Studie perorální tekutiny BLEX 404 u pacientů s mezinárodním prognostickým skórovacím systémem (IPSS) středně 1, středně 2 nebo vysoce rizikovým myelodysplastickým syndromem (MDS) a chronickou myelomonocytární leukémií (CMML)

Kritéria pro zařazení:

• Věk 20 nebo starší, schopný podepsat informovaný souhlas, rozumí požadavkům a pokynům protokolu a dodržuje je.
• Tělesná hmotnost 30 až 120 kg
• Mezinárodní prognostický skórovací systém (IPSS) střední-1 (int-1), střední-2 (int-2) nebo vysoce rizikový myelodysplastický syndrom (MDS) podle Světové zdravotnické organizace (WHO) nebo pacienti s chronickou myelomonocytární leukémií (CMML).
• Nebyl dříve léčen terapií MDS a CMML a vyžaduje léčbu azacitidinem* poprvé v dávce 75 mg/m2 subkutánně nebo intravenózně, denně po dobu 7 dnů (7 dní po sobě jdoucích po 6-1-1 nebo 5-2-2 léčebném schématu je přijatelné, při kterém se lék podává pondělí až sobota a poté pondělí následujícího týdne v režimu 6-1-1 a ve kterém se lék podává pondělí až pátek a poté pondělí až úterý následujícího týdne po dobu 5-2- 2 rozvrh) na cyklus. Léčba studovaného léku, BLEX 404 Oral Liquid, bude zahájena současně s podáním první dávky azacitidinu v této studii.
• Stav výkonnosti Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0-3.
• Adekvátní výchozí orgánová funkce definovaná níže uvedenými kritérii: celkový bilirubin ≤ 1,5x horní hranice normálu (ULN) s výjimkou Gilbertova syndromu nebo nepřímé hyperbilirubinemie způsobené hemolýzou; ALT ≤ 2,5x ULN; AST ≤ 2,5x ULN; clearance kreatininu ≥ 60 ml/min/1,73 m2.
• Ženy musí být buď ve fertilním věku, nebo ženy s potenciálem otěhotnět a muži s reprodukčním potenciálem a partnerka ve fertilním věku musí mít buď předchozí vazektomii, nebo souhlasit s používáním účinné antikoncepce od doby screeningové návštěvy do Následná návštěva.

Kritéria vyloučení:

• Historické alergické příhody způsobené houbami.
• Předchozí léčba hypomethylačním činidlem nebo známá okamžitá nebo opožděná hypersenzitivní reakce na léky chemicky příbuzné s azacitidinem, která kontraindikuje účast subjektů.
• Pacienti s aktivní infekcí nebo vyžadují léčbu imunosupresivy při screeningové návštěvě. Mohou však být přijati pacienti, kteří vyžadují pokračující léčbu kortikosteroidy.
• Léčba hodnoceným lékem během 30 dnů nebo 5 poločasů (podle toho, co je delší) před první dávkou BLEX 404 Oral Liquid.
• Jakýkoli závažný a/nebo nestabilní preexistující zdravotní stav (včetně jakékoli pokročilé malignity jiné než studované onemocnění), psychiatrická porucha nebo jiné stavy, které by mohly narušovat bezpečnost subjektu, získání informovaného souhlasu nebo dodržování postupů studie.
• Jakékoli klinicky významné plicní, kardiovaskulární, endokrinní, neurologické, gastrointestinální nebo genitourinární onemocnění nesouvisející se základní hematologickou poruchou.
• Aktivní a nekontrolované infekce následujících: hepatitida B (HBV), hepatitida C (HCV) a infekce virem lidské imunodeficience (HIV). V této studii však mohou být zahrnuti nosiči HBV a HCV s testem virové zátěže "nedetekováno" nebo "negativní" výsledky.
• Kojící ženy a ženy s pozitivním těhotenským testem v séru nebo moči při screeningových vyšetřeních.
• (Pouze pro subjekty z části II intervenční studie) Podle názoru ošetřujícího lékaře neexistuje žádná indikace pro antibiotickou profylaxi během 2 týdnů před léčbou ve studii.