Léčba indukcí fetálního hemoglobinu Metformin (FITMet)
11. října 2023 aktualizováno: Titilope Fasipe, Baylor College of Medicine
Použití metforminu jako induktoru fetálního hemoglobinu u pacientů s hemoglobinopatií
Účelem této studie je určit, zda je metformin účinný při léčbě srpkovité anémie (SCA).
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Intervence / Léčba
Detailní popis
Toto je pilotní studie s eskalací dávky pro subjekty se srpkovitou anémií (SCA) s cílem zjistit, zda má metformin příznivý účinek na léčbu a kvalitu života pacientů se SCA.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
37
Fáze
- Raná fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Texas Children's Hospital
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- The University of Texas Health Science Center at Houston
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
10 let až 60 let (Dítě, Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Potvrzená diagnóza srpkovité anémie
- Věk vyšší nebo rovný 10 a nižší nebo rovný 60 letům.
- Pokud jste na hydroxymočovině, fetální hemoglobin je nižší než 20 % při stabilní dávce (mg/kg) stanovené primárním poskytovatelem hematologie po dobu nejméně čtyř měsíců.
- Kreatinin nižší nebo rovný 1,4 mg/dl a odhadovaná rychlost glomerulární filtrace vyšší než 45 ml/min/1,73 m2
- Testy jaterních funkcí (konkrétně ALT a konjugovaný bilirubin) nižší nebo rovnající se 4násobku horní hranice normálu.
Kritéria vyloučení:
- Nesplnění kritérií pro zařazení
- Jednoduchá nebo chronická transfuzní terapie červených krvinek v posledních 3 měsících NEBO hladina HbA vyšší než 5 % u pacientů s SCA
- Odmítnutí používat lékařsky účinnou antikoncepci, pokud jsou ženy a jsou sexuálně aktivní.
- Pokud na hydroxymočovině, ne při stabilní dávce hydroxymočoviny po dobu minimálně 4 měsíců (dočasné vyloučení).
- Kreatinin vyšší než 1,4 mg/dl
- Testy jaterních funkcí (ALT a konjugovaný bilirubin) vyšší než 4násobek horní hranice normálu.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Skupina A: Hydroxymočovina + Metformin
Subjekty, které v současné době užívají Hydroxyureu jako součást standardní péče a mají srpkovitou anémii.
|
Metfomin se bude užívat denně.
Dávka metforminu se bude zvyšovat během dvou časových bodů na subjekt, pokud jsou splněna kritéria pro eskalaci dávky podle protokolu.
Ostatní jména:
K posouzení dopadu na kvalitu života budou vyplněny dotazníky
|
|
Experimentální: Skupina B: Metformin (skupina B byla uzavřena do registrace)
Jedinci, kteří neužívají Hydroxyureu jako součást standardní péče a mají srpkovitou anémii.
|
Metfomin se bude užívat denně.
Dávka metforminu se bude zvyšovat během dvou časových bodů na subjekt, pokud jsou splněna kritéria pro eskalaci dávky podle protokolu.
Ostatní jména:
K posouzení dopadu na kvalitu života budou vyplněny dotazníky
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna procenta fetálního hemoglobinu (HbF) (SCA) nebo změna celkového hemoglobinu (Hb)
Časové okno: 1 rok
|
Změna procenta HbF (%) nebo celkového Hb bude hodnocena porovnáním výchozích hodnot s hodnotami léčby na subjekt a bude shrnuta.
|
1 rok
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna laboratorních hodnot
Časové okno: 1 rok
|
Vyhodnocení a procento změny v numerických hodnotách celkového krevního obrazu, jaterních funkcí, hladin HbF, viskozity plné krve a procenta hustých červených krvinek bude hodnoceno na subjekt během trvání studie a shrnuto.
|
1 rok
|
|
Dopad na kvalitu života
Časové okno: 1 rok
|
Hodnocení změny kvality života subjektu bude hodnoceno na subjekt na studijní dotazník(y) během trvání studie a shrnuto.
|
1 rok
|
|
Variabilita hemoglobinové odezvy
Časové okno: 1 rok
|
Vyhodnocení hematologické variability indukce fetálního hemoglobinu bude posouzeno na subjekt na základě genetické analýzy a shrnuto.
|
1 rok
|
|
Hodnocení sekvenování RNA
Časové okno: 1 rok
|
Vyhodnoťte změny exprese v párových vzorcích odebraných před a na metforminu pomocí sekvenování RNA.
|
1 rok
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Titilope Fasipe, MD, Baylor College of Medicine
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
2. března 2017
Primární dokončení (Aktuální)
20. července 2020
Dokončení studie (Aktuální)
20. července 2020
Termíny zápisu do studia
První předloženo
1. prosince 2016
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
2. prosince 2016
První zveřejněno (Odhadovaný)
5. prosince 2016
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
12. října 2023
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
11. října 2023
Naposledy ověřeno
1. října 2023
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- H-38457 Metformin
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Zbývající vzorky krve pro genetickou analýzu budou uloženy na dobu neurčitou pro budoucí doplňkové studie.
Vyšetřovatel, který si přeje přístup k těmto vzorkům, musí před získáním přístupu ke vzorkům předložit svůj výzkumný nápad.
Vzorky budou sdíleny s výzkumníky přidruženými k Texas Children's Hospital, Baylor College of Medicine a/nebo jiným hematologickým spolupracovníkům pro budoucí studie spojené s hematologickými onemocněními a léky používanými k léčbě těchto onemocnění.
Přijímající vyšetřovatelé jsou povinni poskytnout důkaz o schválení nebo výjimce IRB podle místních směrnic IRB předtím, než může být vzorek uvolněn pro výzkumné účely.
Po obdržení souhlasu IRB budou kódované vzorky distribuovány zkoušejícímu příjemci.
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .