Tutkimus BLEX 404 oraalista nestettä potilailla, joilla on kansainvälinen ennustepisteytysjärjestelmä (IPSS) keskitaso 1, keskitaso 2 tai korkean riskin myelodysplastinen oireyhtymä (MDS) ja krooninen myelomonosyyttinen leukemia (CMML)

Sisällyttämiskriteerit:

• 20-vuotias tai vanhempi, pystyy allekirjoittamaan tietoisen suostumuksen, ymmärtämään ja noudattamaan protokollan vaatimuksia ja ohjeita.
• Kehon paino 30-120 kg
• Kansainvälisen ennustepistejärjestelmän (IPSS) keskitaso-1 (int-1), keskitaso-2 (int-2) tai korkean riskin myelodysplastinen oireyhtymä (MDS) Maailman terveysjärjestön (WHO) tai kroonista myelomonosyyttistä leukemiaa (CMML) sairastavien potilaiden toimesta.
• Ei aiemmin hoidettu MDS- ja CMML-hoidolla ja vaativat atsasitidiinihoitoa* ensimmäistä kertaa annoksella 75 mg/m2 ihonalaisesti tai suonensisäisesti, päivittäin 7 päivän ajan (7 ei-peräkkäistä päivää 6-1-1 tai 5-2-2 hoitojaksolla on hyväksyttävä, jossa lääkettä annetaan maanantaista lauantaihin ja sitten seuraavan viikon maanantaina 6-1-1 aikataululla ja jossa lääkettä annetaan maanantaista perjantaihin ja sitten maanantaista tiistaihin seuraavan viikon 5-2- 2 aikataulua) per sykli. Tutkimuslääkkeen, BLEX 404 Oral Liquidin, hoito aloitetaan samanaikaisesti ensimmäisen atsasitidiiniannoksen kanssa tässä tutkimuksessa.
• Eastern Cooperative Oncology Groupin (ECOG) suorituskyvyn tila 0-3.
• Riittävä perustason elinten toiminta määriteltynä alla olevilla kriteereillä: kokonaisbilirubiini ≤ 1,5x normaalin yläraja (ULN) lukuun ottamatta Gilbertin oireyhtymää tai hemolyysistä johtuvaa epäsuoraa hyperbilirubinemiaa; ALT ≤ 2,5x ULN; AST ≤ 2,5x ULN; kreatiniinipuhdistuma ≥ 60 ml/min/1,73 m2.
• Naisten on oltava joko ei-lapsellisessa iässä tai hedelmällisessä iässä olevien naisten ja hedelmällisessä iässä olevien miesten ja hedelmällisessä iässä olevan naispuolisen kumppanin on oltava joko aiemmin tehty vasektomia tai suostuttava käyttämään tehokasta ehkäisyä seulontakäynnistä siihen saakka. Seurantakäynti.

Poissulkemiskriteerit:

• Sienen aiheuttamat historialliset allergiset tapahtumat.
• Aikaisempi hoito hypometyloivalla aineella tai tunnettu välitön tai viivästynyt yliherkkyysreaktio kemiallisesti atsasitidiiniin liittyville lääkkeille, joka on vasta-aiheinen koehenkilöiden osallistumiselle.
• Potilaat, joilla on aktiivinen infektio tai tarvitsevat hoitoa immunosuppressiivisilla lääkkeillä seulontakäynnillä. Potilaat kuitenkin tarvitsevat jatkuvaa kortikosteroidihoitoa.
• Hoito tutkimuslääkkeellä 30 päivän tai 5 puoliintumisajan (sen mukaan, kumpi on pidempi) sisällä ennen ensimmäistä BLEX 404 Oral Liquid -annosta.
• Mikä tahansa vakava ja/tai epävakaa olemassa oleva lääketieteellinen tila (mukaan lukien mikä tahansa pitkälle edennyt pahanlaatuinen kasvain, muu kuin tutkittava sairaus), psykiatrinen häiriö tai muut tilat, jotka voivat häiritä tutkittavan turvallisuutta, tietoisen suostumuksen saamista tai tutkimusmenettelyjen noudattamista.
• Mikä tahansa kliinisesti merkittävä keuhkosairaus, sydän- ja verisuonijärjestelmä, endokriininen, neurologinen, maha-suolikanavan tai sukuelinten sairaus, joka ei liity taustalla olevaan hematologiseen häiriöön.
• Aktiiviset ja hallitsemattomat seuraavien infektiot: hepatiitti B (HBV), hepatiitti C (HCV) ja ihmisen immuunikatovirus (HIV) -infektio. HBV- ja HCV-kantajia, joiden viruskuormitustesti on "ei havaittu" tai "negatiivinen", voidaan kuitenkin värvätä tähän tutkimukseen.
• Imettävä nainen ja naiset, joilla on positiivinen seerumin tai virtsan raskaustesti seulontaarvioinneissa.
• (Vain osan II interventiotutkimuksen koehenkilöille) Hoitavan lääkärin näkemyksen mukaan ei indikaatiota antibioottiprofylaksille 2 viikon aikana ennen tutkimushoitoa.