Um estudo do BLEX 404 Oral Liquid em pacientes com Sistema Internacional de Pontuação Prognóstica (IPSS) Intermediário-1, Intermediário-2 ou Síndrome Mielodisplásica (MDS) de alto risco e Leucemia Mielomonocítica Crônica (CMML)

Critério de inclusão:

• Idade igual ou superior a 20 anos, capaz de assinar o consentimento informado, entender e cumprir os requisitos e instruções do protocolo.
• Peso corporal entre 30 a 120 kg
• Sistema Internacional de Pontuação Prognóstica (IPSS) intermediário-1 (int-1), intermediário-2 (int-2) ou síndrome mielodisplásica (SMD) de alto risco pela Organização Mundial da Saúde (OMS) ou pacientes com Leucemia Mielomonocítica Crônica (CMML).
• Não tratado anteriormente com terapia MDS e CMML e requer tratamento com azacitidina* pela primeira vez a 75 mg/m2 por via subcutânea ou intravenosa, diariamente por 7 dias (7 dias não consecutivos de 6-1-1 ou 5-2-2 esquema de tratamento é aceitável em que o medicamento é administrado de segunda a sábado e depois na segunda-feira da semana seguinte para um esquema 6-1-1, e no qual o medicamento é administrado de segunda a sexta-feira e depois de segunda a terça-feira da semana seguinte para 5-2- 2 horários) por ciclo. O tratamento com o medicamento do estudo, BLEX 404 Oral Liquid, começará ao mesmo tempo em que recebe a primeira dose de azacitidina neste estudo.
• Status de Desempenho do Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0-3.
• Função de órgão basal adequada definida pelos critérios abaixo: bilirrubina total ≤ 1,5x o limite superior do normal (LSN), exceto para síndrome de Gilbert ou hiperbilirrubinemia indireta devido a hemólise; ALT ≤ 2,5x LSN; AST ≤ 2,5x LSN; depuração de creatinina ≥ 60 mL/min/1,73 m2.
• As mulheres devem ter potencial para não engravidar ou mulheres com potencial para engravidar e homens com potencial reprodutivo e uma parceira com potencial para engravidar devem ter feito vasectomia anteriormente ou concordar em usar contracepção eficaz desde o momento da visita de triagem até o Visita de Acompanhamento.

Critério de exclusão:

• Eventos alérgicos históricos causados ​​por cogumelos.
• Tratamento prévio com agente hipometilante ou reação conhecida de hipersensibilidade imediata ou tardia a drogas quimicamente relacionadas à azacitidina que contraindique a participação dos sujeitos.
• Pacientes com infecções ativas ou que necessitam de tratamento com drogas imunossupressoras na consulta de triagem. No entanto, os pacientes que necessitam de tratamentos contínuos com corticosteróides podem ser recrutados.
• Tratamento com um medicamento experimental dentro de 30 dias ou 5 meias-vidas (o que for mais longo) antes da primeira dose de BLEX 404 Oral Liquid.
• Qualquer condição médica pré-existente grave e/ou instável (incluindo qualquer malignidade avançada que não seja a doença em estudo), transtorno psiquiátrico ou outras condições que possam interferir na segurança do sujeito, obtenção de consentimento informado ou conformidade com os procedimentos do estudo.
• Qualquer doença pulmonar, cardiovascular, endócrina, neurológica, gastrointestinal ou geniturinária clinicamente significativa não relacionada a distúrbio hematológico subjacente.
• Infecções ativas e não controladas do seguinte: hepatite B (HBV), hepatite C (HCV) e infecção pelo vírus da imunodeficiência humana (HIV). No entanto, portadores de HBV e HCV com teste de carga viral de resultados "não detectados" ou "negativos" podem ser recrutados neste estudo.
• Mulheres lactantes e mulheres com teste de gravidez de soro ou urina positivo nas avaliações de triagem.
• (Somente para participantes do Estudo Intervencionista da Parte II) Nenhuma indicação, na opinião do médico assistente, para profilaxia antibiótica dentro de 2 semanas antes do tratamento do estudo.