Trattamento di induzione dell'emoglobina fetale Metformina (FITMet)
11 ottobre 2023 aggiornato da: Titilope Fasipe, Baylor College of Medicine
Uso della metformina come induttore dell'emoglobina fetale in pazienti con emoglobinopatie
Lo scopo di questo studio è determinare se la metformina è efficace nel trattamento dell'anemia falciforme (SCA).
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo è uno studio pilota di aumento della dose per soggetti con anemia falciforme (SCA) per determinare se la metformina ha un effetto benefico sul trattamento e sulla qualità della vita dei pazienti con SCA.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
37
Fase
- Prima fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Texas
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Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- Texas Children's Hospital
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Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- The University of Texas Health Science Center at Houston
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 10 anni a 60 anni (Bambino, Adulto)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Diagnosi confermata di anemia falciforme
- Età maggiore o uguale a 10 anni e minore o uguale a 60 anni.
- Se in idrossiurea, emoglobina fetale inferiore al 20% a una dose stabile (mg/kg) determinata dal fornitore primario di ematologia per almeno quattro mesi.
- Creatinina inferiore o uguale a 1,4 mg/dL e velocità di filtrazione glomerulare stimata superiore a 45 ml/min/1,73 m2
- Test di funzionalità epatica (in particolare ALT e bilirubina coniugata) inferiori o uguali a 4 volte i limiti superiori della norma.
Criteri di esclusione:
- Mancato rispetto dei criteri di inclusione
- Terapia trasfusionale semplice o cronica di globuli rossi negli ultimi 3 mesi OPPURE un livello di HbA1c superiore al 5% nei pazienti con SCA
- Rifiuto di utilizzare contraccettivi efficaci dal punto di vista medico se donne e sessualmente attive.
- Se in idrossiurea, non a dose stabile di idrossiurea per un minimo di 4 mesi (esclusione temporanea).
- Creatinina superiore a 1,4 mg/dL
- Test di funzionalità epatica (ALT e bilirubina coniugata) superiori a 4 volte i limiti superiori della norma.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Gruppo A: Idrossiurea + Metformina
Soggetti che stanno attualmente assumendo idrossiurea come parte dello standard di cura e hanno anemia falciforme.
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La metfomina sarà assunta giornalmente.
La dose di metformina verrà aumentata durante due punti temporali per soggetto se vengono soddisfatti i criteri di aumento della dose del protocollo.
Altri nomi:
I questionari saranno completati per valutare l'impatto sulla qualità della vita
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Sperimentale: Gruppo B: metformina (il gruppo B ha chiuso le iscrizioni)
Soggetti che non stanno assumendo idrossiurea come parte dello standard di cura e hanno anemia falciforme.
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La metfomina sarà assunta giornalmente.
La dose di metformina verrà aumentata durante due punti temporali per soggetto se vengono soddisfatti i criteri di aumento della dose del protocollo.
Altri nomi:
I questionari saranno completati per valutare l'impatto sulla qualità della vita
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione della percentuale di emoglobina fetale (HbF) (SCA) o variazione dell'emoglobina totale (Hb)
Lasso di tempo: 1 anno
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La variazione della percentuale di HbF (%) o dell'Hb totale sarà valutata confrontando i valori basali con i valori del trattamento per soggetto e sarà riassunta.
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1 anno
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Cambiamento nei valori di laboratorio
Lasso di tempo: 1 anno
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La valutazione e la percentuale di variazione dei valori numerici dell'emocromo totale, della funzionalità epatica, dei livelli di HbF, della viscosità del sangue intero e della percentuale di globuli rossi densi saranno valutate per soggetto per tutta la durata dello studio e riassunte.
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1 anno
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Impatto sulla qualità della vita
Lasso di tempo: 1 anno
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La valutazione del cambiamento della qualità della vita del soggetto sarà valutata per soggetto per studio questionario(i) per tutta la durata dello studio e riassunto.
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1 anno
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Variabilità della risposta dell'emoglobina
Lasso di tempo: 1 anno
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La valutazione della variabilità ematologica dell'induzione dell'emoglobina fetale sarà valutata per soggetto per analisi genetica e riassunta.
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1 anno
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Valutazione del sequenziamento dell'RNA
Lasso di tempo: 1 anno
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Valutare i cambiamenti di espressione nei campioni accoppiati raccolti prima e su metformina attraverso il sequenziamento dell'RNA.
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1 anno
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Titilope Fasipe, MD, Baylor College of Medicine
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
2 marzo 2017
Completamento primario (Effettivo)
20 luglio 2020
Completamento dello studio (Effettivo)
20 luglio 2020
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
1 dicembre 2016
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
2 dicembre 2016
Primo Inserito (Stimato)
5 dicembre 2016
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
12 ottobre 2023
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
11 ottobre 2023
Ultimo verificato
1 ottobre 2023
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- H-38457 Metformin
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
I campioni di sangue rimanenti per l'analisi genetica saranno conservati a tempo indeterminato per futuri studi accessori.
L'investigatore che desidera accedere a questi campioni deve presentare la propria idea di ricerca prima di ricevere l'accesso ai campioni.
I campioni saranno condivisi con ricercatori affiliati al Texas Children's Hospital, al Baylor College of Medicine e/o altri collaboratori di ematologia per futuri studi associati a malattie ematologiche e farmaci usati per trattare tali malattie.
Gli investigatori destinatari sono tenuti a fornire la prova dell'approvazione o dell'esenzione dell'IRB secondo le linee guida IRB locali prima che il campione possa essere rilasciato per scopi di ricerca.
Dopo aver ricevuto l'approvazione dell'IRB, i campioni codificati saranno distribuiti allo sperimentatore destinatario.
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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