胎児ヘモグロビン誘導治療メトホルミン (FITMet)
2023年10月11日 更新者：Titilope Fasipe、Baylor College of Medicine
異常ヘモグロビン症患者における胎児ヘモグロビン誘導物質としてのメトホルミンの使用
この研究の目的は、メトホルミンが鎌状赤血球貧血 (SCA) の治療に有効かどうかを判断することです。
調査の概要
詳細な説明
これは、メトホルミンが鎌状赤血球貧血（SCA）患者の治療と生活の質に有益な効果があるかどうかを判断するための、鎌状赤血球貧血（SCA）疾患の被験者に対する用量漸増パイロット研究です。
研究の種類
介入
入学 (実際)
37
段階
- 初期フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Texas Children's Hospital
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- The University of Texas Health Science Center at Houston
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
10年～60年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -鎌状赤血球貧血の確定診断
- 10歳以上60歳以下の方。
- ヒドロキシ尿素を使用している場合、少なくとも4か月間、主要な血液学プロバイダーによって決定された安定した用量（mg / kg）で20％未満の胎児ヘモグロビン。
- -クレアチニンが1.4mg/dL以下で、推定糸球体濾過率が45ml/min/1.73を超える m2
- 肝機能検査（具体的にはALTおよび抱合型ビリルビン）が正常上限の4倍以下。
除外基準:
- 包含基準を満たしていない
- -過去3か月間の単純または慢性の赤血球輸血療法またはSCA患者のHbAレベルが5％を超える
- 女性で性的に活発な場合、医学的に有効な避妊の使用を拒否する。
- ヒドロキシ尿素を使用している場合、最低 4 か月間安定した用量のヒドロキシ尿素を使用していない (一時的な除外)。
- クレアチニンが1.4mg/dL以上
- 肝機能検査（ALTおよび抱合型ビリルビン）が正常上限の4倍以上。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：グループ A: ヒドロキシ尿素 + メトホルミン
-現在、ヒドロキシ尿素を標準治療の一部として服用しており、鎌状赤血球貧血を患っている被験者。
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メトフォミンは毎日服用します。
プロトコルの用量漸増基準が満たされている場合、メトホルミンの用量は、被験者ごとに2つの時点で増加します。
他の名前：
生活の質への影響を評価するために、アンケートに記入します。
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実験的：グループB：メトホルミン（グループBは登録を締め切りました）
-標準治療の一部としてヒドロキシウレアを服用しておらず、鎌状赤血球貧血を患っている被験者。
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メトフォミンは毎日服用します。
プロトコルの用量漸増基準が満たされている場合、メトホルミンの用量は、被験者ごとに2つの時点で増加します。
他の名前：
生活の質への影響を評価するために、アンケートに記入します。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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胎児ヘモグロビン (HbF) パーセンテージ (SCA) の変化または総ヘモグロビン (Hb) の変化
時間枠：1年
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HbFパーセンテージ（％）または総Hbの変化は、ベースライン値を対象ごとの治療値と比較することによって評価され、要約されます。
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1年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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検査値の変化
時間枠：1年
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総血球数、肝機能、HbFレベル、全血粘度、および高密度赤血球の割合の数値の評価および変化率は、研究期間にわたって被験者ごとに評価され、要約されます。
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1年
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生活の質への影響
時間枠：1年
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被験者の生活の質の変化の評価は、被験者ごとに調査アンケートごとに評価され、調査期間にわたって要約されます。
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1年
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ヘモグロビン応答の変動性
時間枠：1年
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胎児ヘモグロビン誘導の血液学的変動性の評価は、遺伝子分析ごとに被験者ごとに評価され、要約されます。
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1年
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RNAシーケンシングの評価
時間枠：1年
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RNA シーケンシングを介して、メトホルミンの前およびメトホルミンで収集されたペアのサンプルの発現変化を評価します。
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1年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
協力者
捜査官
- 主任研究者：Titilope Fasipe, MD、Baylor College of Medicine
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2017年3月2日
一次修了 (実際)
2020年7月20日
研究の完了 (実際)
2020年7月20日
試験登録日
最初に提出
2016年12月1日
QC基準を満たした最初の提出物
2016年12月2日
最初の投稿 (推定)
2016年12月5日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年10月12日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年10月11日
最終確認日
2023年10月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- H-38457 Metformin
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
遺伝子分析用の残りの血液サンプルは、将来の補助研究のために無期限に保管されます。
これらのサンプルへのアクセスを希望する研究者は、サンプルへのアクセスを受け取る前に、研究のアイデアを提示する必要があります。
サンプルは、血液疾患およびその治療に使用される薬物に関連する将来の研究のために、テキサス小児病院、ベイラー医科大学および/または他の血液学協力者に所属する研究者と共有されます。
受領した研究者は、サンプルを研究目的でリリースする前に、地域の IRB ガイドラインに従って IRB の承認または免除の証拠を提出する必要があります。
IRB の承認を受けた後、コード化されたサンプルが受領者の研究者に配布されます。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。