심장 아밀로이드증의 장기 침범에서 탈리도마이드/덱사메타손 치료 및 PET 평가 (TaPiOCA)
2017년 10월 24일 업데이트: Youngil Koh, Seoul National University Hospital
심근을 침범한 아밀로이드증에 대한 최전방 탈리도마이드: 레날리도마이드의 장기 역전 능력 조사
심장 관련 아밀로이드증에 대한 탈리도마이드의 장기 역전 가능성을 입증하기 위해
연구 개요
상세 설명
아밀로이드증의 암울한 예후가 장기 기능 장애에 기인한다는 점을 고려할 때, 아밀로이드증 치료의 일차 목표는 장기 역전이어야 합니다. 그러나 여러 가지 이유로 인해 아밀로이드증에서 장기 역전(organ reversal)에 대해서는 알려진 바가 많지 않다. 거의 모든 임상 시험에서 아밀로이드증의 혈액학적 반응을 평가했습니다. 한편, 고용량 멜팔란 컨디셔닝을 이용한 자가 줄기세포 이식 외에도 보르테조밉, 멜팔란, 탈리도마이드 및 레날리도마이드와 같은 다양한 제제의 혈액학적 반응률은 아밀로이드증과 유사합니다. 그러나 이들 약제의 장기 역전 가능성은 알려져 있지 않습니다. 유사한 혈액 반응률에도 불구하고 장기 가역 가능성에 차이가 있는 경우 효과적인 장기 가역 가능성을 가진 약물이 아밀로이드증의 표준 치료법이 되어야 합니다.
연구자들은 탈리도마이드가 특정 작용 메커니즘으로 인해 심장 아밀로이드증에서 기관 역전을 일으킬 수 있다고 가정합니다. 이 개념을 증명하기 위해 연구자들은 심장 아밀로이드증에서 탈리도마이드의 장기 역전 가능성을 평가하는 임상 시험을 제안합니다.
연구 유형
중재적
등록 (예상)
30
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Seoul, 대한민국, 03080
- 모병
- Seoul National University Hospital
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연락하다:
- Ryul Kim, MD
- 이메일: chrono0707@icloud.com
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연락하다:
- Youngil Koh, MD, PhD
- 이메일: go01@snu.ac.kr
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 연령 : 만 18세 이상
심장 아밀로이드증(AL형 또는 AH형 모두) 다음 기준(A 및 B)을 모두 충족하는 환자 가. 심장 침범: 다음 기준 중 하나를 충족
- 심초음파: 평균 벽 두께 >12mm, 다른 심장 원인 없음
- 신부전이 없는 경우 NTproBNP >332 ng/l
- 심장 MRI에서 심장 아밀로이드증의 증거 B. 치료 이력: 탈리도마이드에 노출된 이력 없음
- ECOG(Eastern Cooperative Oncology Group) 수행 상태 ≤ 3
- 실험실 검사에 의해 결정된 허용 가능한 주요 장기 기능 i. 혈청 크레아티닌 ≤ 3.0 mg/dl ii. 절대 호중구 수 ≥ 1000/μl iii. 혈소판 ≥ 75000/μl iv. 헤모글로빈 ≥ 8.0mg/dl v. 빌리루빈 < 2배 또는 알칼리 인산염 < 정상 상한의 4배
- 예상 생존 > 3개월
- 가임 여성 참가자는 치료 전에 음성 임신 검사를 받아야 하며 연구 기간 동안 및 연구 완료 후 30일 동안 이중 피임법을 사용하는 데 동의해야 합니다. 남성 참가자는 또한 연구 기간 동안 그리고 임신 가능성이 있는 여성과 성적으로 활발한 경우 연구 완료 후 30일 동안 장벽 피임법을 사용하는 데 동의해야 합니다.
제외 기준:
- 심장 침범이 없는 아밀로이드증
- 자가조혈모세포이식을 계획하고 있는 환자
- 자가 줄기 세포 이식을 받은 환자는 혈액학적 완전 반응을 유지했습니다.
- 임신, 수유 중이거나 적절한 피임법을 사용하지 않으려는 경우
- 특정 항감염 요법을 사용하지 않는 전신 감염
- 탈리도마이드에 대한 알려진 알레르기
- 등록일 기준 1개월 이내 이전 시험약 또는 승인된 항종양 치료제
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 탈리도마이드
심장 아밀로이드증 환자는 덱사메타손과 함께 탈릴로마이드를 투여받습니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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혈액학적 반응
기간: 학업 수료까지 평균 1년
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완전 반응: 음성 혈청 및 소변 면역고정으로 FLC 수준 및 κ 대 λ 비율의 정상화 매우 우수한 부분 반응: dFLC가 < 40mg/l로 감소 부분 반응: dFLC > 50% 감소
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학업 수료까지 평균 1년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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심장 반응
기간: 학업 수료까지 평균 1년
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기준선에서 NTproBNP 수준이 ≥ 650 ng/l인 환자에서 NTproBNP 수준의 > 30% 및 > 300 ng/l 감소 또는 기준선에서 NYHA 클래스 3 또는 4인 환자의 NYHA 클래스에서 ≥ 2 클래스 감소
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학업 수료까지 평균 1년
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최대 좌심실 심근-혈강 비율
기간: 학업 수료까지 평균 1년
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11C-Pittsburge B PET 이미징으로 추정
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학업 수료까지 평균 1년
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전반적인 생존
기간: 등록일부터 모든 원인으로 인한 사망일까지, 최대 60개월 평가
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등록일부터 모든 원인으로 인한 사망일까지, 최대 60개월 평가
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무진행 생존
기간: 등록일부터 처음 문서화된 진행일 또는 모든 원인으로 인한 사망일 중 먼저 도래하는 날짜까지 최대 60개월 평가
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등록일부터 처음 문서화된 진행일 또는 모든 원인으로 인한 사망일 중 먼저 도래하는 날짜까지 최대 60개월 평가
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CTCAE 버전 4.03에 따른 탈리도마이드 관련 독성 프로필
기간: 학업 수료까지 평균 1년
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학업 수료까지 평균 1년
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신장 반응
기간: 학업 수료까지 평균 1년
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혈청 크레아티닌 수치의 ≥ 25% 증가 또는 베이스라인 대비 크레아티닌 청소율 감소 없이 베이스라인에서 > 0.5 g/l인 환자에서 24시간 소변 단백질 레벨의 > 50%(≥ 5.0 g/d) 감소
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학업 수료까지 평균 1년
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간 반응
기간: 학업 수료까지 평균 1년
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알칼리성 포스파타제 수치의 ≥ 50% 감소 및/또는 간 크기의 ≥ 2cm 감소(방사선 사진으로 평가)
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학업 수료까지 평균 1년
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평균 좌심실 심근-혈강 비율
기간: 학업 수료까지 평균 1년
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11C-Pittsburge B PET 이미징으로 추정
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학업 수료까지 평균 1년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Youngil Koh, MD, PhD, Seoul National University Hospital
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Dispenzieri A, Lacy MQ, Zeldenrust SR, Hayman SR, Kumar SK, Geyer SM, Lust JA, Allred JB, Witzig TE, Rajkumar SV, Greipp PR, Russell SJ, Kabat B, Gertz MA. The activity of lenalidomide with or without dexamethasone in patients with primary systemic amyloidosis. Blood. 2007 Jan 15;109(2):465-70. doi: 10.1182/blood-2006-07-032987. Epub 2006 Sep 28.
- Kastritis E, Dimopoulos MA. Recent advances in the management of AL Amyloidosis. Br J Haematol. 2016 Jan;172(2):170-86. doi: 10.1111/bjh.13805. Epub 2015 Oct 22.
- Gatt ME, Palladini G. Light chain amyloidosis 2012: a new era. Br J Haematol. 2013 Mar;160(5):582-98. doi: 10.1111/bjh.12191. Epub 2013 Jan 7.
- Dispenzieri A, Buadi F, Laumann K, LaPlant B, Hayman SR, Kumar SK, Dingli D, Zeldenrust SR, Mikhael JR, Hall R, Rajkumar SV, Reeder C, Fonseca R, Bergsagel PL, Stewart AK, Roy V, Witzig TE, Lust JA, Russell SJ, Gertz MA, Lacy MQ. Activity of pomalidomide in patients with immunoglobulin light-chain amyloidosis. Blood. 2012 Jun 7;119(23):5397-404. doi: 10.1182/blood-2012-02-413161. Epub 2012 Apr 4.
- Kastritis E, Terpos E, Roussou M, Gavriatopoulou M, Pamboukas C, Boletis I, Marinaki S, Apostolou T, Nikitas N, Gkortzolidis G, Michalis E, Delimpasi S, Dimopoulos MA. A phase 1/2 study of lenalidomide with low-dose oral cyclophosphamide and low-dose dexamethasone (RdC) in AL amyloidosis. Blood. 2012 Jun 7;119(23):5384-90. doi: 10.1182/blood-2011-12-396903. Epub 2012 Apr 18.
- Lee SP, Lee ES, Choi H, Im HJ, Koh Y, Lee MH, Kwon JH, Paeng JC, Kim HK, Cheon GJ, Kim YJ, Kim I, Yoon SS, Seo JW, Sohn DW. 11C-Pittsburgh B PET imaging in cardiac amyloidosis. JACC Cardiovasc Imaging. 2015 Jan;8(1):50-59. doi: 10.1016/j.jcmg.2014.09.018. Epub 2014 Nov 4.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2016년 10월 1일
기본 완료 (예상)
2019년 9월 1일
연구 완료 (예상)
2019년 9월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2016년 11월 8일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2016년 11월 16일
처음 게시됨 (추정)
2016년 11월 17일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2017년 10월 26일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2017년 10월 24일
마지막으로 확인됨
2017년 10월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .