Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Thalidomid/Dexamethason-Behandlung und PET-Bewertung bei Organbeteiligung bei kardialer Amyloidose (TaPiOCA)

24. Oktober 2017 aktualisiert von: Youngil Koh, Seoul National University Hospital

Frontline-Thalidomid bei Amyloidose mit Myokardbeteiligung: Untersuchung der Organumkehrkapazität von Lenalidomid

Nachweis des organumkehrenden Potenzials von Thalidomid bei Amyloidose mit Herzbeteiligung

Studienübersicht

Status

Unbekannt

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

In Anbetracht der Tatsache, dass die schlechte Prognose einer Amyloidose auf eine Organfunktionsstörung zurückzuführen ist, sollte das primäre Ziel der Amyloidose-Behandlung eine Organumkehr sein. Aus verschiedenen Gründen ist jedoch nicht viel über die Organumkehr bei Amyloidose bekannt. In fast allen klinischen Studien wurde die hämatologische Reaktion bei Amyloidose untersucht. Abgesehen von der autologen Stammzelltransplantation mit hochdosierter Melphalan-Konditionierung sind die hämatologischen Ansprechraten verschiedener Wirkstoffe wie Bortezomib, Melphalan, Thalidomid und Lenalidomid bei Amyloidose ähnlich. Das organumkehrende Potenzial dieser Wirkstoffe ist jedoch nicht bekannt. Wenn trotz ähnlicher hämatologischer Ansprechrate ein Unterschied im Organumkehrpotenzial besteht, sollte ein Arzneimittel mit wirksamem Organumkehrpotenzial eine Standardbehandlung für Amyloidose sein.

Die Forscher gehen davon aus, dass Thalidomid aufgrund seines spezifischen Wirkmechanismus eine Organumkehr bei kardialer Amyloidose bewirken könnte. Um dieses Konzept zu beweisen, schlagen die Forscher eine klinische Studie vor, die das organumkehrende Potenzial von Thalidomid bei kardialer Amyloidose bewertet.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

30

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Alter: mehr als 18 Jahre alt

  2. Patient mit kardialer Amyloidose (sowohl AL- als auch AH-Typ), der beide (A und B) der folgenden Kriterien erfüllt. A. Herzbeteiligung: Erfüllen Sie eines der folgenden Kriterien

    • Echokardiographie: mittlere Wandstärke >12 mm und keine andere kardiale Ursache
    • NTproBNP >332 ng/l ohne Nierenversagen
    • Hinweise auf kardiale Amyloidose im Herz-MRT B. Behandlungsgeschichte: Keine Exposition gegenüber Thalidomid in der Vorgeschichte
  3. ECOG-Leistungsstatus (Eastern Cooperative Oncology Group) ≤ 3
  4. Erträgliche Hauptorganfunktion, bestimmt durch Laboruntersuchung, i. Serumkreatinin ≤ 3,0 mg/dl ii. Absolute Neutrophilenzahl ≥ 1000/μl iii. Thrombozytenzahl ≥ 75.000/μl iv. Hämoglobin ≥ 8,0 mg/dl v. Bilirubin < 2-fach oder alkalisches Phosphat < 4-fach Obergrenze des Normalwerts
  5. Erwartetes Überleben > 3 Monate
  6. Weibliche Teilnehmerinnen im gebärfähigen Alter müssen vor der Behandlung einen negativen Schwangerschaftstest haben und sich bereit erklären, für die Dauer der Studie und für 30 Tage nach Abschluss der Studie zwei Verhütungsmethoden anzuwenden. Männliche Teilnehmer müssen außerdem zustimmen, für die Dauer der Studie und für 30 Tage nach Abschluss der Studie eine Barrieremethode zur Empfängnisverhütung anzuwenden, wenn sie mit einer Frau im gebärfähigen Alter sexuell aktiv sind.

Ausschlusskriterien:

  1. Amyloidose ohne Herzbeteiligung
  2. Patienten, die eine autologe Stammzelltransplantation planen
  3. Patienten, die eine autologe Stammzelltransplantation erhielten, zeigten weiterhin ein vollständiges hämatologisches Ansprechen
  4. Schwanger, stillend oder nicht bereit, angemessene Verhütungsmittel anzuwenden
  5. Systemische Infektion, sofern keine spezifische antiinfektive Therapie eingesetzt wird
  6. Bekannte Allergien gegen Thalidomid
  7. Frühere experimentelle Wirkstoffe oder zugelassene Antitumorbehandlung innerhalb eines Monats vor dem Registrierungsdatum

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Thalidomid
Patienten mit kardialer Amyloidose erhalten Thalilomid mit Dexamethason
Arzneimittel: Dexamethason
Arzneimittel: Thalidomid

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Hämatologische Reaktion
Zeitfenster: bis zum Studienabschluss durchschnittlich 1 Jahr
Vollständige Remission: Normalisierung der FLC-Spiegel und des κ-zu-λ-Verhältnisses mit negativer Serum- und Urin-Immunfixierung. Sehr gute partielle Remission: Senkung der dFLC auf < 40 mg/l. Teilremission: > 50 % Reduktion der dFLC
bis zum Studienabschluss durchschnittlich 1 Jahr

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Herzreaktion
Zeitfenster: bis zum Studienabschluss durchschnittlich 1 Jahr
> 30 % und > 300 ng/l Abnahme der NTproBNP-Spiegel bei Patienten mit NTproBNP-Spiegeln ≥ 650 ng/l zu Studienbeginn oder ≥ 2-Klassen-Abnahme der NYHA-Klasse bei Patienten mit NYHA-Klasse 3 oder 4 zu Studienbeginn
bis zum Studienabschluss durchschnittlich 1 Jahr
Maximales LV-Myokard-Bluthöhlen-Verhältnis
Zeitfenster: bis zum Studienabschluss durchschnittlich 1 Jahr
geschätzt durch 11C-Pittsburge B-PET-Bildgebung
bis zum Studienabschluss durchschnittlich 1 Jahr
Gesamtüberleben
Zeitfenster: Vom Datum der Einschreibung bis zum Datum des Todes aus irgendeinem Grund, geschätzt bis zu 60 Monate
Vom Datum der Einschreibung bis zum Datum des Todes aus irgendeinem Grund, geschätzt bis zu 60 Monate
Progressionsfreies Überleben
Zeitfenster: Vom Datum der Einschreibung bis zum Datum der ersten dokumentierten Progression oder dem Datum des Todes aus irgendeinem Grund, je nachdem, was zuerst eintrat, werden bis zu 60 Monate veranschlagt
Vom Datum der Einschreibung bis zum Datum der ersten dokumentierten Progression oder dem Datum des Todes aus irgendeinem Grund, je nachdem, was zuerst eintrat, werden bis zu 60 Monate veranschlagt
Toxizitätsprofil im Zusammenhang mit Thalidomid gemäß CTCAE Version 4.03
Zeitfenster: bis zum Studienabschluss durchschnittlich 1 Jahr
bis zum Studienabschluss durchschnittlich 1 Jahr
Nierenreaktion
Zeitfenster: bis zum Studienabschluss durchschnittlich 1 Jahr
> 50 % (≥ 5,0 g/Tag) Abnahme des 24-Stunden-Urinproteinspiegels bei Patienten mit Urinproteinspiegeln > 0,5 g/l zu Studienbeginn ohne ≥ 25 % Anstieg des Serumkreatininspiegels oder Abnahme der Kreatinin-Clearance gegenüber dem Ausgangswert
bis zum Studienabschluss durchschnittlich 1 Jahr
Leberreaktion
Zeitfenster: bis zum Studienabschluss durchschnittlich 1 Jahr
≥ 50 % Abnahme der alkalischen Phosphatase-Spiegel und/oder ≥ 2 cm Abnahme der Lebergröße (beurteilt durch Röntgenaufnahme)
bis zum Studienabschluss durchschnittlich 1 Jahr
Mittleres LV-Myokard-Bluthöhlen-Verhältnis
Zeitfenster: bis zum Studienabschluss durchschnittlich 1 Jahr
geschätzt durch 11C-Pittsburge B-PET-Bildgebung
bis zum Studienabschluss durchschnittlich 1 Jahr

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Seoul National University Hospital

Mitarbeiter

CW pharmaceutical company

Ermittler

  • Hauptermittler: Youngil Koh, MD, PhD, Seoul National University Hospital

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Oktober 2016

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. September 2019

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. September 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. November 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

16. November 2016

Zuerst gepostet (Schätzen)

17. November 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

26. Oktober 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

24. Oktober 2017

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2017

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • H-1512-129-730

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Abonnieren