Sikiön hemoglobiinin induktiohoito Metformiini (FITMet)
keskiviikko 11. lokakuuta 2023 päivittänyt: Titilope Fasipe, Baylor College of Medicine
Metformiinin käyttö sikiön hemoglobiinin indusoijana potilailla, joilla on hemoglobinopatia
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on määrittää, onko metformiini tehokas sirppisoluanemian (SCA) hoidossa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on annoksen korotus, pilottitutkimus sirppisoluanemiaa (SCA) sairastaville henkilöille, joilla määritetään, onko metformiinilla suotuisa vaikutus SCA-potilaiden hoitoon ja elämänlaatuun.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
37
Vaihe
- Varhainen vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Texas Children's Hospital
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- The University of Texas Health Science Center at Houston
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
10 vuotta - 60 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Vahvistettu diagnoosi sirppisoluanemiasta
- Ikä on suurempi tai yhtä suuri kuin 10 ja alle tai yhtä suuri kuin 60 vuotta.
- Jos käytetään hydroksiureaa, sikiön hemoglobiini on alle 20 % vakaalla annoksella (mg/kg), jonka ensisijainen hematologian asiantuntija määrittää vähintään neljän kuukauden ajan.
- Kreatiniini pienempi tai yhtä suuri kuin 1,4 mg/dl ja arvioitu glomerulussuodatusnopeus yli 45 ml/min/1,73 m2
- Maksan toimintakokeet (erityisesti ALAT ja konjugoitu bilirubiini) alle tai yhtä suuret kuin 4 kertaa normaalin ylärajat.
Poissulkemiskriteerit:
- Sisällyskriteerien noudattamatta jättäminen
- Yksinkertainen tai krooninen punasolusiirtohoito viimeisen 3 kuukauden aikana TAI HbA-taso yli 5 % SCA-potilailla
- Kieltäytyminen käyttämästä lääketieteellisesti tehokasta ehkäisyä, jos nainen ja seksuaalisesti aktiivinen.
- Jos käytetään hydroksiureaa, ei vakaalla hydroksiurea-annoksella vähintään 4 kuukauden ajan (väliaikainen poissulkeminen).
- Kreatiniini yli 1,4 mg/dl
- Maksan toimintakokeet (ALAT ja konjugoitu bilirubiini) yli 4 kertaa normaalin ylärajat.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Ryhmä A: Hydroksiurea + metformiini
Potilaat, jotka käyttävät parhaillaan hydroksiureaa osana normaalia hoitoa ja joilla on sirppisoluanemia.
|
Metfomiinia otetaan päivittäin.
Metformiiniannosta nostetaan kahdella aikapisteellä henkilöä kohden, jos protokollan annoksen nostamisen kriteerit täyttyvät.
Muut nimet:
Kyselylomakkeilla arvioidaan vaikutusta elämänlaatuun
|
|
Kokeellinen: Ryhmä B: Metformiini (B-ryhmään ilmoittautuminen on suljettu)
Potilaat, jotka eivät käytä hydroksiureaa osana normaalia hoitoa ja joilla on sirppisoluanemia.
|
Metfomiinia otetaan päivittäin.
Metformiiniannosta nostetaan kahdella aikapisteellä henkilöä kohden, jos protokollan annoksen nostamisen kriteerit täyttyvät.
Muut nimet:
Kyselylomakkeilla arvioidaan vaikutusta elämänlaatuun
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos sikiön hemoglobiinin (HbF) prosentissa (SCA) tai muutos kokonaishemoglobiinissa (Hb)
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
HbF-prosentin (%) tai kokonais-Hb:n muutos arvioidaan vertaamalla lähtötason arvoja hoitoarvoihin koehenkilökohtaisesti, ja niistä tehdään yhteenveto.
|
1 vuosi
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Laboratorioarvojen muutos
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Kokonaisverenkuvan, maksan toiminnan, HbF-tasojen, kokoveren viskositeetin ja tiheiden punasolujen prosenttiosuuden numeeristen arvojen arviointi ja muutosprosentit arvioidaan kohdetta kohden tutkimuksen keston aikana ja niistä tehdään yhteenveto.
|
1 vuosi
|
|
Vaikutus elämänlaatuun
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Koehenkilön elämänlaadun muutoksen arviointi arvioidaan koehenkilökohtaisesti tutkimuskyselylomakkeella (kyselylomakkeilla) tutkimuksen keston aikana ja niistä tehdään yhteenveto.
|
1 vuosi
|
|
Hemoglobiinivasteen vaihtelu
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Sikiön hemoglobiinin induktion hematologisen vaihtelun arviointi arvioidaan yksilökohtaisesti per geneettinen analyysi ja niistä tehdään yhteenveto.
|
1 vuosi
|
|
RNA-sekvensoinnin arviointi
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Arvioi ilmentymisen muutokset näytteissä, jotka on kerätty ennen metformiinia ja sen jälkeen RNA-sekvensoinnin avulla.
|
1 vuosi
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Titilope Fasipe, MD, Baylor College of Medicine
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 2. maaliskuuta 2017
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 20. heinäkuuta 2020
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 20. heinäkuuta 2020
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 1. joulukuuta 2016
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 2. joulukuuta 2016
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Maanantai 5. joulukuuta 2016
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 12. lokakuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 11. lokakuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. lokakuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- H-38457 Metformin
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Geenianalyysiin jääneet verinäytteet talletetaan määräämättömäksi ajaksi tulevia liitännäistutkimuksia varten.
Tutkijan, joka haluaa päästä käsiksi näihin näytteisiin, on esitettävä tutkimusideansa ennen kuin hän saa pääsyn näytteisiin.
Näytteet jaetaan Texas Children's Hospitalin, Baylor College of Medicinen ja/tai muiden hematologian yhteistyökumppaneiden tutkijoille tulevia hematologisiin sairauksiin ja tällaisten sairauksien hoitoon käytettäviin lääkkeisiin liittyviä tutkimuksia varten.
Vastaanottajien tutkijoiden on toimitettava todiste IRB-hyväksynnästä tai vapautuksesta paikallisten IRB-ohjeiden mukaisesti, ennen kuin näyte voidaan luovuttaa tutkimustarkoituksiin.
IRB-hyväksynnän saatuaan koodatut näytteet jaetaan vastaanottavalle tutkijalle.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .