心アミロイドーシスの臓器関与におけるサリドマイド/デキサメタゾン治療と PET 評価 (TaPiOCA)
2017年10月24日 更新者：Youngil Koh、Seoul National University Hospital
心筋を伴うアミロイドーシスに対する最前線のサリドマイド：レナリドマイドの臓器逆転能力の調査
心臓病変を伴うアミロイドーシスに対するサリドマイドの臓器回復の可能性を証明すること
調査の概要
詳細な説明
アミロイドーシスの予後不良が臓器の機能不全に起因していることを考慮すると、アミロイドーシス治療の主な目的は臓器の回復であるべきである。 しかし、さまざまな理由により、アミロイドーシスにおける臓器の逆転についてはあまり知られていません。 ほぼすべての臨床試験で、アミロイドーシスにおける血液学的反応が評価されました。 一方、アミロイドーシスに対する高用量のメルファラン前処理による自家幹細胞移植以外にも、ボルテゾミブ、メルファラン、サリドマイド、レナリドマイドなどのさまざまな薬剤の血液学的反応率は同様です。 しかし、これらの薬剤の臓器を逆転させる可能性は知られていません。 同様の血液学的反応率にもかかわらず、臓器回復の可能性に差がある場合、有効な臓器回復の可能性を有する薬剤がアミロイドーシスの標準治療となるはずです。
研究者らは、サリドマイドがその特異的な作用機序により、心アミロイドーシスの臓器回復を引き起こす可能性があると推測している。 この概念を証明するために、研究者らは心アミロイドーシスにおけるサリドマイドの臓器回復の可能性を評価する臨床試験を提案している。
研究の種類
介入
入学 (予想される)
30
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Seoul、大韓民国、03080
- 募集
- Seoul National University Hospital
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コンタクト：
- Ryul Kim, MD
- メール：chrono0707@icloud.com
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コンタクト：
- Youngil Koh, MD, PhD
- メール：go01@snu.ac.kr
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 年齢 : 18歳以上
以下の基準の両方（A および B）を満たす心アミロイドーシス（AL 型または AH 型の両方）患者 A. 心臓病変：以下の基準のいずれかを満たす
- 心エコー検査: 平均壁厚 > 12 mm、その他の心臓原因なし
- 腎不全がない場合、NTproBNP >332 ng/l
- 心臓 MRI における心臓アミロイドーシスの証拠 B. 治療歴: サリドマイドへの曝露歴なし
- ECOG(Eastern Cooperative Oncology Group)のパフォーマンスステータス ≤ 3
- 臨床検査によって決定される許容可能な主要臓器機能 i．血清クレアチニン ≤ 3.0 mg/dl ii． 好中球の絶対数 ≥ 1000/μl iii. 血小板≧75000/μl iv． ヘモグロビン ≥ 8.0 mg/dl 対 ビリルビン < 2 倍またはアルカリリン酸塩 < 4 正常上限値
- 予想生存期間 > 3 か月
- 妊娠の可能性のある女性参加者は、治療前に妊娠検査が陰性であり、研究期間中および研究終了後30日間は二重の避妊方法を使用することに同意する必要があります。 男性参加者はまた、妊娠の可能性のある女性と性行為を行う場合、研究期間中および研究完了後30日間、バリア避妊法を使用することに同意する必要があります。
除外基準:
- 心臓病変を伴わないアミロイドーシス
- 自家幹細胞移植を予定している患者さん
- 自家幹細胞移植を受けた患者は血液学的完全寛解を維持
- 妊娠中、授乳中、または適切な避妊法を使用したくない場合
- 特異的な抗感染症療法を使用しない場合の全身感染症
- サリドマイドに対する既知のアレルギー
- 登録日の1か月前以内に以前の実験薬または承認された抗腫瘍治療薬を服用している
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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血液学的反応
時間枠：学習完了まで、平均1年
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完全奏効: 血清および尿の免疫固定が陰性で、FLC レベルおよびκ対λ比が正常化 非常に良好な部分奏効: dFLC が < 40mg/l に減少 部分奏効: dFLC が > 50% 減少
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学習完了まで、平均1年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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心臓の反応
時間枠：学習完了まで、平均1年
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ベースラインでNTproBNPレベルが650 ng/l以上の患者におけるNTproBNPレベルの30％以上および300 ng/l以上の低下、またはベースラインでNYHAクラス3または4の患者のNYHAクラスの2クラス以上の低下
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学習完了まで、平均1年
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最大左心筋心筋血液腔比
時間枠：学習完了まで、平均1年
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11C-ピッツバーグB PET画像による推定
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学習完了まで、平均1年
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全生存
時間枠：登録日から何らかの原因で死亡した日まで、最長 60 か月まで評価
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登録日から何らかの原因で死亡した日まで、最長 60 か月まで評価
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無増悪生存期間
時間枠：登録日から、最初に記録された進行の日または何らかの原因による死亡日のいずれか早い方まで、最長 60 か月まで評価されます。
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登録日から、最初に記録された進行の日または何らかの原因による死亡日のいずれか早い方まで、最長 60 か月まで評価されます。
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CTCAE バージョン 4.03 によるサリドマイドに関連する毒性プロファイル
時間枠：学習完了まで、平均1年
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学習完了まで、平均1年
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腎臓の反応
時間枠：学習完了まで、平均1年
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ベースライン時の尿タンパク質レベルが0.5 g/lを超える患者において、24時間尿タンパク質レベルが50％を超える（5.0 g/日以上）減少し、ベースラインからの血清クレアチニンレベルの25％以上の増加またはクレアチニンクリアランスの減少がない
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学習完了まで、平均1年
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肝臓の反応
時間枠：学習完了まで、平均1年
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アルカリホスファターゼレベルの50％以上の減少および/または肝臓サイズの2cm以上の減少（X線写真によって評価）
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学習完了まで、平均1年
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平均左心筋心筋血液腔比
時間枠：学習完了まで、平均1年
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11C-ピッツバーグB PET画像による推定
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学習完了まで、平均1年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Youngil Koh, MD, PhD、Seoul National University Hospital
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Dispenzieri A, Lacy MQ, Zeldenrust SR, Hayman SR, Kumar SK, Geyer SM, Lust JA, Allred JB, Witzig TE, Rajkumar SV, Greipp PR, Russell SJ, Kabat B, Gertz MA. The activity of lenalidomide with or without dexamethasone in patients with primary systemic amyloidosis. Blood. 2007 Jan 15;109(2):465-70. doi: 10.1182/blood-2006-07-032987. Epub 2006 Sep 28.
- Kastritis E, Dimopoulos MA. Recent advances in the management of AL Amyloidosis. Br J Haematol. 2016 Jan;172(2):170-86. doi: 10.1111/bjh.13805. Epub 2015 Oct 22.
- Gatt ME, Palladini G. Light chain amyloidosis 2012: a new era. Br J Haematol. 2013 Mar;160(5):582-98. doi: 10.1111/bjh.12191. Epub 2013 Jan 7.
- Dispenzieri A, Buadi F, Laumann K, LaPlant B, Hayman SR, Kumar SK, Dingli D, Zeldenrust SR, Mikhael JR, Hall R, Rajkumar SV, Reeder C, Fonseca R, Bergsagel PL, Stewart AK, Roy V, Witzig TE, Lust JA, Russell SJ, Gertz MA, Lacy MQ. Activity of pomalidomide in patients with immunoglobulin light-chain amyloidosis. Blood. 2012 Jun 7;119(23):5397-404. doi: 10.1182/blood-2012-02-413161. Epub 2012 Apr 4.
- Kastritis E, Terpos E, Roussou M, Gavriatopoulou M, Pamboukas C, Boletis I, Marinaki S, Apostolou T, Nikitas N, Gkortzolidis G, Michalis E, Delimpasi S, Dimopoulos MA. A phase 1/2 study of lenalidomide with low-dose oral cyclophosphamide and low-dose dexamethasone (RdC) in AL amyloidosis. Blood. 2012 Jun 7;119(23):5384-90. doi: 10.1182/blood-2011-12-396903. Epub 2012 Apr 18.
- Lee SP, Lee ES, Choi H, Im HJ, Koh Y, Lee MH, Kwon JH, Paeng JC, Kim HK, Cheon GJ, Kim YJ, Kim I, Yoon SS, Seo JW, Sohn DW. 11C-Pittsburgh B PET imaging in cardiac amyloidosis. JACC Cardiovasc Imaging. 2015 Jan;8(1):50-59. doi: 10.1016/j.jcmg.2014.09.018. Epub 2014 Nov 4.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2016年10月1日
一次修了 (予想される)
2019年9月1日
研究の完了 (予想される)
2019年9月1日
試験登録日
最初に提出
2016年11月8日
QC基準を満たした最初の提出物
2016年11月16日
最初の投稿 (見積もり)
2016年11月17日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2017年10月26日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2017年10月24日
最終確認日
2017年10月1日
詳しくは
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