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Trattamento con talidomide/desametasone e valutazione PET nel coinvolgimento degli organi nell'amiloidosi cardiaca (TaPiOCA)

24 ottobre 2017 aggiornato da: Youngil Koh, Seoul National University Hospital

Talidomide di prima linea per l'amiloidosi che coinvolge il miocardio: indagine sulla capacità di inversione dell'organo della lenalidomide

Dimostrare il potenziale di inversione dell'organo della talidomide per l'amiloidosi con coinvolgimento cardiaco

Panoramica dello studio

Stato

Sconosciuto

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Considerando che la prognosi infausta dell'amiloidosi è attribuibile alla disfunzione d'organo, l'obiettivo primario del trattamento dell'amiloidosi dovrebbe essere l'inversione dell'organo. Tuttavia, a causa di vari motivi, non si sa molto sull'inversione degli organi nell'amiloidosi. Quasi tutti gli studi clinici hanno valutato la risposta ematologica nell'amiloidosi. Nel frattempo, oltre al trapianto autologo di cellule staminali con condizionamento di melfalan ad alte dosi, il tasso di risposta ematologica di vari agenti come bortezomib, melfalan, talidomide e lenalidomide è simile per l'amiloidosi. Tuttavia, il potenziale di inversione degli organi di questi agenti non è noto. Se c'è una differenza nel potenziale di reversione d'organo nonostante un tasso di risposta ematologica simile, il farmaco con potenziale di reversione d'organo efficace dovrebbe essere un trattamento standard per l'amiloidosi.

I ricercatori presumono che la talidomide potrebbe provocare l'inversione dell'organo nell'amiloidosi cardiaca a causa del suo specifico meccanismo d'azione. Per dimostrare questo concetto, i ricercatori propongono uno studio clinico che valuta il potenziale di inversione dell'organo della talidomide nell'amiloidosi cardiaca.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

30

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Età: più di 18 anni

  2. Paziente con amiloidosi cardiaca (tipo AL o AH) che soddisfa entrambi (A e B) dei seguenti criteri A. Interessamento cardiaco: soddisfa uno dei seguenti criteri

    • Ecocardiografia: spessore medio della parete >12 mm e nessun'altra causa cardiaca
    • NTproBNP >332 ng/l in assenza di insufficienza renale
    • Evidenza di amiloidosi cardiaca nella risonanza magnetica cardiaca B. Storia del trattamento: nessuna storia di esposizione a talidomide
  3. Performance status ECOG (Eastern Cooperative Oncology Group) ≤ 3
  4. Funzione tollerabile degli organi principali determinata mediante esame di laboratorio i. Creatinina sierica ≤ 3,0 mg/dl ii. Conta assoluta dei neutrofili ≥ 1000/μl iii. Piastrine ≥ 75000/μl iv. Emoglobina ≥ 8,0 mg/dl v. Bilirubina < 2 volte o fosfato alcalino < 4 volte il limite superiore della norma
  5. Sopravvivenza attesa > 3 mesi
  6. Le partecipanti di sesso femminile in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo prima del trattamento e accettare di utilizzare doppi metodi contraccettivi per la durata dello studio e per 30 giorni dopo il completamento dello studio. I partecipanti di sesso maschile devono inoltre accettare di utilizzare un metodo contraccettivo di barriera per la durata dello studio e per 30 giorni dopo il completamento dello studio se sessualmente attivi con una donna in età fertile.

