Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Léčba thalidomidem/dexamethazonem a hodnocení PET při orgánovém zapojení při srdeční amyloidóze (TaPiOCA)

24. října 2017 aktualizováno: Youngil Koh, Seoul National University Hospital

Thalidomid frontové linie pro amyloidózu zahrnující myokard: Zkoumání schopnosti lenalidomidu zvrátit orgány

Prokázat schopnost thalidomidu zvrátit orgány u amyloidózy s postižením srdce

Přehled studie

Postavení

Neznámý

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Vzhledem k tomu, že špatnou prognózu amyloidózy lze přičíst orgánové dysfunkci, primárním cílem léčby amyloidózy by měla být orgánová reverze. Z různých důvodů se však o orgánovém zvratu u amyloidózy mnoho neví. Téměř všechny klinické studie hodnotily hematologickou odpověď u amyloidózy. Mezitím, kromě autologní transplantace kmenových buněk s kondicionováním vysokými dávkami melfalanu, je míra hematologické odpovědi u různých látek, jako je bortezomib, melfalan, thalidomid a lenalidomid, u amyloidózy podobná. Potenciál těchto látek zvrátit orgány však není znám. Pokud existuje rozdíl v potenciálu zvrátit orgány i přes podobnou míru hematologické odpovědi, standardní léčbou amyloidózy by měl být lék s účinným potenciálem zvrácení orgánu.

Vyšetřovatelé předpokládají, že thalidomid by mohl způsobit zvrat orgánů u srdeční amyloidózy díky svému specifickému mechanismu účinku. K prokázání tohoto konceptu navrhují výzkumníci klinickou studii, která hodnotí schopnost thalidomidu zvrátit orgány u srdeční amyloidózy.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

30

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Věk: více než 18 let

  2. Pacient se srdeční amyloidózou (typ AL nebo AH), který splňuje obě (A i B) z následujících kritérií A. Postižení srdce: splňují jedno z následujících kritérií

    • Echokardiografie: průměrná tloušťka stěny > 12 mm, bez jiné srdeční příčiny
    • NTproBNP >332 ng/l při absenci renálního selhání
    • Důkaz srdeční amyloidózy na srdeční MRI B. Historie léčby: Žádná anamnéza expozice thalidomidu
  3. Stav výkonnosti ECOG (Eastern Cooperative Oncology Group) ≤ 3
  4. Tolerovatelná funkce hlavního orgánu stanovená laboratorním vyšetřením i. Sérový kreatinin ≤ 3,0 mg/dl ii. Absolutní počet neutrofilů ≥ 1000/μl iii. Krevní destičky ≥ 75000/ μl iv. Hemoglobin ≥ 8,0 mg/dl v. Bilirubin < 2krát nebo alkalický fosfát < 4krát horní hranice normálu
  5. Očekávané přežití > 3 měsíce
  6. Účastnice ve fertilním věku musí mít před léčbou negativní těhotenský test a souhlasit s používáním duálních metod antikoncepce po dobu trvání studie a po dobu 30 dnů po ukončení studie. Mužští účastníci musí také souhlasit s používáním bariérové ​​metody antikoncepce po dobu trvání studie a po dobu 30 dnů po dokončení studie, pokud jsou sexuálně aktivní se ženou ve fertilním věku.

Kritéria vyloučení:

  1. Amyloidóza bez postižení srdce
  2. Pacienti, kteří plánují podstoupit autologní transplantaci kmenových buněk
  3. Pacienti, kteří dostali autologní transplantaci kmenových buněk, zůstali v hematologické kompletní odpovědi
  4. Těhotné, kojící nebo neochotné používat vhodnou antikoncepci
  5. Systémová infekce, pokud není použita specifická protiinfekční léčba
  6. Známé alergie na thalidomid
  7. Předchozí experimentální látky nebo schválená protinádorová léčba do 1 měsíce před datem registrace

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Thalidomid
Pacient se srdeční amyloidózou dostává thalilomid s dexamethasonem
Lék: Dexamethason
Lék: Thalidomid

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hematologická odpověď
Časové okno: ukončením studia v průměru 1 rok
Kompletní odpověď: Normalizace hladin FLC a poměru κ ku λ, s negativní imunofixací séra a moči Velmi dobrá částečná odpověď: snížení dFLC na < 40 mg/l Částečná odpověď: > 50% snížení dFLC
ukončením studia v průměru 1 rok

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Srdeční odezva
Časové okno: ukončením studia v průměru 1 rok
> 30% a > 300 ng/l snížení hladin NTproBNP u pacientů s výchozími hladinami NTproBNP ≥ 650 ng/l nebo snížení o ≥ 2 třídy ve třídě NYHA u pacientů s výchozí hodnotou NYHA 3 nebo 4
ukončením studia v průměru 1 rok
Maximální poměr LV myokard-krevní dutina
Časové okno: ukončením studia v průměru 1 rok
odhadnutý pomocí 11C-Pittsburge B PET zobrazování
ukončením studia v průměru 1 rok
Celkové přežití
Časové okno: Ode dne zápisu do studia do data úmrtí z jakékoli příčiny, hodnoceno do 60 měsíců
Ode dne zápisu do studia do data úmrtí z jakékoli příčiny, hodnoceno do 60 měsíců
Přežití bez progrese
Časové okno: Od data zápisu do data první zdokumentované progrese nebo data úmrtí z jakékoli příčiny, podle toho, co nastane dříve, hodnoceno až 60 měsíců
Od data zápisu do data první zdokumentované progrese nebo data úmrtí z jakékoli příčiny, podle toho, co nastane dříve, hodnoceno až 60 měsíců
Profil toxicity související s thalidomidem podle CTCAE verze 4.03
Časové okno: ukončením studia v průměru 1 rok
ukončením studia v průměru 1 rok
Renální odezva
Časové okno: ukončením studia v průměru 1 rok
> 50% (≥ 5,0 g/den) snížení hladin bílkovin v moči za 24 hodin u pacientů s výchozími hladinami bílkovin v moči > 0,5 g/l bez ≥ 25% zvýšení hladin sérového kreatininu nebo snížení clearance kreatininu oproti výchozí hodnotě
ukončením studia v průměru 1 rok
Jaterní odezva
Časové okno: ukončením studia v průměru 1 rok
≥ 50% snížení hladin alkalické fosfatázy a/nebo ≥ 2 cm snížení velikosti jater (stanoveno rentgenovým snímkem)
ukončením studia v průměru 1 rok
Průměrný poměr LV myokard-krevní dutina
Časové okno: ukončením studia v průměru 1 rok
odhadnutý pomocí 11C-Pittsburge B PET zobrazování
ukončením studia v průměru 1 rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Seoul National University Hospital

Spolupracovníci

CW pharmaceutical company

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Youngil Koh, MD, PhD, Seoul National University Hospital

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. října 2016

Primární dokončení (Očekávaný)

1. září 2019

Dokončení studie (Očekávaný)

1. září 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. listopadu 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

16. listopadu 2016

První zveřejněno (Odhad)

17. listopadu 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

26. října 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

24. října 2017

Naposledy ověřeno

1. října 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • H-1512-129-730

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit