- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT02981329
Tratamiento de inducción de hemoglobina fetal Metformina (FITMet)
11 de octubre de 2023 actualizado por: Titilope Fasipe, Baylor College of Medicine
Uso de metformina como inductor de hemoglobina fetal en pacientes con hemoglobinopatías
El propósito de este estudio es determinar si la metformina es eficaz en el tratamiento de la anemia de células falciformes (SCA).
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio piloto de escalada de dosis para sujetos con enfermedad de células falciformes (SCA) para determinar si la metformina tiene un efecto beneficioso sobre el tratamiento y la calidad de vida de los pacientes con SCA.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
37
Fase
- Fase temprana 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Texas Children's Hospital
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- The University of Texas Health Science Center at Houston
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
10 años a 60 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico confirmado de anemia de células falciformes
- Edad mayor o igual a 10 y menor o igual a 60 años.
- Si toma hidroxiurea, la hemoglobina fetal es inferior al 20 % a una dosis estable (mg/kg) determinada por el médico de cabecera durante al menos cuatro meses.
- Creatinina menor o igual a 1,4 mg/dL y filtrado glomerular estimado mayor de 45 ml/min/1,73 m2
- Pruebas de función hepática (específicamente ALT y bilirrubina conjugada) menores o iguales a 4 veces los límites superiores de lo normal.
Criterio de exclusión:
- Incumplimiento de los criterios de inclusión
- Terapia de transfusión de glóbulos rojos simple o crónica en los últimos 3 meses O un nivel de HbA superior al 5% en pacientes con SCA
- Negarse a usar métodos anticonceptivos médicamente efectivos si es mujer y es sexualmente activa.
- Si está tomando hidroxiurea, no a una dosis estable de hidroxiurea durante un mínimo de 4 meses (exclusión temporal).
- Creatinina superior a 1,4 mg/dL
- Pruebas de función hepática (ALT y bilirrubina conjugada) superiores a 4 veces los límites superiores de lo normal.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
---|---|
Experimental: Grupo A: Hidroxiurea + Metformina
Sujetos que actualmente toman hidroxiurea como parte del tratamiento estándar y tienen anemia de células falciformes.
|
La metfomina se tomará diariamente.
La dosis de metformina se incrementará durante dos puntos de tiempo por sujeto si se cumplen los criterios de escalada de dosis del protocolo.
Otros nombres:
Se completarán cuestionarios para evaluar el impacto en la calidad de vida.
|
Experimental: Grupo B: metformina (el grupo B ha cerrado la inscripción)
Sujetos que no toman hidroxiurea como parte del tratamiento estándar y tienen anemia de células falciformes.
|
La metfomina se tomará diariamente.
La dosis de metformina se incrementará durante dos puntos de tiempo por sujeto si se cumplen los criterios de escalada de dosis del protocolo.
Otros nombres:
Se completarán cuestionarios para evaluar el impacto en la calidad de vida.
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
---|---|---|
Cambio en el porcentaje de hemoglobina fetal (HbF) (SCA) o cambio en la hemoglobina total (Hb)
Periodo de tiempo: 1 año
|
El cambio en el porcentaje de HbF (%) o la Hb total se evaluará comparando los valores iniciales con los valores de tratamiento por sujeto y se resumirán.
|
1 año
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
---|---|---|
Cambio en los valores de laboratorio
Periodo de tiempo: 1 año
|
La evaluación y el porcentaje de cambio en los valores numéricos del recuento sanguíneo total, la función hepática, los niveles de HbF, la viscosidad de la sangre total y el porcentaje de glóbulos rojos densos se evaluarán por sujeto durante la duración del estudio y se resumirán.
|
1 año
|
Impacto en la calidad de vida
Periodo de tiempo: 1 año
|
La evaluación del cambio en la calidad de vida del sujeto se evaluará por sujeto por cuestionario(s) de estudio durante la duración del estudio y se resumirá.
|
1 año
|
Variabilidad de la respuesta de la hemoglobina
Periodo de tiempo: 1 año
|
La evaluación de la variabilidad hematológica de la inducción de hemoglobina fetal se evaluará por sujeto mediante análisis genético y se resumirá.
|
1 año
|
Evaluación de secuenciación de ARN
Periodo de tiempo: 1 año
|
Evalúe los cambios de expresión en muestras pareadas recolectadas antes y con metformina a través de la secuenciación de ARN.
|
1 año
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Titilope Fasipe, MD, Baylor College of Medicine
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
2 de marzo de 2017
Finalización primaria (Actual)
20 de julio de 2020
Finalización del estudio (Actual)
20 de julio de 2020
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
1 de diciembre de 2016
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
2 de diciembre de 2016
Publicado por primera vez (Estimado)
5 de diciembre de 2016
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
12 de octubre de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
11 de octubre de 2023
Última verificación
1 de octubre de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- H-38457 Metformin
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Las muestras de sangre sobrantes para el análisis genético se almacenarán indefinidamente para futuros estudios auxiliares.
El investigador que desee acceder a estas muestras debe presentar su idea de investigación antes de recibir acceso a las muestras.
Las muestras se compartirán con investigadores afiliados al Texas Children's Hospital, Baylor College of Medicine y/u otros colaboradores de hematología para futuros estudios asociados con enfermedades hematológicas y medicamentos utilizados para tratar dichas enfermedades.
Se requiere que los investigadores del receptor proporcionen prueba de aprobación o exención del IRB según las pautas locales del IRB antes de que la muestra pueda ser liberada para fines de investigación.
Después de recibir la aprobación del IRB, las muestras codificadas se distribuirán al investigador receptor.
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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