Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Tratamiento de inducción de hemoglobina fetal Metformina (FITMet)

11 de octubre de 2023 actualizado por: Titilope Fasipe, Baylor College of Medicine

Uso de metformina como inductor de hemoglobina fetal en pacientes con hemoglobinopatías

El propósito de este estudio es determinar si la metformina es eficaz en el tratamiento de la anemia de células falciformes (SCA).

Descripción general del estudio

Descripción detallada

Este es un estudio piloto de escalada de dosis para sujetos con enfermedad de células falciformes (SCA) para determinar si la metformina tiene un efecto beneficioso sobre el tratamiento y la calidad de vida de los pacientes con SCA.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

37

Fase

  • Fase temprana 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • The University of Texas Health Science Center at Houston

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

10 años a 60 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Diagnóstico confirmado de anemia de células falciformes
  2. Edad mayor o igual a 10 y menor o igual a 60 años.
  3. Si toma hidroxiurea, la hemoglobina fetal es inferior al 20 % a una dosis estable (mg/kg) determinada por el médico de cabecera durante al menos cuatro meses.
  4. Creatinina menor o igual a 1,4 mg/dL y filtrado glomerular estimado mayor de 45 ml/min/1,73 m2
  5. Pruebas de función hepática (específicamente ALT y bilirrubina conjugada) menores o iguales a 4 veces los límites superiores de lo normal.

Criterio de exclusión:

  1. Incumplimiento de los criterios de inclusión
  2. Terapia de transfusión de glóbulos rojos simple o crónica en los últimos 3 meses O un nivel de HbA superior al 5% en pacientes con SCA
  3. Negarse a usar métodos anticonceptivos médicamente efectivos si es mujer y es sexualmente activa.
  4. Si está tomando hidroxiurea, no a una dosis estable de hidroxiurea durante un mínimo de 4 meses (exclusión temporal).
  5. Creatinina superior a 1,4 mg/dL
  6. Pruebas de función hepática (ALT y bilirrubina conjugada) superiores a 4 veces los límites superiores de lo normal.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Grupo A: Hidroxiurea + Metformina
Sujetos que actualmente toman hidroxiurea como parte del tratamiento estándar y tienen anemia de células falciformes.
La metfomina se tomará diariamente. La dosis de metformina se incrementará durante dos puntos de tiempo por sujeto si se cumplen los criterios de escalada de dosis del protocolo.
Otros nombres:
  • Glucófago
  • Riomet,
Se completarán cuestionarios para evaluar el impacto en la calidad de vida.
Experimental: Grupo B: metformina (el grupo B ha cerrado la inscripción)
Sujetos que no toman hidroxiurea como parte del tratamiento estándar y tienen anemia de células falciformes.
La metfomina se tomará diariamente. La dosis de metformina se incrementará durante dos puntos de tiempo por sujeto si se cumplen los criterios de escalada de dosis del protocolo.
Otros nombres:
  • Glucófago
  • Riomet,
Se completarán cuestionarios para evaluar el impacto en la calidad de vida.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en el porcentaje de hemoglobina fetal (HbF) (SCA) o cambio en la hemoglobina total (Hb)
Periodo de tiempo: 1 año
El cambio en el porcentaje de HbF (%) o la Hb total se evaluará comparando los valores iniciales con los valores de tratamiento por sujeto y se resumirán.
1 año

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en los valores de laboratorio
Periodo de tiempo: 1 año
La evaluación y el porcentaje de cambio en los valores numéricos del recuento sanguíneo total, la función hepática, los niveles de HbF, la viscosidad de la sangre total y el porcentaje de glóbulos rojos densos se evaluarán por sujeto durante la duración del estudio y se resumirán.
1 año
Impacto en la calidad de vida
Periodo de tiempo: 1 año
La evaluación del cambio en la calidad de vida del sujeto se evaluará por sujeto por cuestionario(s) de estudio durante la duración del estudio y se resumirá.
1 año
Variabilidad de la respuesta de la hemoglobina
Periodo de tiempo: 1 año
La evaluación de la variabilidad hematológica de la inducción de hemoglobina fetal se evaluará por sujeto mediante análisis genético y se resumirá.
1 año
Evaluación de secuenciación de ARN
Periodo de tiempo: 1 año
Evalúe los cambios de expresión en muestras pareadas recolectadas antes y con metformina a través de la secuenciación de ARN.
1 año

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Colaboradores

Investigadores

  • Investigador principal: Titilope Fasipe, MD, Baylor College of Medicine

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

2 de marzo de 2017

Finalización primaria (Actual)

20 de julio de 2020

Finalización del estudio (Actual)

20 de julio de 2020

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

1 de diciembre de 2016

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de diciembre de 2016

Publicado por primera vez (Estimado)

5 de diciembre de 2016

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

12 de octubre de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

11 de octubre de 2023

Última verificación

1 de octubre de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

Descripción del plan IPD

Las muestras de sangre sobrantes para el análisis genético se almacenarán indefinidamente para futuros estudios auxiliares. El investigador que desee acceder a estas muestras debe presentar su idea de investigación antes de recibir acceso a las muestras. Las muestras se compartirán con investigadores afiliados al Texas Children's Hospital, Baylor College of Medicine y/u otros colaboradores de hematología para futuros estudios asociados con enfermedades hematológicas y medicamentos utilizados para tratar dichas enfermedades. Se requiere que los investigadores del receptor proporcionen prueba de aprobación o exención del IRB según las pautas locales del IRB antes de que la muestra pueda ser liberada para fines de investigación. Después de recibir la aprobación del IRB, las muestras codificadas se distribuirán al investigador receptor.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Anemia drepanocítica

Ensayos clínicos sobre Metformina

3
Suscribir