태아 헤모글로빈 유도 치료제 메트포르민 (FITMet)
2023년 10월 11일 업데이트: Titilope Fasipe, Baylor College of Medicine
헤모글로빈병증 환자에서 태아 헤모글로빈 유도제로서 메트포르민의 사용
이 연구의 목적은 겸상적혈구빈혈(SCA) 치료에 메트포르민이 효과적인지 알아보는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 메트포르민이 SCA 환자의 치료 및 삶의 질에 유익한 효과가 있는지 확인하기 위한 겸상적혈구빈혈(SCA) 질환이 있는 피험자를 위한 용량 증량 파일럿 연구입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
37
단계
- 초기 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Texas Children's Hospital
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Houston, Texas, 미국, 77030
- The University of Texas Health Science Center at Houston
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
10년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 겸상적혈구빈혈 진단 확정
- 10세 이상 60세 이하.
- 수산화요소를 사용하는 경우, 최소 4개월 동안 1차 혈액 전문의가 결정한 안정적인 용량(mg/kg)에서 태아 헤모글로빈이 20% 미만입니다.
- 크레아티닌 1.4 mg/dL 이하 및 예상 사구체 여과율 45 ml/min/1.73 초과 m2
- 간 기능 검사(특히 ALT 및 복합 빌리루빈)가 정상 상한치의 4배 이하입니다.
제외 기준:
- 포함 기준을 충족하지 못함
- 지난 3개월 동안의 단순 또는 만성 적혈구 수혈 요법 또는 SCA 환자에서 HbA 수치가 5% 이상인 경우
- 여성이고 성적으로 활발한 경우 의학적으로 효과적인 피임법 사용을 거부합니다.
- 수산화요소를 사용하는 경우 최소 4개월 동안 안정적인 용량의 수산화요소를 사용하지 않습니다(일시적 배제).
- 1.4mg/dL 이상의 크레아티닌
- 간 기능 검사(ALT 및 복합 빌리루빈)가 정상 상한치의 4배 이상입니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 그룹 A: 수산화요소 + 메트포르민
현재 표준 치료의 일부로 Hydroxyurea를 복용 중이고 겸상 적혈구 빈혈이 있는 피험자.
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Metfomin은 매일 복용합니다.
메트포르민 용량은 프로토콜 용량 증량 기준이 충족되는 경우 피험자당 두 시점 동안 증가합니다.
다른 이름들:
삶의 질에 미치는 영향을 평가하기 위해 설문지가 작성됩니다.
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실험적: 그룹 B: 메트포르민(그룹 B는 등록 마감됨)
표준 치료의 일부로 Hydroxyurea를 복용하지 않고 겸상 적혈구 빈혈이 있는 피험자.
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Metfomin은 매일 복용합니다.
메트포르민 용량은 프로토콜 용량 증량 기준이 충족되는 경우 피험자당 두 시점 동안 증가합니다.
다른 이름들:
삶의 질에 미치는 영향을 평가하기 위해 설문지가 작성됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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태아 헤모글로빈(HbF) 백분율(SCA)의 변화 또는 총 헤모글로빈(Hb)의 변화
기간: 일년
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HbF 백분율(%) 또는 총 Hb의 변화는 기준선 값을 대상자당 치료 중 값과 비교하여 평가하고 요약할 것입니다.
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일년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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실험실 값의 변화
기간: 일년
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총 혈구 수, 간 기능, HbF 수준, 전혈 점도 및 밀도 적혈구 백분율의 수치 값의 평가 및 변화 백분율은 연구 기간 동안 피험자별로 평가되고 요약됩니다.
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일년
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삶의 질에 미치는 영향
기간: 일년
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피험자의 삶의 질 변화에 대한 평가는 연구 기간 동안 피험자당 연구 설문지(들)별로 평가되고 요약됩니다.
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일년
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헤모글로빈 반응의 가변성
기간: 일년
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태아 헤모글로빈 유도의 혈액학적 가변성의 평가는 유전적 분석 및 요약에 따라 피험자별로 평가될 것입니다.
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일년
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RNA 시퀀싱의 평가
기간: 일년
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RNA 시퀀싱을 통해 메트포르민 전과 메트포르민에서 수집된 쌍을 이룬 샘플의 발현 변화를 평가합니다.
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일년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
협력자
수사관
- 수석 연구원: Titilope Fasipe, MD, Baylor College of Medicine
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2017년 3월 2일
기본 완료 (실제)
2020년 7월 20일
연구 완료 (실제)
2020년 7월 20일
연구 등록 날짜
최초 제출
2016년 12월 1일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2016년 12월 2일
처음 게시됨 (추정된)
2016년 12월 5일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 10월 12일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 10월 11일
마지막으로 확인됨
2023년 10월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- H-38457 Metformin
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
유전자 분석을 위해 남은 혈액 샘플은 향후 보조 연구를 위해 무기한 보관됩니다.
이러한 샘플에 대한 액세스를 원하는 조사자는 샘플에 대한 액세스 권한을 받기 전에 연구 아이디어를 제시해야 합니다.
샘플은 텍사스 어린이 병원, 베일러 의과 대학 및/또는 혈액 질환 및 이러한 질병 치료에 사용되는 약물과 관련된 향후 연구를 위해 다른 혈액학 협력자들과 제휴한 연구원들과 공유될 것입니다.
수령 조사자는 샘플이 연구 목적으로 출시되기 전에 현지 IRB 지침에 따라 IRB 승인 또는 면제의 증거를 제공해야 합니다.
IRB 승인을 받은 후 코드화된 샘플이 수혜 조사자에게 배포됩니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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