Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Thalidomide/deksametasonbehandling og PET-evaluering i organinvolvering av hjerteamyloidose (TaPiOCA)

24. oktober 2017 oppdatert av: Youngil Koh, Seoul National University Hospital

Frontline-thalidomid for amyloidose som involverer myokard: undersøkelse av organreverseringskapasitet til lenalidomid

For å bevise det organreverserende potensialet til thalidomid for amyloidose med hjerteinvolvering

Studieoversikt

Status

Ukjent

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Tatt i betraktning at dyster prognose for amyloidose kan tilskrives organdysfunksjon, bør hovedmålet med amyloidosebehandling være en organreversering. På grunn av ulike årsaker er det imidlertid ikke mye kjent om organreversering ved amyloidose. Nesten alle de kliniske studiene evaluerte hematologisk respons ved amyloidose. I mellomtiden, foruten autolog stamcelletransplantasjon med høydose melfalan-kondisjonering, er hematologisk responsrate for forskjellige midler som bortezomib, melfalan, thalidomid og lenalidomid lik for amyloidose. Imidlertid er organreverseringspotensialet til disse midlene ikke kjent. Hvis det er en forskjell i organreverseringspotensial til tross for lignende hematologisk responsrate, bør legemidler med effektivt organreverseringspotensial være en standardbehandling for amyloidose.

Etterforskerne antar at thalidomid kan gjøre organreversering ved hjerteamyloidose på grunn av dets spesifikke virkningsmekanisme. For å bevise dette konseptet, foreslår etterforskerne en klinisk studie som evaluerer organreverseringspotensialet til thalidomid ved hjerteamyloidose.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

30

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Alder: over 18 år

  2. Hjerteamyloidose (både AL- eller AH-type) pasient som oppfyller både (A og B) av følgende kriterier A. Hjerteinvolvering: oppfyller ett av følgende kriterier

    • Ekkokardiografi: gjennomsnittlig veggtykkelse >12 mm, og ingen annen hjerteårsak
    • NTproBNP >332 ng/l ved fravær av nyresvikt
    • Bevis for hjerteamyloidose i hjerte-MR B. Behandlingshistorie: Ingen historie med eksponering for thalidomid
  3. ECOG (Eastern Cooperative Oncology Group) ytelsesstatus ≤ 3
  4. Tolerabel hovedorganfunksjon bestemt ved laboratorieundersøkelse i. Serumkreatinin ≤ 3,0 mg/dl ii. Absolutt nøytrofiltall ≥ 1000/μl iii. Blodplater ≥ 75000/ μl iv. Hemoglobin ≥ 8,0 mg/dl v. Bilirubin < 2 ganger eller alkalisk fosfat < ​​4 ganger øvre normalgrense
  5. Forventet overlevelse > 3 måneder
  6. Kvinnelige deltakere i fertil alder må ha en negativ graviditetstest før behandling og samtykke i å bruke doble prevensjonsmetoder i løpet av studien og i 30 dager etter fullført studie. Mannlige deltakere må også godta å bruke en barrieremetode for prevensjon under studiens varighet og i 30 dager etter fullført studie hvis de er seksuelt aktive med en kvinne i fertil alder.

Ekskluderingskriterier:

  1. Amyloidose uten hjertepåvirkning
  2. Pasienter som planlegger å få autolog stamcelletransplantasjon
  3. Pasienter som mottok autolog stamcelletransplantasjon, forble i hematologisk fullstendig respons
  4. Gravid, ammende eller uvillig til å bruke adekvat prevensjon
  5. Systemisk infeksjon med mindre spesifikk anti-infeksjonsterapi brukes
  6. Kjente allergier mot thalidomid
  7. Tidligere eksperimentelle midler eller godkjent antitumorbehandling innen 1 måned før registreringsdato

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Thalidomid
Pasienter med hjerteamyloidose får thalilomid med deksametason
Legemiddel: Deksametason
Legemiddel: Thalidomid

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Hematologisk respons
Tidsramme: gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 1 år
Fullstendig respons: Normalisering av FLC-nivåer og κ til λ-forhold, med negativ serum- og urinimmunfiksering Meget god delrespons: redusert dFLC til < 40 mg/l Delrespons: > 50 % reduksjon av dFLC
gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Hjerterespons
Tidsramme: gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 1 år
> 30 % og > 300 ng/l reduksjon i NTproBNP-nivåer hos pasienter med NTproBNP-nivåer ≥ 650 ng/l ved baseline eller ≥ 2-klassers reduksjon i NYHA-klasse hos pasienter med NYHA-klasse 3 eller 4 ved baseline
gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 1 år
Maksimal LV myokard-blodhulromsforhold
Tidsramme: gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 1 år
estimert ved 11C-Pittsburge B PET-avbildning
gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 1 år
Total overlevelse
Tidsramme: Fra innmeldingsdato til dødsdato uansett årsak, vurdert opp til 60 måneder
Fra innmeldingsdato til dødsdato uansett årsak, vurdert opp til 60 måneder
Progresjonsfri overlevelse
Tidsramme: Fra registreringsdatoen til datoen for første dokumenterte progresjon eller dødsdato uansett årsak, avhengig av hva som kom først, vurdert opp til 60 måneder
Fra registreringsdatoen til datoen for første dokumenterte progresjon eller dødsdato uansett årsak, avhengig av hva som kom først, vurdert opp til 60 måneder
Toksisitetsprofil relatert til thalidomid, i henhold til CTCAE versjon 4.03
Tidsramme: gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 1 år
gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 1 år
Nyrerespons
Tidsramme: gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 1 år
> 50 % (≥ 5,0 g/d) reduksjon i 24-timers urinproteinnivåer hos pasienter med urinproteinnivåer > 0,5 g/l ved baseline uten ≥ 25 % økning i serumkreatininnivåer eller reduksjon i kreatininclearance fra baseline
gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 1 år
Hepatisk respons
Tidsramme: gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 1 år
≥ 50 % reduksjon i nivåer av alkalisk fosfatase og/eller ≥ 2 cm reduksjon i leverstørrelse (vurdert ved røntgenbilde)
gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 1 år
Gjennomsnittlig LV myokard-blodhulromsforhold
Tidsramme: gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 1 år
estimert ved 11C-Pittsburge B PET-avbildning
gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 1 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Seoul National University Hospital

Samarbeidspartnere

CW pharmaceutical company

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Youngil Koh, MD, PhD, Seoul National University Hospital

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. oktober 2016

Primær fullføring (Forventet)

1. september 2019

Studiet fullført (Forventet)

1. september 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

8. november 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

16. november 2016

Først lagt ut (Anslag)

17. november 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

26. oktober 2017

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

24. oktober 2017

Sist bekreftet

1. oktober 2017

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • H-1512-129-730

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Hjerte amyloidose

Kliniske studier på Deksametason

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Thailand

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere