Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Thalidomide/Dexamethason-behandeling en PET-evaluatie bij orgaanbetrokkenheid van cardiale amyloïdose (TaPiOCA)

24 oktober 2017 bijgewerkt door: Youngil Koh, Seoul National University Hospital

Eerstelijns thalidomide voor amyloïdose waarbij myocardium betrokken is: onderzoek naar het vermogen om organen om te keren met lenalidomide

Om het orgaanomkerende potentieel van thalidomide voor amyloïdose met cardiale betrokkenheid te bewijzen

Studie Overzicht

Toestand

Onbekend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Aangezien de sombere prognose van amyloïdose te wijten is aan orgaandisfunctie, moet het primaire doel van de behandeling van amyloïdose een orgaanomkering zijn. Om verschillende redenen is er echter niet veel bekend over orgaanomkering bij amyloïdose. Bijna alle klinische onderzoeken evalueerden de hematologische respons bij amyloïdose. Ondertussen, naast autologe stamceltransplantatie met hooggedoseerde melfalanconditionering, zijn de hematologische responspercentages van verschillende middelen zoals bortezomib, melfalan, thalidomide en lenalidomide vergelijkbaar voor amyloïdose. Het orgaanomkeringpotentieel van deze middelen is echter niet bekend. Als er ondanks een vergelijkbaar hematologisch responspercentage een verschil is in het orgaanomkeringspotentieel, moet een geneesmiddel met effectief orgaanomkeringspotentieel een standaardbehandeling voor amyloïdose zijn.

De onderzoekers gaan ervan uit dat thalidomide vanwege het specifieke werkingsmechanisme orgaanomkering zou kunnen bewerkstelligen bij cardiale amyloïdose. Om dit concept te bewijzen, stellen de onderzoekers een klinische proef voor die het orgaanomkeringspotentieel van thalidomide bij cardiale amyloïdose evalueert.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

30

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Leeftijd: ouder dan 18 jaar

  2. Patiënten met cardiale amyloïdose (zowel AL- als AH-type) die voldoen aan zowel (A als B) van de volgende criteria A. Betrokkenheid van het hart: voldoen aan een van de volgende criteria

    • Echocardiografie: gemiddelde wanddikte >12 mm en geen andere cardiale oorzaak
    • NTproBNP >332 ng/l bij afwezigheid van nierfalen
    • Bewijs van cardiale amyloïdose in cardiale MRI B. Behandelingsgeschiedenis: Geen geschiedenis van blootstelling aan thalidomide
  3. ECOG (Eastern Cooperative Oncology Group) prestatiestatus ≤ 3
  4. Aanvaardbare hoofdorgaanfunctie bepaald door laboratoriumonderzoek i. Serumcreatinine ≤ 3,0 mg/dl ii. Absoluut aantal neutrofielen ≥ 1000/μl iii. Bloedplaatjes ≥ 75.000/ μl iv. Hemoglobine ≥ 8,0 mg/dl v. Bilirubine < 2 keer of alkalisch fosfaat < 4 keer bovengrens van normaal
  5. Verwachte overleving > 3 maanden
  6. Vrouwelijke deelnemers in de vruchtbare leeftijd moeten een negatieve zwangerschapstest ondergaan voorafgaand aan de behandeling en moeten ermee instemmen dubbele anticonceptiemethoden te gebruiken voor de duur van het onderzoek en gedurende 30 dagen na voltooiing van het onderzoek. Mannelijke deelnemers moeten er ook mee instemmen een barrièremethode van anticonceptie te gebruiken voor de duur van het onderzoek en gedurende 30 dagen na voltooiing van het onderzoek als ze seksueel actief zijn met een vrouw die zwanger kan worden.

