Eine Studie mit oraler Flüssigkeit BLEX 404 bei Patienten mit International Prognostic Scoring System (IPSS) Intermediate-1, Intermediate-2 oder myelodysplastischem Syndrom (MDS) mit hohem Risiko und chronischer myelomonozytischer Leukämie (CMML)

Einschlusskriterien:

• Alter 20 oder älter, in der Lage, eine Einverständniserklärung zu unterzeichnen, Protokollanforderungen und Anweisungen zu verstehen und einzuhalten.
• Körpergewicht zwischen 30 bis 120 kg
• International Prognostic Scoring System (IPSS) intermediär-1 (int-1), intermediär-2 (int-2) oder myelodysplastisches Syndrom (MDS) mit hohem Risiko von Patienten der Weltgesundheitsorganisation (WHO) oder Patienten mit chronischer myelomonozytischer Leukämie (CMML).
• Nicht zuvor mit einer MDS- und CMML-Therapie behandelt und eine Behandlung mit Azacitidin* zum ersten Mal mit 75 mg/m2 subkutan oder intravenös, täglich für 7 Tage erforderlich (7 nicht aufeinanderfolgende Tage des 6-1-1- oder 5-2-2-Behandlungsplans sind akzeptabel, bei dem das Medikament von Montag bis Samstag und dann Montag der folgenden Woche für einen 6-1-1-Zeitplan verabreicht wird, und bei dem das Medikament von Montag bis Freitag und dann von Montag bis Dienstag der folgenden Woche für 5-2- 2 Zeitplan) pro Zyklus. Die Behandlung mit dem Studienmedikament BLEX 404 Oral Liquid wird gleichzeitig mit der ersten Dosis Azacitidin in dieser Studie beginnen.
• Leistungsstatus der Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0-3.
• Angemessene Grundfunktion der Organe, definiert durch die folgenden Kriterien: Gesamtbilirubin ≤ 1,5x der oberen Normgrenze (ULN), außer Gilbert-Syndrom oder indirekte Hyperbilirubinämie aufgrund von Hämolyse; ALT ≤ 2,5 x ULN; AST ≤ 2,5 x ULN; Kreatinin-Clearance ≥ 60 ml/min/1,73 m2.
• Frauen müssen entweder im gebärfähigen Alter sein, oder Frauen im gebärfähigen Alter und Männer im gebärfähigen Alter und eine Partnerin im gebärfähigen Alter müssen entweder eine vorherige Vasektomie hatten oder sich bereit erklären, vom Zeitpunkt des Screening-Besuchs bis zum Folgebesuch.

Ausschlusskriterien:

• Historische allergische Ereignisse, die durch Pilze verursacht wurden.
• Frühere Behandlung mit einem hypomethylierenden Mittel oder bekannte sofortige oder verzögerte Überempfindlichkeitsreaktion auf Medikamente, die chemisch mit Azacitidin verwandt sind und die die Teilnahme der Probanden kontraindizieren.
• Patienten mit aktiven Infektionen oder Behandlungen mit immunsuppressiven Medikamenten beim Screening-Besuch. Patienten, die jedoch eine fortlaufende Behandlung mit Kortikosteroiden benötigen, können rekrutiert werden.
• Behandlung mit einem Prüfpräparat innerhalb von 30 Tagen oder 5 Halbwertszeiten (je nachdem, welcher Zeitraum länger ist) vor der ersten Dosis BLEX 404 Oral Liquid.
• Jeder schwerwiegende und/oder instabile bereits bestehende medizinische Zustand (einschließlich fortgeschrittener bösartiger Erkrankungen außer der untersuchten Krankheit), psychiatrische Störungen oder andere Zustände, die die Sicherheit des Probanden, die Einholung einer Einverständniserklärung oder die Einhaltung der Studienverfahren beeinträchtigen könnten.
• Jede klinisch signifikante pulmonale, kardiovaskuläre, endokrine, neurologische, gastrointestinale oder urogenitale Erkrankung, die nicht mit einer zugrunde liegenden hämatologischen Erkrankung in Zusammenhang steht.
• Aktive und unkontrollierte Infektionen der folgenden: Hepatitis B (HBV), Hepatitis C (HCV) und Human Immunodeficiency Virus (HIV)-Infektion. HBV- und HCV-Träger mit einem Viruslasttest von „nicht nachgewiesen“ oder „negativ“ können jedoch in diese Studie aufgenommen werden.
• Stillende Frauen und Frauen mit positivem Serum- oder Urin-Schwangerschaftstest bei Screening-Untersuchungen.
• (Nur für Teilnehmer der Interventionsstudie Teil II) Keine Indikation nach Ansicht des behandelnden Arztes für eine Antibiotikaprophylaxe innerhalb von 2 Wochen vor Studienbehandlung.