日から火曜日に薬物が投与されます。 1 サイクルあたり 2 スケジュール）。 治験薬であるBLEX 404 Oral Liquidの治療は、この治験でアザシチジンの初回投与と同時に開始されます。
- 東部共同腫瘍学グループ (ECOG) のパフォーマンス ステータス 0-3。
- -以下の基準によって定義される適切なベースライン臓器機能：ギルバート症候群または溶血による間接的な高ビリルビン血症を除く、総ビリルビンが正常上限（ULN）の1.5倍以下。 ALT ≤ 2.5x ULN; AST ≤ 2.5x ULN;クレアチニンクリアランス ≥ 60 mL/分/1.73 m2。
- 女性は出産の可能性がないか、出産の可能性がある女性で生殖の可能性がある男性で、出産の可能性のある女性のパートナーが以前に精管切除を受けているか、スクリーニング訪問時から効果的な避妊を使用することに同意している必要があります。フォローアップ訪問。
除外基準:
- きのこによる過去のアレルギー事象。
- -低メチル化剤による以前の治療、または化学的にアザシチジンに関連する薬物に対する既知の即時型または遅延型過敏症反応で、被験者の参加を禁忌とする。
- -アクティブな感染症を患っている、またはスクリーニング訪問時に免疫抑制薬による治療が必要な患者。 ただし、コルチコステロイドによる継続的な治療が必要な患者は募集される場合があります。
- -BLEX 404 Oral Liquidの初回投与前の30日または5半減期（いずれか長い方）以内の治験薬による治療。
- -深刻なおよび/または不安定な既存の病状（研究中の疾患以外の進行した悪性腫瘍を含む）、精神障害、または被験者の安全を妨げ、インフォームドコンセントまたは研究手順の遵守を妨げる可能性のあるその他の状態。
- -臨床的に重要な肺、心血管、内分泌、神経、胃腸または泌尿生殖器の疾患 基礎となる血液障害とは無関係。
- B 型肝炎 (HBV)、C 型肝炎 (HCV)、およびヒト免疫不全ウイルス (HIV) 感染症の活動性および管理されていない感染症。 ただし、ウイルス量検査で「検出されない」または「陰性」の結果が得られた HBV および HCV キャリアは、この研究で採用される場合があります。
- -スクリーニング評価で血清または尿妊娠検査が陽性の授乳中の女性および女性。
- (パート II 介入試験の被験者のみ) 担当医の意見では、試験治療前 2 週間以内に抗生物質予防の適応はありません。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：BLEX 404 口腔用液体
パート I: パート I-1: 低用量 BLEX 404 経口液体 (3 mg/kg、BID) を 2 サイクルのアザシチジンと組み合わせて投与します。 パート I-2: 高用量 BLEX 404 経口液体 (4.5 mg/kg、BID) を、2 サイクルのアザシチジンと組み合わせて投与します。 パート II: BLEX 404 経口液体の推奨用量レベル (RDL) は、パート I の結果によって決定されます。 RDL の BLEX 404 経口液体は、6 サイクルのアザシチジンと組み合わせて投与されます。 |
BLEX 404 Oral Liquid は、アザシトジン治療サイクル (パート I で 2 サイクル、パート II で 6 サイクル) と組み合わせて、1 日 2 回経口投与されます。 アザシチジン治療: 75 mg/m2 の SC または IV 注射、QD を各サイクル 7 日間。 28 日/サイクル、および 4 週間ごとにサイクルを繰り返します。 |
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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パート I: BLEX 404 Oral Liquid の推奨用量レベル (RDL)
時間枠：8週間（アザシチジン2サイクル）
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RDL は、2 サイクルのアザシチジン治療を受ける被験者における BLEX 404 経口液体関連の禁止毒性によって定義されます。
研究治療期間中に停止基準の1つが満たされた場合、RDLはより低い用量レベルに設定されます。
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8週間（アザシチジン2サイクル）
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パート II: 感染症の発生率
時間枠：24週間（アザシチジン6サイクル）
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被験者の数は、感染イベントおよび感染による入院入院を経験しています。
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24週間（アザシチジン6サイクル）
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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第Ⅰ部：(A) 感染症事象および感染症による入院を経験した被験者数
時間枠：8週間（アザシチジン2サイクル）
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8週間（アザシチジン2サイクル）
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パート I: (B) 各感染症の治療と期間
時間枠：8週間（アザシチジン2サイクル）
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8週間（アザシチジン2サイクル）
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パート I: (C) 骨髄、末梢血、細胞遺伝学的奏効の完全寛解 (CR) または部分寛解 (PR) (2006 IWG 基準で定義)
時間枠：8週間（アザシチジン2サイクル）
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アザシチジンの 2 サイクルと組み合わせて BLEX 404 経口液剤を受けた被験者の血液学的反応。
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8週間（アザシチジン2サイクル）
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パート I: (D) 赤血球 (ヘモグロビンおよび RBC 輸血非依存性)、好中球 (絶対好中球数)、および血小板 (血小板数) 反応の血液学的改善 (2006 IWG 基準で定義)
時間枠：8週間（アザシチジン2サイクル）
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アザシチジンの 2 サイクルと組み合わせて BLEX 404 経口液剤を受けた被験者の血液学的反応。
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8週間（アザシチジン2サイクル）
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パート I: (E) 赤血球輸血の頻度と要件 (2006 IWG 基準で定義)
時間枠：8週間（アザシチジン2サイクル）
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アザシチジンの 2 サイクルと組み合わせて BLEX 404 経口液剤を受けた被験者の血液学的反応。
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8週間（アザシチジン2サイクル）
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パート I: (F) 疾患の進行 (2006 IWG 基準で定義)
時間枠：8週間（アザシチジン2サイクル）
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アザシチジンの 2 サイクルと組み合わせて BLEX 404 経口液体治療を受けた被験者の骨髄、赤血球 (ヘモグロビンおよび RBC 輸血非依存性)、および血小板 (血小板数) の疾患進行。
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8週間（アザシチジン2サイクル）
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パート II: (A) 最初の感染までの時間
時間枠：24週間（アザシチジン6サイクル）
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24週間（アザシチジン6サイクル）
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パート II: (B) 各感染イベントの期間 (日)
時間枠：24週間（アザシチジン6サイクル）
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24週間（アザシチジン6サイクル）
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パート II: (C) 支持療法または抗菌薬を必要とする感染の数
時間枠：24週間（アザシチジン6サイクル）
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24週間（アザシチジン6サイクル）
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パート II: (D) 感染症の治療期間 (日数)
時間枠：24週間（アザシチジン6サイクル）
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24週間（アザシチジン6サイクル）
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パート II: (E) 骨髄、末梢血、細胞遺伝学的奏効の完全寛解 (CR) または部分寛解 (PR) (2006 IWG 基準で定義)
時間枠：24週間（アザシチジン6サイクル）
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BLEX 404 Oral Liquid と 6 サイクルのアザシチジンを併用した被験者の血液学的反応。
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24週間（アザシチジン6サイクル）
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パート II: (F) 赤血球 (ヘモグロビンおよび RBC 輸血非依存性)、好中球 (絶対好中球数)、および血小板 (血小板数) 反応の血液学的改善 (2006 IWG 基準で定義)
時間枠：24週間（アザシチジン6サイクル）
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BLEX 404 Oral Liquid と 6 サイクルのアザシチジンを併用した被験者の血液学的反応。
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24週間（アザシチジン6サイクル）
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パート II: (G) 赤血球輸血の頻度と必要性 (2006 IWG 基準で定義)
時間枠：24週間（アザシチジン6サイクル）
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BLEX 404 Oral Liquid と 6 サイクルのアザシチジンを併用した被験者の血液学的反応。
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24週間（アザシチジン6サイクル）
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パート II: (H) 疾患の進行 (2006 IWG 基準で定義)
時間枠：24週間（アザシチジン6サイクル）
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アザシチジンの 2 サイクルと組み合わせて BLEX 404 経口液体治療を受けた被験者の骨髄、赤血球 (ヘモグロビンおよび RBC 輸血非依存性)、および血小板 (血小板数) の疾患進行。
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24週間（アザシチジン6サイクル）
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パート II: (I) 6 か月の全生存率 (2006 IWG 基準で定義)
時間枠：24週間（アザシチジン6サイクル）
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治療開始から何らかの原因による死亡または最後のフォローアップまでの時間として定義されます。
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24週間（アザシチジン6サイクル）
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パート II: (J) 6 か月の無増悪生存期間 (2006 IWG 基準で定義)
時間枠：24週間（アザシチジン6サイクル）
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治療開始から疾患の進行、MDS または CMML による死亡、または最後のフォローアップまでの時間として定義されます。
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24週間（アザシチジン6サイクル）
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パート II: (K) 免疫応答
時間枠：24週間（アザシチジン6サイクル）
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呼吸バーストアッセイによる好中球と単球の機能
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24週間（アザシチジン6サイクル）
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (推定)
2027年1月1日
一次修了 (推定)
2028年12月31日
研究の完了 (推定)
2028年12月31日
試験登録日
最初に提出
2016年10月4日
QC基準を満たした最初の提出物
2016年10月24日
最初の投稿 (推定)
2016年10月26日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年4月13日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年4月8日
最終確認日
2026年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- BLI-1301-01
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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