Leczenie indukujące hemoglobinę płodową Metformina (FITMet)
11 października 2023 zaktualizowane przez: Titilope Fasipe, Baylor College of Medicine
Zastosowanie metforminy jako induktora hemoglobiny płodowej u pacjentów z hemoglobinopatiami
Celem tego badania jest ustalenie, czy metformina jest skuteczna w leczeniu niedokrwistości sierpowatokrwinkowej (NZK).
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Jest to badanie pilotażowe polegające na zwiększaniu dawki u osób z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (NZK) w celu ustalenia, czy metformina ma korzystny wpływ na leczenie i jakość życia pacjentów z NZK.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
37
Faza
- Wczesna faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- Texas Children's Hospital
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- The University of Texas Health Science Center at Houston
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
10 lat do 60 lat (Dziecko, Dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Potwierdzona diagnoza anemii sierpowatej
- Wiek większy lub równy 10 lat i mniejszy lub równy 60 lat.
- W przypadku przyjmowania hydroksymocznika stężenie hemoglobiny płodowej poniżej 20% przy stabilnej dawce (mg/kg) określonej przez głównego lekarza hematologa przez co najmniej cztery miesiące.
- Kreatynina mniejsza lub równa 1,4 mg/dl i oszacowana szybkość przesączania kłębuszkowego większa niż 45 ml/min/1,73 m2
- Testy czynnościowe wątroby (zwłaszcza ALT i bilirubina sprzężona) mniejsze lub równe 4-krotności górnej granicy normy.
Kryteria wyłączenia:
- Niespełnienie kryteriów włączenia
- Prosta lub przewlekła terapia transfuzją krwinek czerwonych w ciągu ostatnich 3 miesięcy LUB poziom HbA1c większy niż 5% u pacjentów z NZK
- Odmowa stosowania medycznie skutecznej antykoncepcji, jeśli kobieta jest aktywna seksualnie.
- Jeśli na hydroksymoczniku, nie przy stabilnej dawce hydroksymocznika przez co najmniej 4 miesiące (tymczasowe wykluczenie).
- Kreatynina powyżej 1,4 mg/dl
- Testy czynnościowe wątroby (AlAT i bilirubina sprzężona) ponad 4-krotnie powyżej górnej granicy normy.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Grupa A: Hydroksymocznik + Metformina
Pacjenci, którzy obecnie przyjmują hydroksymocznik w ramach standardowego leczenia i mają anemię sierpowatokrwinkową.
|
Metfomin będzie przyjmowany codziennie.
Dawka metforminy zostanie zwiększona w dwóch punktach czasowych na pacjenta, jeśli spełnione zostaną kryteria zwiększania dawki określone w protokole.
Inne nazwy:
Zostaną wypełnione ankiety oceniające wpływ na jakość życia
|
|
Eksperymentalny: Grupa B: Metformina (Rekrutacja do grupy B została zakończona)
Pacjenci, którzy nie przyjmują hydroksymocznika w ramach standardowego leczenia i mają anemię sierpowatokrwinkową.
|
Metfomin będzie przyjmowany codziennie.
Dawka metforminy zostanie zwiększona w dwóch punktach czasowych na pacjenta, jeśli spełnione zostaną kryteria zwiększania dawki określone w protokole.
Inne nazwy:
Zostaną wypełnione ankiety oceniające wpływ na jakość życia
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana procentowej zawartości hemoglobiny płodowej (HbF) (SCA) lub zmiana całkowitej hemoglobiny (Hb)
Ramy czasowe: 1 rok
|
Zmiana w procentach HbF (%) lub całkowitej Hb zostanie oceniona poprzez porównanie wartości wyjściowych z wartościami leczenia na pacjenta i zostanie podsumowana.
|
1 rok
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana wartości laboratoryjnych
Ramy czasowe: 1 rok
|
Ocena i procentowa zmiana wartości liczbowych całkowitej morfologii krwi, funkcji wątroby, poziomu HbF, lepkości pełnej krwi i procentowej gęstości krwinek czerwonych będą oceniane dla każdego osobnika w czasie trwania badania i podsumowywane.
|
1 rok
|
|
Wpływ na jakość życia
Ramy czasowe: 1 rok
|
Ocena zmiany jakości życia uczestnika zostanie oceniona dla każdego uczestnika na kwestionariusz(e) badania w czasie trwania badania i podsumowana.
|
1 rok
|
|
Zmienność odpowiedzi hemoglobiny
Ramy czasowe: 1 rok
|
Ocena zmienności hematologicznej indukcji hemoglobiny płodowej zostanie oceniona dla każdego pacjenta na podstawie analizy genetycznej i podsumowana.
|
1 rok
|
|
Ocena sekwencjonowania RNA
Ramy czasowe: 1 rok
|
Oceń zmiany ekspresji w sparowanych próbkach pobranych przed metforminą i na metforminie poprzez sekwencjonowanie RNA.
|
1 rok
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Titilope Fasipe, MD, Baylor College of Medicine
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
2 marca 2017
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
20 lipca 2020
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
20 lipca 2020
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
1 grudnia 2016
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
2 grudnia 2016
Pierwszy wysłany (Szacowany)
5 grudnia 2016
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
12 października 2023
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
11 października 2023
Ostatnia weryfikacja
1 października 2023
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- H-38457 Metformin
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Próbki krwi pozostałe do analizy genetycznej będą przechowywane w banku na czas nieokreślony do przyszłych badań pomocniczych.
Badacz, który chce uzyskać dostęp do tych próbek, musi przedstawić swój pomysł badawczy przed uzyskaniem dostępu do próbek.
Próbki zostaną udostępnione naukowcom związanym z Texas Children's Hospital, Baylor College of Medicine i/lub innym współpracownikom hematologów do przyszłych badań związanych z chorobami hematologicznymi i lekami stosowanymi w leczeniu takich chorób.
Badacze odbiorcy są zobowiązani do przedstawienia dowodu zatwierdzenia lub zwolnienia IRB zgodnie z lokalnymi wytycznymi IRB, zanim próbka będzie mogła zostać zwolniona do celów badawczych.
Po otrzymaniu zatwierdzenia przez IRB, zakodowane próbki zostaną przekazane badaczowi będącemu odbiorcą.
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .