Een studie van BLEX 404 orale vloeistof bij patiënten met International Prognostic Scoring System (IPSS) Intermediate-1, Intermediate-2 of High-Risk Myelodysplastisch Syndroom (MDS) en Chronische Myelomonocytische Leukemie (CMML)

Inclusiecriteria:

• Leeftijd 20 of ouder, in staat om geïnformeerde toestemming te ondertekenen, protocolvereisten en instructies te begrijpen en na te leven.
• Lichaamsgewicht tussen 30 en 120 kg
• International Prognostic Scoring System (IPSS) intermediate-1 (int-1), intermediate-2 (int-2) of hoog-risico myelodysplastisch syndroom (MDS) door patiënten van de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO) of chronische myelomonocytische leukemie (CMML).
• Niet eerder behandeld met MDS- en CMML-therapie en behandeling met azacitidine* nodig voor de eerste keer bij 75 mg/m2 subcutaan of intraveneus, dagelijks gedurende 7 dagen (7 niet-opeenvolgende dagen van 6-1-1 of 5-2-2 behandelschema is acceptabel waarbij het medicijn wordt toegediend op maandag-zaterdag en vervolgens op maandag van de volgende week voor een 6-1-1-schema, en waarin het medicijn wordt toegediend op maandag-vrijdag en vervolgens op maandag-dinsdag van de volgende week voor 5-2- 2 schema) per cyclus. De behandeling van het onderzoeksgeneesmiddel, BLEX 404 orale vloeistof, zal tegelijkertijd met de eerste dosis azacitidine in deze studie beginnen.
• Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) Prestatiestatus 0-3.
• Adequate basislijn orgaanfunctie gedefinieerd door de onderstaande criteria: totaal bilirubine ≤ 1,5x de bovengrens van normaal (ULN) behalve voor het syndroom van Gilbert of indirecte hyperbilirubinemie als gevolg van hemolyse; ALAT ≤ 2,5x ULN; ASAT ≤ 2,5x ULN; creatinineklaring ≥ 60 ml/min/1,73 m2.
• Vrouwen moeten ofwel niet-vruchtbaar zijn, of vrouwen die zwanger kunnen worden en mannen die zwanger kunnen worden en een vrouwelijke partner die zwanger kan kunnen worden, moeten ofwel een eerdere vasectomie hebben ondergaan of ermee instemmen effectieve anticonceptie te gebruiken vanaf het moment van het screeningsbezoek tot de Volgende ontmoeting.

Uitsluitingscriteria:

• Historische allergische gebeurtenissen veroorzaakt door paddenstoelen.
• Eerdere behandeling met een hypomethyleringsmiddel of een bekende onmiddellijke of vertraagde overgevoeligheidsreactie op geneesmiddelen die chemisch verwant zijn aan azacitidine die een contra-indicatie vormen voor deelname van de proefpersoon.
• Patiënten met actieve infecties of die behandelingen met immunosuppressiva nodig hebben tijdens het screeningsbezoek. Er kunnen echter patiënten worden aangeworven die doorlopende behandelingen met corticosteroïden nodig hebben.
• Behandeling met een onderzoeksgeneesmiddel binnen 30 dagen of 5 halfwaardetijden (afhankelijk van welke langer is) voorafgaand aan de eerste dosis BLEX 404 drank voor oraal gebruik.
• Elke ernstige en/of onstabiele reeds bestaande medische aandoening (inclusief elke gevorderde maligniteit anders dan de ziekte die wordt bestudeerd), psychiatrische stoornis of andere aandoeningen die de veiligheid van de proefpersoon, het verkrijgen van geïnformeerde toestemming of naleving van de onderzoeksprocedures kunnen verstoren.
• Elke klinisch significante pulmonale, cardiovasculaire, endocriene, neurologische, gastro-intestinale of urogenitale aandoening die geen verband houdt met een onderliggende hematologische aandoening.
• Actieve en ongecontroleerde infecties van het volgende: hepatitis B (HBV), hepatitis C (HCV) en infectie met het humaan immunodeficiëntievirus (HIV). HBV- en HCV-dragers met een virale belastingstest met "niet gedetecteerd" of "negatieve" resultaten kunnen echter in dit onderzoek worden gerekruteerd.
• Zogende vrouwen en vrouwen met een positieve serum- of urinezwangerschapstest bij screeningsbeoordelingen.
• (Alleen voor proefpersonen uit deel II-interventionele studie) Geen indicatie, naar de mening van de behandelend arts, voor antibiotische profylaxe binnen 2 weken voorafgaand aan de studiebehandeling.