En studie av BLEX 404 oral væske hos pasienter med International Prognostic Scoring System (IPSS) Intermediate-1, Intermediate-2 eller High-Risk Myelodysplastic Syndrome (MDS) og Kronisk myelomonocytisk leukemi (CMML)

Inklusjonskriterier:

• Alder 20 eller eldre, i stand til å signere informert samtykke, forstå og overholde protokollkrav og instruksjoner.
• Kroppsvekt mellom 30 til 120 kg
• International Prognostic Scoring System (IPSS) intermediate-1 (int-1), intermediate-2 (int-2) eller høyrisiko myelodysplastisk syndrom (MDS) av Verdens helseorganisasjon (WHO) eller kronisk myelomonocytisk leukemi (CMML) pasienter.
• Ikke tidligere behandlet med MDS- og CMML-behandling og krever behandling med azacitidin* for første gang ved 75 mg/m2 subkutant eller intravenøst, daglig i 7 dager (7 ikke-påfølgende dager med 6-1-1 eller 5-2-2 behandlingsplan er akseptabelt der stoffet administreres mandag-lørdag og deretter mandag i den påfølgende uken for en 6-1-1 tidsplan, og hvor stoffet administreres mandag-fredag ​​og deretter mandag-tirsdag i den påfølgende uken i 5-2- 2 tidsplan) per syklus. Behandling av studiemedikamentet, BLEX 404 Oral Liquid vil begynne samtidig med å motta den første dosen av azacitidin i denne studien.
• Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ytelsesstatus 0-3.
• Adekvat baseline organfunksjon definert av kriteriene nedenfor: total bilirubin ≤ 1,5x øvre normalgrense (ULN) bortsett fra Gilberts syndrom eller indirekte hyperbilirubinemi på grunn av hemolyse; ALT ≤ 2,5x ULN; AST ≤ 2,5x ULN; kreatininclearance ≥ 60 ml/min/1,73 m2.
• Kvinner må enten ha ikke-fertil potensial, eller kvinner med fertil potensial og menn med reproduksjonsevne og en kvinnelig partner i fertil alder må enten ha gjennomgått en vasektomi eller godta å bruke effektiv prevensjon fra tidspunktet for screeningbesøket til Oppfølgingsbesøk.

Ekskluderingskriterier:

• Historiske allergiske hendelser forårsaket av sopp.
• Tidligere behandling med hypometylerende middel eller kjent umiddelbar eller forsinket overfølsomhetsreaksjon mot legemidler kjemisk relatert til azacitidin som kontraindiserer forsøkspersonenes deltakelse.
• Pasienter med aktive infeksjoner eller trenger behandling med immunsuppressive legemidler ved screeningbesøk. Pasienter som trenger pågående behandlinger med kortikosteroider kan imidlertid rekrutteres.
• Behandling med et undersøkelseslegemiddel innen 30 dager eller 5 halveringstider (den som er lengst) før den første dosen av BLEX 404 Oral Liquid.
• Enhver alvorlig og/eller ustabil allerede eksisterende medisinsk tilstand (inkludert enhver avansert malignitet annet enn sykdommen som studeres), psykiatrisk lidelse eller andre tilstander som kan forstyrre forsøkspersonens sikkerhet, innhenting av informert samtykke eller overholdelse av studieprosedyrene.
• Enhver klinisk signifikant lunge-, kardiovaskulær, endokrin, nevrologisk, gastrointestinal eller genitourinær sykdom som ikke er relatert til underliggende hematologisk lidelse.
• Aktive og ukontrollerte infeksjoner av følgende: hepatitt B (HBV), hepatitt C (HCV) og humant immunsviktvirus (HIV) infeksjon. Imidlertid kan HBV- og HCV-bærere med virusbelastningstest av "ikke oppdaget" eller "negative" resultater rekrutteres i denne studien.
• Ammende kvinner og kvinner med positiv serum- eller uringraviditetstest ved screeningsvurderinger.
• (Bare for del II intervensjonsstudier) Ingen indikasjon, etter den behandlende legens oppfatning, for antibiotikaprofylakse innen 2 uker før studiebehandling.