Criteri di esclusione:

  1. Amiloidosi senza coinvolgimento cardiaco
  2. Pazienti che intendono sottoporsi a trapianto autologo di cellule staminali
  3. I pazienti che hanno ricevuto il trapianto di cellule staminali autologhe sono rimasti in risposta ematologica completa
  4. Gravidanza, allattamento o riluttanza a usare una contraccezione adeguata
  5. Infezione sistemica a meno che non venga impiegata una terapia antinfettiva specifica
  6. Allergie note alla talidomide
  7. Precedenti agenti sperimentali o trattamento antitumorale approvato entro 1 mese prima della data di registrazione

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Talidomide
I pazienti con amiloidosi cardiaca ricevono talilomide con desametasone
Droga: Desametasone
Droga: Talidomide

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Risposta ematologica
Lasso di tempo: attraverso il completamento degli studi, una media di 1 anno
Risposta completa: normalizzazione dei livelli di FLC e del rapporto κ/λ, con immunofissazione sierica e urinaria negativa Risposta parziale molto buona: riduzione di dFLC a < 40 mg/l Risposta parziale: riduzione di > 50% di dFLC
attraverso il completamento degli studi, una media di 1 anno

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Risposta cardiaca
Lasso di tempo: attraverso il completamento degli studi, una media di 1 anno
Diminuzione > 30% e > 300 ng/l dei livelli di NTproBNP in pazienti con livelli di NTproBNP ≥ 650 ng/l al basale o diminuzione di ≥ 2 classi nella classe NYHA in pazienti con classe NYHA 3 o 4 al basale
attraverso il completamento degli studi, una media di 1 anno
Massimo rapporto miocardio-sangue LV
Lasso di tempo: attraverso il completamento degli studi, una media di 1 anno
stimato dall'imaging PET 11C-Pittsburge B
attraverso il completamento degli studi, una media di 1 anno
Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: Dalla data di immatricolazione fino alla data di morte per qualsiasi causa, accertata fino a 60 mesi
Dalla data di immatricolazione fino alla data di morte per qualsiasi causa, accertata fino a 60 mesi
Sopravvivenza libera da progressione
Lasso di tempo: Dalla data di iscrizione fino alla data della prima progressione documentata o alla data di morte per qualsiasi causa, a seconda di quale delle due si sia verificata per prima, valutata fino a 60 mesi
Dalla data di iscrizione fino alla data della prima progressione documentata o alla data di morte per qualsiasi causa, a seconda di quale delle due si sia verificata per prima, valutata fino a 60 mesi
Profilo di tossicità relativo alla talidomide, secondo CTCAE versione 4.03
Lasso di tempo: attraverso il completamento degli studi, una media di 1 anno
attraverso il completamento degli studi, una media di 1 anno
Risposta renale
Lasso di tempo: attraverso il completamento degli studi, una media di 1 anno
Diminuzione > 50% (≥ 5,0 g/d) dei livelli di proteine ​​nelle urine delle 24 ore in pazienti con livelli di proteine ​​nelle urine > 0,5 g/l al basale senza aumento ≥ 25% dei livelli di creatinina sierica o diminuzione della clearance della creatinina rispetto al basale
attraverso il completamento degli studi, una media di 1 anno
Risposta epatica
Lasso di tempo: attraverso il completamento degli studi, una media di 1 anno
Riduzione ≥ 50% dei livelli di fosfatasi alcalina e/o riduzione ≥ 2 cm delle dimensioni del fegato (valutata mediante radiografia)
attraverso il completamento degli studi, una media di 1 anno
Rapporto medio tra miocardio e cavità ematica del ventricolo sinistro
Lasso di tempo: attraverso il completamento degli studi, una media di 1 anno
stimato dall'imaging PET 11C-Pittsburge B
attraverso il completamento degli studi, una media di 1 anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Seoul National University Hospital

Collaboratori

CW pharmaceutical company

Investigatori

  • Investigatore principale: Youngil Koh, MD, PhD, Seoul National University Hospital

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 ottobre 2016

Completamento primario (Anticipato)

1 settembre 2019

Completamento dello studio (Anticipato)

1 settembre 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 novembre 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

16 novembre 2016

Primo Inserito (Stima)

17 novembre 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

26 ottobre 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

24 ottobre 2017

Ultimo verificato

1 ottobre 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • H-1512-129-730

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Amiloidosi cardiaca

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