Uno studio sul liquido orale BLEX 404 in pazienti con sistema di punteggio prognostico internazionale (IPSS) intermedio-1, intermedio-2 o sindrome mielodisplastica ad alto rischio (MDS) e leucemia mielomonocitica cronica (CMML)

Criterio di inclusione:

• Età pari o superiore a 20 anni, in grado di firmare il consenso informato, comprendere e rispettare i requisiti e le istruzioni del protocollo.
• Peso corporeo tra 30 e 120 kg
• International Prognostic Scoring System (IPSS) intermedio-1 (int-1), intermedio-2 (int-2) o sindrome mielodisplastica ad alto rischio (MDS) da parte dei pazienti dell'Organizzazione mondiale della sanità (OMS) o della leucemia mielomonocitica cronica (CMML).
• Non trattati in precedenza con terapia per MDS e CMML e che richiedono un trattamento con azacitidina* per la prima volta a 75 mg/m2 per via sottocutanea o endovenosa, ogni giorno per 7 giorni (7 giorni non consecutivi del programma di trattamento 6-1-1 o 5-2-2 sono accettabile in cui il farmaco viene somministrato dal lunedì al sabato e poi il lunedì della settimana successiva per un programma 6-1-1, e in cui il farmaco viene somministrato dal lunedì al venerdì e poi dal lunedì al martedì della settimana successiva per il 5-2- 2 programma) per ciclo. Il trattamento del farmaco in studio, BLEX 404 Oral Liquid inizierà contemporaneamente a ricevere la prima dose di azacitidina in questo studio.
• Performance Status dell'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0-3.
• Adeguata funzione d'organo al basale definita dai seguenti criteri: bilirubina totale ≤ 1,5 volte il limite superiore della norma (ULN) ad eccezione della sindrome di Gilbert o dell'iperbilirubinemia indiretta dovuta a emolisi; ALT ≤ 2,5x ULN; AST ≤ 2,5x ULN; clearance della creatinina ≥ 60 ml/min/1,73 m2.
• Le donne devono essere in età non fertile o le donne in età fertile e gli uomini con potenziale riproduttivo e una partner femminile in età fertile devono aver subito una precedente vasectomia o accettare di utilizzare una contraccezione efficace dal momento della visita di screening fino al Visita di follow-up.

Criteri di esclusione:

• Eventi allergici storici causati da funghi.
• Precedente trattamento con agente ipometilante o nota reazione di ipersensibilità immediata o ritardata a farmaci chimicamente correlati all'azacitidina che controindica la partecipazione dei soggetti.
• Pazienti con infezioni attive o che richiedono trattamenti con farmaci immunosoppressori alla visita di screening. Tuttavia, i pazienti che richiedono trattamenti in corso con corticosteroidi possono essere reclutati.
• Trattamento con un farmaco sperimentale entro 30 giorni o 5 emivite (qualunque sia più lunga) prima della prima dose di BLEX 404 Oral Liquid.
• Qualsiasi condizione medica preesistente grave e/o instabile (incluso qualsiasi tumore maligno avanzato diverso dalla malattia oggetto di studio), disturbo psichiatrico o altre condizioni che potrebbero interferire con la sicurezza del soggetto, l'ottenimento del consenso informato o il rispetto delle procedure dello studio.
• Qualsiasi malattia polmonare, cardiovascolare, endocrina, neurologica, gastrointestinale o genitourinaria clinicamente significativa non correlata al disturbo ematologico sottostante.
• Infezioni attive e incontrollate dei seguenti: epatite B (HBV), epatite C (HCV) e infezione da virus dell'immunodeficienza umana (HIV). Tuttavia, i portatori di HBV e HCV con test di carica virale di risultati "non rilevati" o "negativi" possono essere reclutati in questo studio.
• Donne che allattano e donne con un test di gravidanza su siero o urina positivo alle valutazioni di screening.
• (Solo per i soggetti dello studio interventistico parte II) Nessuna indicazione, a parere del medico curante, per la profilassi antibiotica entro 2 settimane prima del trattamento in studio.