Uitsluitingscriteria:

  1. Amyloïdose zonder cardiale betrokkenheid
  2. Patiënten die van plan zijn een autologe stamceltransplantatie te ondergaan
  3. Patiënten die een autologe stamceltransplantatie ondergingen, bleven in hematologische volledige respons
  4. Zwanger, borstvoeding gevend of niet bereid om adequate anticonceptie te gebruiken
  5. Systemische infectie tenzij specifieke anti-infectieuze therapie wordt toegepast
  6. Bekende allergieën voor thalidomide
  7. Eerdere experimentele middelen of goedgekeurde antitumorbehandeling binnen 1 maand voor de datum van registratie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Thalidomide
Patiënt met cardiale amyloïdose krijgt thalilomide met dexamethason
Geneesmiddel: Dexamethason
Geneesmiddel: Thalidomide

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Hematologische reactie
Tijdsspanne: tot studievoltooiing gemiddeld 1 jaar
Volledige respons: Normalisatie van FLC-waarden en κ tot λ-ratio, met negatieve serum- en urine-immunofixatie Zeer goede partiële respons: afname van dFLC tot < 40 mg/l Gedeeltelijke respons: > 50% reductie van dFLC
tot studievoltooiing gemiddeld 1 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Cardiale reactie
Tijdsspanne: tot studievoltooiing gemiddeld 1 jaar
> 30% en > 300 ng/l afname in NTproBNP-spiegels bij patiënten met NTproBNP-spiegels ≥ 650 ng/l bij baseline of ≥ 2-klassen afname in NYHA-klasse bij patiënten met NYHA-klasse 3 of 4 bij baseline
tot studievoltooiing gemiddeld 1 jaar
Maximale verhouding LV myocardium-bloedholte
Tijdsspanne: tot studievoltooiing gemiddeld 1 jaar
geschat door 11C-Pittsburge B PET-beeldvorming
tot studievoltooiing gemiddeld 1 jaar
Algemeen overleven
Tijdsspanne: Vanaf de datum van inschrijving tot de datum van overlijden door welke oorzaak dan ook, beoordeeld tot 60 maanden
Vanaf de datum van inschrijving tot de datum van overlijden door welke oorzaak dan ook, beoordeeld tot 60 maanden
Progressievrije overleving
Tijdsspanne: Vanaf de datum van inschrijving tot de datum van de eerste gedocumenteerde progressie of de datum van overlijden door welke oorzaak dan ook, afhankelijk van wat zich het eerst voordeed, beoordeeld tot 60 maanden
Vanaf de datum van inschrijving tot de datum van de eerste gedocumenteerde progressie of de datum van overlijden door welke oorzaak dan ook, afhankelijk van wat zich het eerst voordeed, beoordeeld tot 60 maanden
Toxiciteitsprofiel gerelateerd aan thalidomide, volgens CTCAE versie 4.03
Tijdsspanne: tot studievoltooiing gemiddeld 1 jaar
tot studievoltooiing gemiddeld 1 jaar
Renale reactie
Tijdsspanne: tot studievoltooiing gemiddeld 1 jaar
> 50% (≥ 5,0 g/d) daling van de 24-uurs urine-eiwitspiegels bij patiënten met urine-eiwitspiegels > 0,5 g/l bij aanvang zonder ≥ 25% stijging van de serumcreatininespiegels of afname van de creatinineklaring ten opzichte van de uitgangswaarde
tot studievoltooiing gemiddeld 1 jaar
Hepatische reactie
Tijdsspanne: tot studievoltooiing gemiddeld 1 jaar
≥ 50% afname van alkalische fosfatasespiegels en/of ≥ 2 cm afname van leveromvang (beoordeeld met röntgenfoto)
tot studievoltooiing gemiddeld 1 jaar
Gemiddelde verhouding LV myocardium-bloedholte
Tijdsspanne: tot studievoltooiing gemiddeld 1 jaar
geschat door 11C-Pittsburge B PET-beeldvorming
tot studievoltooiing gemiddeld 1 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Seoul National University Hospital

Medewerkers

CW pharmaceutical company

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Youngil Koh, MD, PhD, Seoul National University Hospital

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 oktober 2016

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 september 2019

Studie voltooiing (Verwacht)

1 september 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

8 november 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

16 november 2016

Eerst geplaatst (Schatting)

17 november 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

26 oktober 2017

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

24 oktober 2017

Laatst geverifieerd

1 oktober 2017

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • H-1512-129-730

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren