Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Лечение индукции фетального гемоглобина метформином (FITMet)

11 октября 2023 г. обновлено: Titilope Fasipe, Baylor College of Medicine

Использование метформина в качестве индуктора фетального гемоглобина у пациентов с гемоглобинопатиями

Целью данного исследования является определение эффективности метформина при лечении серповидноклеточной анемии (SCA).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это экспериментальное исследование с повышением дозы для пациентов с серповидноклеточной анемией (SCA), чтобы определить, оказывает ли метформин благотворное влияние на лечение и качество жизни пациентов с SCA.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

37

Фаза

  • Ранняя фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • The University of Texas Health Science Center at Houston

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 10 лет до 60 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Подтвержденный диагноз серповидноклеточной анемии
  2. Возраст больше или равен 10 и меньше или равен 60 годам.
  3. При приеме гидроксимочевины фетальный гемоглобин менее 20% при стабильной дозе (мг/кг), определяемой основным поставщиком гематологических услуг в течение как минимум четырех месяцев.
  4. Креатинин меньше или равен 1,4 мг/дл и расчетная скорость клубочковой фильтрации больше 45 мл/мин/1,73 м2
  5. Функциональные пробы печени (в частности, АЛТ и связанный билирубин) меньше или равны 4-кратному превышению верхней границы нормы.

Критерий исключения:

  1. Несоответствие критериям включения
  2. Простая или хроническая трансфузия эритроцитарной массы в течение последних 3 месяцев ИЛИ уровень HbA выше 5% у пациентов с ВСС
  3. Отказ от использования эффективных с медицинской точки зрения противозачаточных средств, если женщина ведет активную половую жизнь.
  4. При приеме гидроксимочевины не принимать стабильную дозу гидроксимочевины в течение как минимум 4 месяцев (временное исключение).
  5. Креатинин выше 1,4 мг/дл
  6. Функциональные пробы печени (АЛТ и связанный билирубин) превышают верхнюю границу нормы более чем в 4 раза.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Группа А: гидроксимочевина + метформин
Субъекты, которые в настоящее время принимают гидроксимочевину в рамках стандартного лечения и страдают серповидноклеточной анемией.
Лекарство: Метформин
Метфомин будет приниматься ежедневно. Доза метформина будет увеличена в течение двух временных точек для каждого субъекта, если будут соблюдены критерии увеличения дозы протокола.
Другие имена:
  • Глюкофаж
  • Риомет,
Поведенческий: Анкеты
Анкеты будут заполнены для оценки влияния на качество жизни
Экспериментальный: Группа B: метформин (группа B закрыта для набора)
Субъекты, которые не принимают гидроксимочевину в рамках стандартного лечения и страдают серповидноклеточной анемией.
Лекарство: Метформин
Метфомин будет приниматься ежедневно. Доза метформина будет увеличена в течение двух временных точек для каждого субъекта, если будут соблюдены критерии увеличения дозы протокола.
Другие имена:
  • Глюкофаж
  • Риомет,
Поведенческий: Анкеты
Анкеты будут заполнены для оценки влияния на качество жизни

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение процентного содержания фетального гемоглобина (HbF) (SCA) или изменение общего гемоглобина (Hb)
Временное ограничение: 1 год
Изменение процентного содержания HbF (%) или общего Hb будет оцениваться путем сравнения исходных значений со значениями лечения для каждого субъекта и будет суммироваться.
1 год

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение лабораторных показателей
Временное ограничение: 1 год
Оценка и процент изменения числовых значений общего анализа крови, функции печени, уровней HbF, вязкости цельной крови и процента плотных эритроцитов будут оцениваться для каждого субъекта в течение всего периода исследования и суммироваться.
1 год
Влияние на качество жизни
Временное ограничение: 1 год
Оценка изменения качества жизни субъекта будет оцениваться по каждому субъекту в соответствии с вопросником(ами) исследования в течение всего периода исследования и суммироваться.
1 год
Вариабельность реакции гемоглобина
Временное ограничение: 1 год
Оценка гематологической изменчивости индукции фетального гемоглобина будет оцениваться для каждого субъекта в соответствии с генетическим анализом и суммироваться.
1 год
Оценка секвенирования РНК
Временное ограничение: 1 год
Оцените изменения экспрессии в парных образцах, собранных до и после приема метформина, с помощью секвенирования РНК.
1 год

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Baylor College of Medicine

Соавторы

Pfizer

Следователи

  • Главный следователь: Titilope Fasipe, MD, Baylor College of Medicine

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

2 марта 2017 г.

Первичное завершение (Действительный)

20 июля 2020 г.

Завершение исследования (Действительный)

20 июля 2020 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

1 декабря 2016 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

2 декабря 2016 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

5 декабря 2016 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

12 октября 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

11 октября 2023 г.

Последняя проверка

1 октября 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • H-38457 Metformin

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Оставшиеся образцы крови для генетического анализа будут сохранены на неопределенный срок для будущих вспомогательных исследований. Исследователь, желающий получить доступ к этим образцам, должен представить свою исследовательскую идею до получения доступа к образцам. Образцы будут переданы исследователям, связанным с Детской больницей Техаса, Медицинскому колледжу Бэйлора и/или другим сотрудничающим гематологам для будущих исследований, связанных с гематологическими заболеваниями и препаратами, используемыми для лечения таких заболеваний. Исследователи-получатели должны предоставить подтверждение одобрения или освобождения IRB в соответствии с местными правилами IRB, прежде чем образец может быть выпущен для исследовательских целей. После получения одобрения IRB закодированные образцы будут переданы исследователю-получателю.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Серповидно-клеточная анемия

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться