Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Magzati hemoglobin-indukciós kezelés Metformin (FITMet)

2023. október 11. frissítette: Titilope Fasipe, Baylor College of Medicine

A metformin alkalmazása magzati hemoglobininduktorként hemoglobinopátiában szenvedő betegeknél

E vizsgálat célja annak meghatározása, hogy a metformin hatékony-e a sarlósejtes vérszegénység (SCA) kezelésében.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy dóziseszkalációs, kísérleti vizsgálat sarlósejtes vérszegénységben (SCA) szenvedő alanyok számára annak meghatározására, hogy a metformin jótékony hatással van-e az SCA-betegek kezelésére és életminőségére.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

37

Fázis

  • 1. korai fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Texas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • The University of Texas Health Science Center at Houston

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

10 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. A sarlósejtes vérszegénység megerősített diagnózisa
  2. 10 éves vagy annál nagyobb életkor és 60 évnél fiatalabb.
  3. Ha hidroxi-karbamidot kap, a magzati hemoglobin 20%-nál kevesebb stabil dózisban (mg/kg), amelyet az elsődleges hematológiai szolgáltató határoz meg legalább négy hónapon keresztül.
  4. Kreatinin kevesebb vagy egyenlő, mint 1,4 mg/dl, és a becsült glomeruláris filtrációs sebesség nagyobb, mint 45 ml/perc/1,73 m2
  5. Májfunkciós tesztek (különösen az ALT és a konjugált bilirubin) a normálérték felső határának négyszeresénél vagy azzal egyenlők.

Kizárási kritériumok:

  1. A felvételi feltételek teljesítésének elmulasztása
  2. Egyszerű vagy krónikus vörösvérsejt-transzfúziós terápia az elmúlt 3 hónapban VAGY 5%-nál magasabb HbA-szint SCA-s betegekben
  3. Az orvosilag hatékony fogamzásgátló alkalmazásának megtagadása, ha nő és szexuálisan aktív.
  4. Ha hidroxi-karbamidot kap, akkor legalább 4 hónapig nem stabil dózisú hidroxi-karbamid mellett (átmeneti kizárás).
  5. Kreatinin több mint 1,4 mg/dl
  6. A májfunkciós tesztek (ALT és konjugált bilirubin) a normálérték felső határának négyszerese.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: A csoport: hidroxi-karbamid + metformin
Olyan alanyok, akik jelenleg Hydroxyurea-t szednek a standard ellátás részeként, és sarlósejtes vérszegénységben szenvednek.
Drog: Metformin
A metfomint naponta kell bevenni. A metformin adagját alanyonként két időpontban emelik, ha a protokoll dóziseszkalációs kritériumai teljesülnek.
Más nevek:
  • Glucophage
  • Riomet,
Viselkedési: Kérdőívek
Az életminőségre gyakorolt ​​hatás felmérése érdekében kérdőíveket töltenek ki
Kísérleti: B csoport: metformin (a B csoportba a jelentkezés lejárt)
Olyan alanyok, akik nem szednek hidroxi-karbamidot a standard ellátás részeként, és sarlósejtes vérszegénységben szenvednek.
Drog: Metformin
A metfomint naponta kell bevenni. A metformin adagját alanyonként két időpontban emelik, ha a protokoll dóziseszkalációs kritériumai teljesülnek.
Más nevek:
  • Glucophage
  • Riomet,
Viselkedési: Kérdőívek
Az életminőségre gyakorolt ​​hatás felmérése érdekében kérdőíveket töltenek ki

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A magzati hemoglobin (HbF) százalékos (SCA) vagy a teljes hemoglobin (Hb) változása
Időkeret: 1 év
A HbF százalékos (%) vagy a teljes Hb változását a kiindulási értékek és az alanyonkénti kezelési értékek összehasonlításával értékelik, és összegzik.
1 év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A laboratóriumi értékek változása
Időkeret: 1 év
A teljes vérkép, a májfunkció, a HbF-szint, a teljes vér viszkozitása és a sűrű vörösvértestek százalékos aránya számértékeinek értékelését és változásának százalékos arányát alanyonként értékelik a vizsgálat időtartama alatt, és összegzik.
1 év
Életminőségre gyakorolt ​​hatás
Időkeret: 1 év
Az alany életminőségében bekövetkezett változás értékelését alanyonként, vizsgálati kérdőív(ek)enként értékelik a vizsgálat időtartama alatt, és összegzik.
1 év
A hemoglobinválasz változékonysága
Időkeret: 1 év
A magzati hemoglobin-indukció hematológiai variabilitásának értékelését alanyonként, genetikai elemzésenként értékeljük, és összegezzük.
1 év
Az RNS-szekvenálás értékelése
Időkeret: 1 év
Értékelje az expressziós változásokat a metformin előtt és a metforminra gyűjtött páros mintákban RNS-szekvenálással.
1 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Baylor College of Medicine

Együttműködők

Pfizer

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Titilope Fasipe, MD, Baylor College of Medicine

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2017. március 2.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2020. július 20.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2020. július 20.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2016. december 1.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2016. december 2.

Első közzététel (Becsült)

2016. december 5.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. október 12.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. október 11.

Utolsó ellenőrzés

2023. október 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • H-38457 Metformin

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

A genetikai analízis céljára megmaradt vérmintákat határozatlan ideig tároljuk a jövőbeli kiegészítő vizsgálatokhoz. Annak a vizsgálónak, aki hozzá szeretne férni ezekhez a mintákhoz, be kell mutatnia kutatási ötletét, mielőtt hozzáférést kapna a mintákhoz. A mintákat megosztják a Texas Children's Hospital, a Baylor College of Medicine és/vagy más hematológiai munkatársak kutatóival a hematológiai betegségekkel és az ilyen betegségek kezelésére használt gyógyszerekkel kapcsolatos jövőbeni tanulmányok céljából. A címzett vizsgálóknak igazolniuk kell az IRB jóváhagyását vagy felmentését a helyi IRB iránymutatások szerint, mielőtt a mintát kutatási célokra kiadnák. Az IRB jóváhagyása után a kódolt mintákat kiosztják a címzett vizsgálónak.

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Sarlósejtes anaemia

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Saudi Arabia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel