Fötale Hämoglobin-Induktionsbehandlung Metformin (FITMet)
11. Oktober 2023 aktualisiert von: Titilope Fasipe, Baylor College of Medicine
Verwendung von Metformin als fötaler Hämoglobin-Induktor bei Patienten mit Hämoglobinopathien
Der Zweck dieser Studie ist es festzustellen, ob Metformin bei der Behandlung von Sichelzellenanämie (SCA) wirksam ist.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Dies ist eine Pilotstudie zur Dosiseskalation für Patienten mit Sichelzellenanämie (SCA), um festzustellen, ob Metformin eine positive Wirkung auf die Behandlung und Lebensqualität von SCA-Patienten hat.
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
37
Phase
- Frühphase 1
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Texas
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Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
- Texas Children's Hospital
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Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
- The University of Texas Health Science Center at Houston
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
10 Jahre bis 60 Jahre (Kind, Erwachsene)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Bestätigte Diagnose einer Sichelzellenanämie
- Alter größer oder gleich 10 und kleiner oder gleich 60 Jahre.
- Bei Hydroxyharnstoff fötaler Hämoglobinwert von weniger als 20 % bei einer stabilen Dosis (mg/kg), die vom primären Hämatologen über mindestens vier Monate bestimmt wird.
- Kreatinin kleiner oder gleich 1,4 mg/dL und geschätzte glomeruläre Filtrationsrate größer als 45 ml/min/1,73 m2
- Leberfunktionstests (insbesondere ALT und konjugiertes Bilirubin) kleiner oder gleich dem 4-Fachen der oberen Normgrenze.
Ausschlusskriterien:
- Nichterfüllung der Einschlusskriterien
- Einfache oder chronische Erythrozytentransfusionstherapie in den letzten 3 Monaten ODER ein HbA-Wert von mehr als 5 % bei SCA-Patienten
- Weigerung, eine medizinisch wirksame Empfängnisverhütung anzuwenden, wenn sie weiblich und sexuell aktiv ist.
- Wenn auf Hydroxyharnstoff, keine stabile Dosis von Hydroxyharnstoff für mindestens 4 Monate (vorübergehender Ausschluss).
- Kreatinin größer als 1,4 mg/dL
- Leberfunktionstests (ALT und konjugiertes Bilirubin) größer als das 4-fache der Obergrenze des Normalwerts.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Nicht randomisiert
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: Gruppe A: Hydroxyharnstoff + Metformin
Patienten, die derzeit Hydroxyharnstoff als Teil der Standardbehandlung einnehmen und an Sichelzellenanämie leiden.
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Metfomin wird täglich eingenommen.
Die Metformin-Dosis wird zu zwei Zeitpunkten pro Patient erhöht, wenn die Kriterien für die Eskalation der Protokolldosis erfüllt sind.
Andere Namen:
Es werden Fragebögen ausgefüllt, um die Auswirkungen auf die Lebensqualität zu beurteilen
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Experimental: Gruppe B: Metformin (Gruppe B ist für die Registrierung geschlossen)
Patienten, die Hydroxyharnstoff nicht als Teil der Standardbehandlung einnehmen und an Sichelzellenanämie leiden.
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Metfomin wird täglich eingenommen.
Die Metformin-Dosis wird zu zwei Zeitpunkten pro Patient erhöht, wenn die Kriterien für die Eskalation der Protokolldosis erfüllt sind.
Andere Namen:
Es werden Fragebögen ausgefüllt, um die Auswirkungen auf die Lebensqualität zu beurteilen
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Veränderung des fetalen Hämoglobins (HbF) in Prozent (SCA) oder Veränderung des Gesamthämoglobins (Hb)
Zeitfenster: 1 Jahr
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Die Veränderung des HbF-Prozentsatzes (%) oder des Gesamt-Hb wird durch Vergleich der Ausgangswerte mit den Behandlungswerten pro Person bewertet und zusammengefasst.
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1 Jahr
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Änderung der Laborwerte
Zeitfenster: 1 Jahr
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Auswertung und prozentuale Veränderung der numerischen Werte des Gesamtblutbildes, der Leberfunktion, der HbF-Spiegel, der Vollblutviskosität und des Prozentsatzes dichter roter Blutkörperchen werden pro Proband über die Dauer der Studie ausgewertet und zusammengefasst.
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1 Jahr
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Auswirkungen auf die Lebensqualität
Zeitfenster: 1 Jahr
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Die Bewertung der Veränderung der Lebensqualität der Probanden wird pro Proband pro Studienfragebogen über die Dauer der Studie bewertet und zusammengefasst.
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1 Jahr
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Variabilität der Hämoglobinreaktion
Zeitfenster: 1 Jahr
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Die Bewertung der hämatologischen Variabilität der fötalen Hämoglobininduktion wird pro Proband und genetischer Analyse bewertet und zusammengefasst.
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1 Jahr
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Bewertung der RNA-Sequenzierung
Zeitfenster: 1 Jahr
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Bewerten Sie Expressionsänderungen in gepaarten Proben, die vor und auf Metformin durch RNA-Sequenzierung gesammelt wurden.
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1 Jahr
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Mitarbeiter
Ermittler
- Hauptermittler: Titilope Fasipe, MD, Baylor College of Medicine
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
2. März 2017
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
20. Juli 2020
Studienabschluss (Tatsächlich)
20. Juli 2020
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
1. Dezember 2016
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
2. Dezember 2016
Zuerst gepostet (Geschätzt)
5. Dezember 2016
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
12. Oktober 2023
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
11. Oktober 2023
Zuletzt verifiziert
1. Oktober 2023
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- H-38457 Metformin
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
JA
Beschreibung des IPD-Plans
Die übrig gebliebenen Blutproben für die genetische Analyse werden auf unbestimmte Zeit für zukünftige ergänzende Studien aufbewahrt.
Forscher, die Zugang zu diesen Proben wünschen, müssen ihre Forschungsidee präsentieren, bevor sie Zugang zu den Proben erhalten.
Die Proben werden mit Forschern des Texas Children's Hospital, des Baylor College of Medicine und/oder anderen Hämatologen für zukünftige Studien im Zusammenhang mit hämatologischen Erkrankungen und Medikamenten zur Behandlung solcher Erkrankungen geteilt.
Die Prüfärzte des Empfängers müssen einen Nachweis über die IRB-Zulassung oder -Ausnahme gemäß den lokalen IRB-Richtlinien erbringen, bevor die Probe für Forschungszwecke freigegeben werden kann.
Nach Erhalt der IRB-Genehmigung werden kodierte Proben an den Prüfarzt des Empfängers verteilt.
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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