Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Leczenie talidomidem/deksametazonem i ocena PET w zajęciu narządów w amyloidozie serca (TaPiOCA)

24 października 2017 zaktualizowane przez: Youngil Koh, Seoul National University Hospital

Talidomid pierwszego rzutu w leczeniu amyloidozy obejmującej mięsień sercowy: badanie zdolności odwracania narządu przez lenalidomid

Aby udowodnić potencjał odwracania narządów talidomidu w przypadku amyloidozy z zajęciem serca

Przegląd badań

Status

Nieznany

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Biorąc pod uwagę, że złe rokowanie w amyloidozie jest związane z dysfunkcjami narządowymi, podstawowym celem leczenia amyloidozy powinno być odwrócenie narządu. Jednak z różnych powodów niewiele wiadomo na temat odwrócenia narządu w amyloidozie. Prawie wszystkie badania kliniczne oceniały odpowiedź hematologiczną w amyloidozie. Tymczasem, poza autologicznym przeszczepem komórek macierzystych z kondycjonowaniem melfalanem w dużych dawkach, odsetek odpowiedzi hematologicznych na różne środki, takie jak bortezomib, melfalan, talidomid i lenalidomid, jest podobny w przypadku amyloidozy. Nie jest jednak znany potencjał odwracania czynności narządów przez te środki. Jeśli występuje różnica w potencjale odwracania narządu pomimo podobnego odsetka odpowiedzi hematologicznej, lek o skutecznym potencjale odwracania narządu powinien być standardowym leczeniem amyloidozy.

Badacze zakładają, że talidomid może spowodować odwrócenie narządu w amyloidozie serca ze względu na swój specyficzny mechanizm działania. Aby udowodnić tę koncepcję, badacze proponują badanie kliniczne oceniające potencjał talidomidu w odwracaniu czynności narządów w amyloidozie serca.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

30

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Wiek: więcej niż 18 lat

  2. Pacjent z amyloidozą serca (zarówno typu AL, jak i AH), który spełnia oba (A i B) z następujących kryteriów A. Zajęcie serca: spełnia jedno z poniższych kryteriów

    • Echokardiografia: średnia grubość ściany >12 mm i brak innej przyczyny sercowej
    • NTproBNP >332 ng/l przy braku niewydolności nerek
    • Dowody na amyloidozę serca w MRI serca B. Historia leczenia: Brak historii narażenia na talidomid
  3. Stan sprawności ECOG (Eastern Cooperative Oncology Group) ≤ 3
  4. Dopuszczalna czynność głównych narządów określona w badaniu laboratoryjnym Stężenie kreatyniny w surowicy ≤ 3,0 mg/dl ii. Bezwzględna liczba neutrofili ≥ 1000/μl iii. Płytki krwi ≥ 75000/ μl iv. Hemoglobina ≥ 8,0 mg/dl v. Bilirubina < 2 razy lub fosforan alkaliczny < 4 razy górna granica normy
  5. Oczekiwane przeżycie > 3 miesiące
  6. Uczestniczki w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego przed rozpoczęciem leczenia i wyrazić zgodę na stosowanie podwójnych metod antykoncepcji w czasie trwania badania i przez 30 dni po jego zakończeniu. Uczestnicy płci męskiej muszą również wyrazić zgodę na stosowanie mechanicznej metody antykoncepcji podczas trwania badania i przez 30 dni po jego zakończeniu, jeśli są aktywni seksualnie z kobietą w wieku rozrodczym.

Kryteria wyłączenia:

  1. Amyloidoza bez zajęcia serca
  2. Pacjenci, którzy planują otrzymać autologiczny przeszczep komórek macierzystych
  3. Pacjenci, którzy otrzymali autologiczny przeszczep komórek macierzystych, pozostawali w całkowitej odpowiedzi hematologicznej
  4. Ciąża, karmienie piersią lub niechęć do stosowania odpowiedniej antykoncepcji
  5. Infekcja ogólnoustrojowa, o ile nie stosuje się specyficznej terapii przeciwinfekcyjnej
  6. Znane alergie na talidomid
  7. Poprzednie środki eksperymentalne lub zatwierdzone leczenie przeciwnowotworowe w ciągu 1 miesiąca przed datą rejestracji

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Talidomid
Pacjent z amyloidozą serca otrzymuje talilomid z deksametazonem
Lek: Deksametazon
Lek: Talidomid

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odpowiedź hematologiczna
Ramy czasowe: do ukończenia studiów, średnio 1 rok
Odpowiedź całkowita: normalizacja poziomów FLC i stosunku κ do λ, z ujemną immunofiksacją w surowicy i moczu Bardzo dobra odpowiedź częściowa: spadek dFLC do < 40 mg/l Odpowiedź częściowa: zmniejszenie dFLC > 50%
do ukończenia studiów, średnio 1 rok

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odpowiedź serca
Ramy czasowe: do ukończenia studiów, średnio 1 rok
> 30% i > 300 ng/l zmniejszenie stężenia NTproBNP u pacjentów z wyjściowym stężeniem NTproBNP ≥ 650 ng/l lub zmniejszenie o ≥ 2 klasy w klasie NYHA u pacjentów z wyjściową klasą 3 lub 4 według NYHA
do ukończenia studiów, średnio 1 rok
Maksymalny stosunek miokardium LV do jamy krwi
Ramy czasowe: do ukończenia studiów, średnio 1 rok
oszacowano za pomocą obrazowania PET 11C-Pittsburge B
do ukończenia studiów, średnio 1 rok
Ogólne przetrwanie
Ramy czasowe: Od daty rejestracji do daty śmierci z jakiejkolwiek przyczyny, oceniany do 60 miesięcy
Od daty rejestracji do daty śmierci z jakiejkolwiek przyczyny, oceniany do 60 miesięcy
Przeżycie bez progresji
Ramy czasowe: Od daty rejestracji do daty pierwszej udokumentowanej progresji lub daty śmierci z dowolnej przyczyny, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej, ocenia się do 60 miesięcy
Od daty rejestracji do daty pierwszej udokumentowanej progresji lub daty śmierci z dowolnej przyczyny, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej, ocenia się do 60 miesięcy
Profil toksyczności związany z talidomidem, zgodnie z wersją 4.03 CTCAE
Ramy czasowe: do ukończenia studiów, średnio 1 rok
do ukończenia studiów, średnio 1 rok
Reakcja nerek
Ramy czasowe: do ukończenia studiów, średnio 1 rok
> 50% (≥ 5,0 g/d) zmniejszenie dobowego stężenia białka w moczu u pacjentów z początkowym stężeniem białka w moczu > 0,5 g/l bez zwiększenia o ≥ 25% stężenia kreatyniny w surowicy lub zmniejszenia klirensu kreatyniny w stosunku do wartości wyjściowych
do ukończenia studiów, średnio 1 rok
Odpowiedź wątroby
Ramy czasowe: do ukończenia studiów, średnio 1 rok
≥ 50% zmniejszenie poziomu fosfatazy alkalicznej i/lub ≥ 2 cm zmniejszenie rozmiaru wątroby (ocenione na podstawie zdjęcia rentgenowskiego)
do ukończenia studiów, średnio 1 rok
Średni stosunek miokardium LV do jamy krwi
Ramy czasowe: do ukończenia studiów, średnio 1 rok
oszacowano za pomocą obrazowania PET 11C-Pittsburge B
do ukończenia studiów, średnio 1 rok

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Seoul National University Hospital

Współpracownicy

CW pharmaceutical company

Śledczy

  • Główny śledczy: Youngil Koh, MD, PhD, Seoul National University Hospital

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 października 2016

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 września 2019

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 września 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 listopada 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

16 listopada 2016

Pierwszy wysłany (Oszacować)

17 listopada 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

26 października 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

24 października 2017

Ostatnia weryfikacja

1 października 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • H-1512-129-730

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj