Thalidomid/dexamethason-behandling og PET-evaluering i organinvolvering af hjerteamyloidose (TaPiOCA)

Inklusionskriterier:

1. Alder: mere end 18 år gammel

2. Hjerteamyloidose (både AL- eller AH-type) patient, der opfylder både (A og B) af følgende kriterier A. Hjertepåvirkning: opfylder et af følgende kriterier

   • Ekkokardiografi: gennemsnitlig vægtykkelse >12 mm og ingen anden hjerteårsag
   • NTproBNP >332 ng/l i fravær af nyresvigt
   • Bevis for hjerteamyloidose i hjerte-MR B. Behandlingshistorie: Ingen historie med eksponering for thalidomid
3. ECOG (Eastern Cooperative Oncology Group) præstationsstatus ≤ 3
4. Tolerabel hovedorganfunktion bestemt ved laboratorieundersøgelse i. Serumkreatinin ≤ 3,0 mg/dl ii. Absolut neutrofiltal ≥ 1000/μl iii. Blodplade ≥ 75000/ μl iv. Hæmoglobin ≥ 8,0 mg/dl v. Bilirubin < 2 gange eller alkalisk fosfat < ​​4 gange øvre normalgrænse
5. Forventet overlevelse > 3 måneder
6. Kvindelige deltagere i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest før behandlingen og acceptere at bruge dobbelte præventionsmetoder i hele undersøgelsens varighed og i 30 dage efter undersøgelsens afslutning. Mandlige deltagere skal også acceptere at bruge en barrieremetode til prævention i hele undersøgelsens varighed og i 30 dage efter afslutningen af ​​undersøgelsen, hvis de er seksuelt aktive med en kvinde i den fødedygtige alder.

Ekskluderingskriterier:

1. Amyloidose uden hjertepåvirkning
2. Patienter, der planlægger at modtage autolog stamcelletransplantation
3. Patienter, der modtog autolog stamcelletransplantation, forblev i hæmatologisk fuldstændig respons
4. Gravid, ammende eller uvillig til at bruge passende prævention
5. Systemisk infektion, medmindre der anvendes specifik anti-infektionsterapi
6. Kendt allergi over for thalidomid
7. Tidligere forsøgsmidler eller godkendt antitumorbehandling inden for 1 måned før registreringsdatoen