Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Tratamiento con talidomida/dexametasona y evaluación PET en la afectación orgánica de la amiloidosis cardíaca (TaPiOCA)

24 de octubre de 2017 actualizado por: Youngil Koh, Seoul National University Hospital

Talidomida de primera línea para la amiloidosis que afecta al miocardio: investigación de la capacidad de reversión de órganos de la lenalidomida

Demostrar el potencial de inversión de órganos de la talidomida para la amiloidosis con afectación cardíaca

Descripción general del estudio

Estado

Desconocido

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Teniendo en cuenta que el pronóstico sombrío de la amiloidosis es atribuible a la disfunción orgánica, el objetivo principal del tratamiento de la amiloidosis debe ser la reversión del órgano. Sin embargo, debido a varias razones, no se sabe mucho acerca de la reversión de órganos en la amiloidosis. Casi todos los ensayos clínicos evaluaron la respuesta hematológica en la amiloidosis. Mientras tanto, además del trasplante autólogo de células madre con acondicionamiento de melfalán en dosis altas, la tasa de respuesta hematológica de varios agentes como bortezomib, melfalán, talidomida y lenalidomida es similar para la amiloidosis. Sin embargo, se desconoce el potencial de inversión de órganos de estos agentes. Si hay una diferencia en el potencial de reversión de órganos a pesar de una tasa de respuesta hematológica similar, el fármaco con un potencial de reversión de órganos efectivo debe ser un tratamiento estándar para la amiloidosis.

Los investigadores suponen que la talidomida podría producir una reversión de órganos en la amiloidosis cardíaca debido a su mecanismo de acción específico. Para probar este concepto, los investigadores proponen un ensayo clínico que evalúe el potencial de reversión de órganos de la talidomida en la amiloidosis cardíaca.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Anticipado)

30

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Edad: más de 18 años

  2. Paciente con amiloidosis cardíaca (tanto tipo AL como AH) que cumple ambos (A y B) de los siguientes criterios A. Compromiso cardíaco: cumple uno de los siguientes criterios

    • Ecocardiografía: grosor medio de la pared > 12 mm y sin otra causa cardiaca
    • NTproBNP > 332 ng/l en ausencia de insuficiencia renal
    • Evidencia de amiloidosis cardíaca en resonancia magnética cardíaca B. Historial de tratamiento: sin antecedentes de exposición a la talidomida
  3. Estado funcional ECOG (Eastern Cooperative Oncology Group) ≤ 3
  4. Función de órgano mayor tolerable determinada por examen de laboratorio i. Creatinina sérica ≤ 3,0 mg/dl ii. Recuento absoluto de neutrófilos ≥ 1000/μl iii. Plaquetas ≥ 75000/ l iv. Hemoglobina ≥ 8,0 mg/dl v. Bilirrubina < 2 veces o fosfato alcalino < 4 veces el límite superior normal
  5. Supervivencia esperada > 3 meses
  6. Las participantes femeninas en edad fértil deben tener una prueba de embarazo negativa antes del tratamiento y aceptar usar métodos anticonceptivos duales durante la duración del estudio y durante los 30 días posteriores a la finalización del estudio. Los participantes masculinos también deben aceptar usar un método anticonceptivo de barrera durante la duración del estudio y durante los 30 días posteriores a la finalización del estudio si son sexualmente activos con una mujer en edad fértil.

Criterio de exclusión:

  1. Amiloidosis sin afectación cardiaca
  2. Pacientes que planean recibir un trasplante autólogo de células madre
  3. Los pacientes que recibieron trasplante autólogo de células madre permanecieron en respuesta hematológica completa
  4. Embarazadas, lactantes o que no deseen utilizar métodos anticonceptivos adecuados
  5. Infección sistémica a menos que se emplee una terapia antiinfecciosa específica
  6. Alergias conocidas a la talidomida
  7. Agentes experimentales previos o tratamiento antitumoral aprobado dentro de 1 mes antes de la fecha de registro

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Talidomida
Paciente con amiloidosis cardiaca recibe talilomida con dexametasona
Droga: Dexametasona
Droga: Talidomida

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Respuesta hematológica
Periodo de tiempo: hasta la finalización de los estudios, un promedio de 1 año
Respuesta completa: Normalización de los niveles de CLL y la relación κ a λ, con inmunofijación en suero y orina negativa Muy buena respuesta parcial: disminución de dFLC a < 40 mg/l Respuesta parcial: > 50 % de reducción de dFLC
hasta la finalización de los estudios, un promedio de 1 año

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Respuesta cardiaca
Periodo de tiempo: hasta la finalización de los estudios, un promedio de 1 año
> 30 % y > 300 ng/l de disminución en los niveles de NTproBNP en pacientes con niveles de NTproBNP ≥ 650 ng/l al inicio o ≥ 2 de disminución de clase en la clase NYHA en pacientes con NYHA clase 3 o 4 al inicio
hasta la finalización de los estudios, un promedio de 1 año
Relación máxima entre el miocardio y la cavidad sanguínea del VI
Periodo de tiempo: hasta la finalización de los estudios, un promedio de 1 año
estimado por imágenes PET 11C-Pittsburge B
hasta la finalización de los estudios, un promedio de 1 año
Sobrevivencia promedio
Periodo de tiempo: Desde la fecha de inscripción hasta la fecha de la muerte por cualquier causa, evaluada hasta 60 meses
Desde la fecha de inscripción hasta la fecha de la muerte por cualquier causa, evaluada hasta 60 meses
Supervivencia libre de progresión
Periodo de tiempo: Desde la fecha de inscripción hasta la fecha de la primera progresión documentada o la fecha de muerte por cualquier causa, lo que ocurra primero, evaluado hasta 60 meses
Desde la fecha de inscripción hasta la fecha de la primera progresión documentada o la fecha de muerte por cualquier causa, lo que ocurra primero, evaluado hasta 60 meses
Perfil de toxicidad relacionado con la talidomida, según CTCAE versión 4.03
Periodo de tiempo: hasta la finalización de los estudios, un promedio de 1 año
hasta la finalización de los estudios, un promedio de 1 año
Respuesta renal
Periodo de tiempo: hasta la finalización de los estudios, un promedio de 1 año
Disminución de > 50 % (≥ 5,0 g/d) en los niveles de proteína en orina de 24 horas en pacientes con niveles de proteína en orina > 0,5 g/l al inicio sin aumento de ≥ 25 % en los niveles de creatinina sérica o disminución en el aclaramiento de creatinina desde el inicio
hasta la finalización de los estudios, un promedio de 1 año
Respuesta hepática
Periodo de tiempo: hasta la finalización de los estudios, un promedio de 1 año
Disminución ≥ 50% en los niveles de fosfatasa alcalina y/o disminución ≥ 2 cm en el tamaño del hígado (evaluado por radiografía)
hasta la finalización de los estudios, un promedio de 1 año
Proporción media miocardio-cavidad sanguínea del VI
Periodo de tiempo: hasta la finalización de los estudios, un promedio de 1 año
estimado por imágenes PET 11C-Pittsburge B
hasta la finalización de los estudios, un promedio de 1 año

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Seoul National University Hospital

Colaboradores

CW pharmaceutical company

Investigadores

  • Investigador principal: Youngil Koh, MD, PhD, Seoul National University Hospital

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de octubre de 2016

Finalización primaria (Anticipado)

1 de septiembre de 2019

Finalización del estudio (Anticipado)

1 de septiembre de 2019

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

8 de noviembre de 2016

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de noviembre de 2016

Publicado por primera vez (Estimar)

17 de noviembre de 2016

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

26 de octubre de 2017

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de octubre de 2017

Última verificación

1 de octubre de 2017

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • H-1512-129-730

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Suscribir