Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Fetalt hemoglobininduktionsbehandling Metformin (FITMet)

11 oktober 2023 uppdaterad av: Titilope Fasipe, Baylor College of Medicine

Användning av metformin som fosterhemoglobininducerare hos patienter med hemoglobinopati

Syftet med denna studie är att avgöra om metformin är effektivt vid behandling av sicklecellanemi (SCA).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en dosökning, pilotstudie för patienter med sicklecellanemi (SCA)-sjukdom för att avgöra om metformin har en gynnsam effekt på behandlingen och livskvaliteten för SCA-patienter.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

37

Fas

  • Tidig fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • The University of Texas Health Science Center at Houston

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

10 år till 60 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Bekräftad diagnos av sicklecellanemi
  2. Ålder högre än eller lika med 10 och yngre än eller lika med 60 år.
  3. Om du tar hydroxiurea, fetalt hemoglobin mindre än 20 % vid en stabil dos (mg/kg) som bestäms av den primära hematologen under minst fyra månader.
  4. Kreatinin mindre än eller lika med 1,4 mg/dL och uppskattad glomerulär filtrationshastighet större än 45 ml/min/1,73 m2
  5. Leverfunktionstester (speciellt ALAT och konjugerat bilirubin) mindre än eller lika med 4 gånger övre normala gränser.

Exklusions kriterier:

  1. Underlåtenhet att uppfylla inklusionskriterier
  2. Enkel eller kronisk transfusionsterapi för röda blodkroppar under de senaste 3 månaderna ELLER en HbA-nivå på mer än 5 % hos SCA-patienter
  3. Vägra att använda medicinskt effektiv preventivmedel om kvinnlig och sexuellt aktiv.
  4. Om på hydroxiurea, inte vid stabil dos av hydroxiurea under minst 4 månader (tillfällig uteslutning).
  5. Kreatinin högre än 1,4 mg/dL
  6. Leverfunktionstester (ALT och konjugerat bilirubin) större än 4 gånger övre normala gränser.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Grupp A: Hydroxyurea + Metformin
Försökspersoner som för närvarande tar Hydroxyurea som en del av standardvården och har sicklecellanemi.
Läkemedel: Metformin
Metfomin kommer att tas dagligen. Metformindosen kommer att ökas under två tidpunkter per patient om protokollets dosökningskriterier är uppfyllda.
Andra namn:
  • Glucophage
  • Riomet,
Beteende: Frågeformulär
Frågeformulär kommer att fyllas i för att bedöma effekten av livskvalitet
Experimentell: Grupp B: Metformin (Grupp B har stängt för registrering)
Försökspersoner som inte tar Hydroxyurea som en del av standardvården och har sicklecellanemi.
Läkemedel: Metformin
Metfomin kommer att tas dagligen. Metformindosen kommer att ökas under två tidpunkter per patient om protokollets dosökningskriterier är uppfyllda.
Andra namn:
  • Glucophage
  • Riomet,
Beteende: Frågeformulär
Frågeformulär kommer att fyllas i för att bedöma effekten av livskvalitet

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i fetalt hemoglobin (HbF) procentandel (SCA) eller förändring i totalt hemoglobin (Hb)
Tidsram: 1 år
Förändring i HbF-procent (%) eller totalt Hb kommer att bedömas genom att jämföra baslinjevärden med behandlingsvärden per patient och kommer att sammanfattas.
1 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i laboratorievärden
Tidsram: 1 år
Utvärdering och procentandel av förändring i numeriska värden av totalt blodvärde, leverfunktion, HbF-nivåer, helblodsviskositet och procent av täta röda blodkroppar kommer att utvärderas per individ under studiens varaktighet och sammanfattas.
1 år
Inverkan på livskvalitet
Tidsram: 1 år
Utvärdering av försökspersonens förändring i livskvalitet kommer att bedömas per ämne per studiefrågeformulär under studiens varaktighet och sammanfattas.
1 år
Variabilitet av hemoglobinsvar
Tidsram: 1 år
Utvärdering av hematologisk variabilitet av fosterhemoglobininduktion kommer att bedömas per individ per genetisk analys och sammanfattas.
1 år
Utvärdering av RNA-sekvensering
Tidsram: 1 år
Utvärdera uttrycksförändringar i parade prover som tagits före och på metformin genom RNA-sekvensering.
1 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Baylor College of Medicine

Samarbetspartners

Pfizer

Utredare

  • Huvudutredare: Titilope Fasipe, MD, Baylor College of Medicine

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

2 mars 2017

Primärt slutförande (Faktisk)

20 juli 2020

Avslutad studie (Faktisk)

20 juli 2020

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

1 december 2016

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

2 december 2016

Första postat (Beräknad)

5 december 2016

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

12 oktober 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

11 oktober 2023

Senast verifierad

1 oktober 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • H-38457 Metformin

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

De överblivna blodproverna för genetisk analys kommer att sparas på obestämd tid för framtida kompletterande studier. Utredare som önskar tillgång till dessa prover måste presentera sin forskningsidé innan de får tillgång till proverna. Proverna kommer att delas med forskare knutna till Texas Children's Hospital, Baylor College of Medicine och/eller andra hematologiska samarbetspartners för framtida studier associerade med hematologiska sjukdomar och läkemedel som används för att behandla sådana sjukdomar. Mottagande utredare måste tillhandahålla bevis på IRB-godkännande eller undantag enligt lokala IRB-riktlinjer innan provet kan släppas för forskningsändamål. Efter mottagandet av IRB-godkännande kommer kodade prover att distribueras till den mottagande utredaren.

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Sicklecellanemi

Kliniska prövningar på Metformin

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Philippines

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera