Tratamento de Indução de Hemoglobina Fetal Metformina (FITMet)
11 de outubro de 2023 atualizado por: Titilope Fasipe, Baylor College of Medicine
Uso da Metformina como Indutor de Hemoglobina Fetal em Pacientes com Hemoglobinopatias
O objetivo deste estudo é determinar se a metformina é eficaz no tratamento da anemia falciforme (SCA).
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo piloto de escalonamento de dose para indivíduos com anemia falciforme (SCA) para determinar se a metformina tem um efeito benéfico no tratamento e na qualidade de vida de pacientes com SCA.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
37
Estágio
- Fase inicial 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
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Texas
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Texas Children's Hospital
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- The University of Texas Health Science Center at Houston
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-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
10 anos a 60 anos (Filho, Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico confirmado de anemia falciforme
- Idade maior ou igual a 10 anos e menor ou igual a 60 anos.
- Se estiver em uso de hidroxiureia, hemoglobina fetal inferior a 20% em uma dose estável (mg/kg) determinada pelo provedor primário de hematologia por pelo menos quatro meses.
- Creatinina menor ou igual a 1,4 mg/dL e taxa de filtração glomerular estimada maior que 45 ml/min/1,73 m2
- Testes de função hepática (especificamente ALT e bilirrubina conjugada) menores ou iguais a 4 vezes os limites superiores do normal.
Critério de exclusão:
- Não atender aos critérios de inclusão
- Terapia de transfusão simples ou crônica de hemácias nos últimos 3 meses OU nível de HbA superior a 5% em pacientes com AF
- Recusa em usar controle de natalidade medicamente eficaz se for mulher e sexualmente ativa.
- Se estiver em uso de hidroxiureia, não em dose estável de hidroxiureia por um período mínimo de 4 meses (exclusão temporária).
- Creatinina maior que 1,4mg/dL
- Testes de função hepática (ALT e bilirrubina conjugada) superiores a 4 vezes os limites superiores do normal.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Grupo A: Hidroxiureia + Metformina
Indivíduos que estão atualmente tomando hidroxiureia como parte do tratamento padrão e têm anemia falciforme.
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Metfomin será tomado diariamente.
A dose de metformina será aumentada durante dois pontos de tempo por indivíduo se os critérios de escalonamento de dose do protocolo forem atendidos.
Outros nomes:
Questionários serão preenchidos para avaliar o impacto na qualidade de vida
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Experimental: Grupo B: Metformina (o Grupo B fechou para inscrição)
Indivíduos que não estão tomando hidroxiureia como parte do tratamento padrão e têm anemia falciforme.
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Metfomin será tomado diariamente.
A dose de metformina será aumentada durante dois pontos de tempo por indivíduo se os critérios de escalonamento de dose do protocolo forem atendidos.
Outros nomes:
Questionários serão preenchidos para avaliar o impacto na qualidade de vida
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração na porcentagem de hemoglobina fetal (HbF) (SCA) ou alteração na hemoglobina total (Hb)
Prazo: 1 ano
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A alteração na porcentagem de HbF (%) ou Hb total será avaliada comparando os valores basais com os valores de tratamento por indivíduo e será resumida.
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1 ano
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração nos valores laboratoriais
Prazo: 1 ano
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A avaliação e a porcentagem de alteração nos valores numéricos do hemograma total, função hepática, níveis de HbF, viscosidade do sangue total e porcentagem de glóbulos vermelhos densos serão avaliadas por indivíduo durante a duração do estudo e resumidas.
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1 ano
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Impacto na Qualidade de Vida
Prazo: 1 ano
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A avaliação da mudança na qualidade de vida do sujeito será avaliada por sujeito por questionário(s) de estudo durante a duração do estudo e resumida.
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1 ano
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Variabilidade da Resposta da Hemoglobina
Prazo: 1 ano
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A avaliação da variabilidade hematológica da indução de hemoglobina fetal será avaliada por indivíduo por análise genética e resumida.
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1 ano
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Avaliação do sequenciamento de RNA
Prazo: 1 ano
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Avalie as alterações de expressão em amostras pareadas coletadas antes e com metformina por meio de sequenciamento de RNA.
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1 ano
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Titilope Fasipe, MD, Baylor College of Medicine
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
2 de março de 2017
Conclusão Primária (Real)
20 de julho de 2020
Conclusão do estudo (Real)
20 de julho de 2020
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
1 de dezembro de 2016
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
2 de dezembro de 2016
Primeira postagem (Estimado)
5 de dezembro de 2016
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
12 de outubro de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
11 de outubro de 2023
Última verificação
1 de outubro de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- H-38457 Metformin
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
As sobras de amostras de sangue para análise genética serão armazenadas indefinidamente para futuros estudos auxiliares.
O investigador que deseja ter acesso a essas amostras deve apresentar sua ideia de pesquisa antes de receber acesso às amostras.
As amostras serão compartilhadas com pesquisadores afiliados ao Texas Children's Hospital, Baylor College of Medicine e/ou outros colaboradores de hematologia para futuros estudos associados a doenças hematológicas e medicamentos usados para tratar tais doenças.
Os investigadores destinatários são obrigados a fornecer prova de aprovação ou isenção do IRB de acordo com as diretrizes locais do IRB antes que a amostra possa ser liberada para fins de pesquisa.
Após o recebimento da aprovação do IRB, as amostras codificadas serão distribuídas ao investigador destinatário.
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .