Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Лечение талидомидом/дексаметазоном и оценка ПЭТ при поражении органов сердечного амилоидоза (TaPiOCA)

24 октября 2017 г. обновлено: Youngil Koh, Seoul National University Hospital

Передовой талидомид при амилоидозе с вовлечением миокарда: исследование органореверсивной способности леналидомида

Доказать органореверсивный потенциал талидомида при амилоидозе с поражением сердца.

Обзор исследования

Статус

Неизвестный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Учитывая, что неблагоприятный прогноз при амилоидозе связан с органной дисфункцией, основной целью лечения амилоидоза должно быть реверсирование органов. Однако по разным причинам мало что известно о реверсии органов при амилоидозе. Почти во всех клинических испытаниях оценивали гематологический ответ при амилоидозе. Между тем, помимо трансплантации аутологичных стволовых клеток с кондиционированием высокими дозами мелфалана, частота гематологического ответа на различные агенты, такие как бортезомиб, мелфалан, талидомид и леналидомид, аналогична при амилоидозе. Однако способность этих агентов к реверсии органов неизвестна. Если существует разница в органореверсивном потенциале, несмотря на одинаковую частоту гематологического ответа, препарат с эффективным органореверсивным потенциалом должен быть стандартным лечением амилоидоза.

Исследователи предполагают, что талидомид может вызвать реверсию органов при сердечном амилоидозе из-за своего специфического механизма действия. Чтобы доказать эту концепцию, исследователи предлагают клиническое испытание, в котором оценивается способность талидомида реверсировать органы при сердечном амилоидозе.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Ожидаемый)

30

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  1. Возраст: старше 18 лет

  2. Пациенты с амилоидозом сердца (тип AL или AH), которые соответствуют обоим (A и B) из следующих критериев A. Вовлечение сердца: соответствует одному из следующих критериев

    • Эхокардиография: средняя толщина стенки >12 мм, отсутствие других сердечных причин.
    • NTproBNP >332 нг/л при отсутствии почечной недостаточности
    • Признаки сердечного амилоидоза на МРТ сердца B. История лечения: Нет истории воздействия талидомида
  3. Статус эффективности ECOG (Восточная кооперативная онкологическая группа) ≤ 3
  4. Переносимая функция основных органов, определяемая лабораторным исследованием i. Креатинин сыворотки ≤ 3,0 мг/дл ii. Абсолютное количество нейтрофилов ≥ 1000/мкл iii. Тромбоциты ≥ 75000/мкл в/в. Гемоглобин ≥ 8,0 мг/дл v. Билирубин < 2 раз или щелочной фосфат < 4 раза выше верхней границы нормы
  5. Ожидаемая выживаемость > 3 месяцев
  6. Женщины-участницы детородного возраста должны иметь отрицательный тест на беременность до лечения и согласиться использовать двойные методы контрацепции на время исследования и в течение 30 дней после завершения исследования. Участники мужского пола также должны дать согласие на использование барьерного метода контрацепции на время исследования и в течение 30 дней после завершения исследования, если они ведут активную половую жизнь с женщиной детородного возраста.

Критерий исключения:

  1. Амилоидоз без поражения сердца
  2. Пациенты, которые планируют получить аутологичную трансплантацию стволовых клеток
  3. Пациенты, перенесшие аутологичную трансплантацию стволовых клеток, сохраняли полный гематологический ответ
  4. Беременность, кормление грудью или нежелание использовать адекватную контрацепцию
  5. Системная инфекция, если не применяется специфическая противоинфекционная терапия.
  6. Известные аллергии на талидомид
  7. Предыдущие экспериментальные агенты или одобренное противоопухолевое лечение в течение 1 месяца до даты регистрации

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Талидомид
Пациент с сердечным амилоидозом получает талиломид с дексаметазоном.
Лекарство: Дексаметазон
Лекарство: Талидомид

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Гематологический ответ
Временное ограничение: через завершение обучения, в среднем 1 год
Полный ответ: нормализация уровней СЛЦ и отношения κ к λ с отрицательной иммунофиксацией в сыворотке и моче Очень хороший частичный ответ: снижение dFLC до < 40 мг/л Частичный ответ: > 50% снижение dFLC
через завершение обучения, в среднем 1 год

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Сердечный ответ
Временное ограничение: через завершение обучения, в среднем 1 год
Снижение уровня NTproBNP > 30% и > 300 нг/л у пациентов с исходным уровнем NTproBNP ≥ 650 нг/л или снижение класса NYHA ≥ 2 у пациентов с исходным уровнем NYHA 3 или 4
через завершение обучения, в среднем 1 год
Максимальное отношение миокарда ЛЖ к полости крови
Временное ограничение: через завершение обучения, в среднем 1 год
оценивается с помощью ПЭТ-изображения 11C-Pittsburge B
через завершение обучения, в среднем 1 год
Общая выживаемость
Временное ограничение: С даты регистрации до даты смерти по любой причине, оцениваемой до 60 месяцев
С даты регистрации до даты смерти по любой причине, оцениваемой до 60 месяцев
Выживаемость без прогрессирования
Временное ограничение: С даты регистрации до даты первого зарегистрированного прогрессирования или даты смерти по любой причине, в зависимости от того, что наступило раньше, оценивается до 60 месяцев.
С даты регистрации до даты первого зарегистрированного прогрессирования или даты смерти по любой причине, в зависимости от того, что наступило раньше, оценивается до 60 месяцев.
Профиль токсичности талидомида согласно CTCAE версии 4.03.
Временное ограничение: через завершение обучения, в среднем 1 год
через завершение обучения, в среднем 1 год
Почечный ответ
Временное ограничение: через завершение обучения, в среднем 1 год
> 50% (≥ 5,0 г/сут) снижение уровня белка в моче за 24 часа у пациентов с исходным уровнем белка в моче > 0,5 г/л без увеличения уровня креатинина в сыворотке на ≥ 25% или снижения клиренса креатинина по сравнению с исходным уровнем
через завершение обучения, в среднем 1 год
Печеночный ответ
Временное ограничение: через завершение обучения, в среднем 1 год
Снижение уровня щелочной фосфатазы на ≥ 50% и/или уменьшение размера печени на ≥ 2 см (по оценке рентгенограммы)
через завершение обучения, в среднем 1 год
Среднее соотношение миокард-кровяная полость ЛЖ
Временное ограничение: через завершение обучения, в среднем 1 год
оценивается с помощью ПЭТ-изображения 11C-Pittsburge B
через завершение обучения, в среднем 1 год

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Seoul National University Hospital

Соавторы

CW pharmaceutical company

Следователи

  • Главный следователь: Youngil Koh, MD, PhD, Seoul National University Hospital

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 октября 2016 г.

Первичное завершение (Ожидаемый)

1 сентября 2019 г.

Завершение исследования (Ожидаемый)

1 сентября 2019 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

8 ноября 2016 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

16 ноября 2016 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

17 ноября 2016 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

26 октября 2017 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

24 октября 2017 г.

Последняя проверка

1 октября 2017 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • H-1512-129-730

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Indonesia

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться