Føtal hæmoglobin induktionsbehandling Metformin (FITMet)
11. oktober 2023 opdateret af: Titilope Fasipe, Baylor College of Medicine
Brug af Metformin som en føtal hæmoglobininducer hos patienter med hæmoglobinopatier
Formålet med denne undersøgelse er at afgøre, om metformin er effektivt i behandlingen af seglcelleanæmi (SCA).
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Dette er en dosisoptrapning, pilotundersøgelse for forsøgspersoner med seglcelleanæmi (SCA) sygdom for at afgøre, om metformin har en gavnlig effekt på behandlingen og livskvaliteten for SCA-patienter.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
37
Fase
- Tidlig fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
- Texas Children's Hospital
-
Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
- The University of Texas Health Science Center at Houston
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
10 år til 60 år (Barn, Voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Bekræftet diagnose seglcelleanæmi
- Alder større end eller lig med 10 og under eller lig med 60 år.
- Ved behandling med hydroxyurinstof, føtalt hæmoglobin mindre end 20 % ved en stabil dosis (mg/kg) bestemt af den primære hæmatolog over mindst fire måneder.
- Kreatinin mindre end eller lig med 1,4 mg/dL og estimeret glomerulær filtrationshastighed større end 45 ml/min/1,73 m2
- Leverfunktionstest (specifikt ALAT og konjugeret bilirubin) mindre end eller lig med 4 gange øvre normalgrænse.
Ekskluderingskriterier:
- Manglende opfyldelse af inklusionskriterier
- Simpel eller kronisk transfusionsbehandling af røde blodlegemer inden for de sidste 3 måneder ELLER et HbA-niveau på mere end 5 % hos SCA-patienter
- Afvisning af at bruge medicinsk effektiv prævention, hvis kvinden og seksuelt aktiv.
- Hvis du er på hydroxyurinstof, ikke ved stabil dosis af hydroxyurinstof i minimum 4 måneder (midlertidig udelukkelse).
- Kreatinin større end 1,4 mg/dL
- Leverfunktionsprøver (ALT og konjugeret bilirubin) større end 4 gange øvre normalgrænse.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Gruppe A: Hydroxyurea + Metformin
Personer, der i øjeblikket tager Hydroxyurea som en del af standardbehandling og har seglcelleanæmi.
|
Metfomin vil blive taget dagligt.
Metformindosis vil blive øget i løbet af to tidspunkter pr. forsøgsperson, hvis protokoldosiseskaleringskriterierne er opfyldt.
Andre navne:
Spørgeskemaer vil blive udfyldt for at vurdere påvirkningen af livskvalitet
|
|
Eksperimentel: Gruppe B: Metformin (Gruppe B er lukket for tilmelding)
Personer, der ikke tager Hydroxyurea som en del af standardbehandlingen og har seglcelleanæmi.
|
Metfomin vil blive taget dagligt.
Metformindosis vil blive øget i løbet af to tidspunkter pr. forsøgsperson, hvis protokoldosiseskaleringskriterierne er opfyldt.
Andre navne:
Spørgeskemaer vil blive udfyldt for at vurdere påvirkningen af livskvalitet
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring i føtalt hæmoglobin (HbF) procent (SCA) eller ændring i total hæmoglobin (Hb)
Tidsramme: 1 år
|
Ændring i HbF-procent (%) eller total Hb vil blive vurderet ved at sammenligne baseline-værdier med behandlingsværdier pr. individ og vil blive opsummeret.
|
1 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring i laboratorieværdier
Tidsramme: 1 år
|
Evaluering og procentdel af ændring i numeriske værdier af totalt blodtal, leverfunktion, HbF-niveauer, fuldblods viskositet og procentvis tætte røde blodlegemer vil blive evalueret pr. forsøgsperson i løbet af undersøgelsen og opsummeret.
|
1 år
|
|
Indvirkning på livskvalitet
Tidsramme: 1 år
|
Evaluering af forsøgspersonens ændring i livskvalitet vil blive vurderet pr. emne pr. undersøgelsesspørgeskema(r) i løbet af undersøgelsen og opsummeret.
|
1 år
|
|
Variabilitet af hæmoglobinrespons
Tidsramme: 1 år
|
Evaluering af hæmatologisk variabilitet af føtal hæmoglobininduktion vil blive vurderet pr. individ pr. genetisk analyse og opsummeret.
|
1 år
|
|
Evaluering af RNA-sekventering
Tidsramme: 1 år
|
Evaluer ekspressionsændringer i parrede prøver indsamlet før og på metformin gennem RNA-sekventering.
|
1 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Titilope Fasipe, MD, Baylor College of Medicine
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
2. marts 2017
Primær færdiggørelse (Faktiske)
20. juli 2020
Studieafslutning (Faktiske)
20. juli 2020
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
1. december 2016
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
2. december 2016
Først opslået (Anslået)
5. december 2016
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
12. oktober 2023
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
11. oktober 2023
Sidst verificeret
1. oktober 2023
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- H-38457 Metformin
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
De resterende blodprøver til genetisk analyse vil blive opbevaret på ubestemt tid til fremtidige supplerende undersøgelser.
Efterforsker, der ønsker adgang til disse prøver, skal præsentere deres forskningsidé, før de får adgang til prøverne.
Prøverne vil blive delt med forskere tilknyttet Texas Children's Hospital, Baylor College of Medicine og/eller andre hæmatologiske samarbejdspartnere til fremtidige undersøgelser forbundet med hæmatologiske sygdomme og lægemidler, der bruges til at behandle sådanne sygdomme.
De modtagende efterforskere skal fremlægge bevis for IRB-godkendelse eller -fritagelse i henhold til lokale IRB-retningslinjer, før prøven kan frigives til forskningsformål.
Efter modtagelse af IRB-godkendelse vil kodede prøver blive distribueret til modtagerens investigator.
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .