PKAN参加者におけるホスメトパントテネート（RE-024）の有効性と安全性の研究 (PKAN)
2021年1月7日 更新者：Travere Therapeutics, Inc.
パントテネートキナーゼ関連神経変性（PKAN）患者におけるホスホパントテネート補充療法であるフォスメトパントテネート（RE-024）の有効性、安全性、忍容性：非盲検延長による無作為化二重盲検プラセボ対照試験
この研究では、ホスホパントテン酸補充療法であるホスメトパントテン酸 (RE-024) が、PKAN の参加者の治療において安全かつ有効であるかどうかを調査しました。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
84
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Irvine、California、アメリカ、92697
- Travere Investigational Site
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District of Columbia
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Washington、District of Columbia、アメリカ、20010
- Travere Investigational Site
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Florida
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Miami、Florida、アメリカ、33155
- Travere Investigational Site
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Georgia
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Decatur、Georgia、アメリカ、30033
- Travere Investigational Site
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60612
- Travere Investigational Site
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Travere Investigational Site
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New York
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New York、New York、アメリカ、10032
- Travere Investigational Site
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
- Travere Investigational Site
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Travere Investigational Site
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Milano、イタリア
- Travere Investigational Site
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Ontario
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Toronto、Ontario、カナダ、M5G1X8
- Travere Investigational Site
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Toronto、Ontario、カナダ、M5T 2S8
- Travere Investigational Site
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Barcelona、スペイン
- Travere Investigational Site
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Catalonia
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Barcelona、Catalonia、スペイン、08035
- Travere Investigational Site
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NAP
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Praha 2、NAP、チェコ、12821
- Travere Investigational Site
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Bavaria
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München、Bavaria、ドイツ、80336
- Travere Investigational Site
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Oslo、ノルウェー
- Travere Investigational Site
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Ile-de-France
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Paris、Ile-de-France、フランス
- Travere Investigational Site
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Languedoc-Rousillon
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Montpellier、Languedoc-Rousillon、フランス
- Travere Investigational Site
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Warsaw、ポーランド
- Travere Investigational Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
4年～63年 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 参加者は、パントテネートキナーゼ 2 遺伝子の確認された変異によって示されるように、PKAN と診断されました。
- 参加者は 6 歳から 65 歳までの男性または女性でした。
- 参加者は、PKAN 固有の日常生活動作のスコアが 6 以上でした。
除外基準:
- 参加者は、無作為化前の 24 週間以内にバイタル サインを維持するために、定期的または断続的な侵襲的換気補助を必要としていました。
- 参加者は、スクリーニング前の6か月以内に脳深部刺激装置を埋め込まれていました。
- 参加者は、スクリーニング前の 30 日以内にデフェリプロンを服用していました。
- 参加者は、研究の最初の 24 週間、許可された併用薬の安定した用量を維持できませんでした。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ホスメットパントテン酸
再構成のための粉末として投与されます。
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毎日の投薬
他の名前：
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プラセボコンパレーター：プラセボ
再構成のための粉末として投与されます。
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毎日の投薬
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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パントテネートキナーゼ関連神経変性 - 日常生活活動 (PKAN-ADL) 合計スコアのベースラインから 24 週間の二重盲検期間の終わりまでの変化
時間枠：ベースライン (-1 日目)、24 週目
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ベースラインから 24 週目までの日常生活活動の変化は、Unified Parkinson's Disease Rating Scale (UPDRS) Part II に基づく PKAN-ADL スケールで評価されました。
PKAN-ADL は、PKAN のびまん性運動症状の影響を受ける参加者の ADL を完了する能力の検証済みの尺度です。
食べる、着る、歩くなどの日常生活動作に関する12項目で構成されています。
各項目には 0 ～ 4 の範囲の回答があり、値が高いほど、特定の活動における障害が大きいことを示します。
合計スコアを計算するには、12 項目の回答を合計します。
PKAN-ADL スケールで利用可能な合計スコアの範囲は、0 (ADL の影響なし) から 48 (ADL の影響が非常に大きい) まででした。
報告された最小二乗平均 (LSM) は、タイプ III 分析のベースライン スコアと年齢層に合わせて調整されました。
スコアの減少は、症状の改善を示します。
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ベースライン (-1 日目)、24 週目
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24週間の二重盲検期間中に少なくとも1つ（≥1）の治療に起因する有害事象（TEAE）および治療に起因する重篤な有害事象（TESAE）を有する参加者の数
時間枠：スクリーニングから24週の終わりまで
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有害事象 (AE) は、IP との因果関係の可能性に関係なく、参加者における治験薬 (IP; 実薬またはプラセボ) の使用に関連する不都合な医学的出来事です。
重大な有害事象 (SAE) は、次の結果のいずれかをもたらす AE です。初期または長期の入院患者;生命を脅かす経験（AEによる即時の死亡リスク）;永続的または重大な障害/無能力;先天異常/先天異常;その他の医学的に重要な重大な医療イベント。
二重盲検期間の TEAE は、IP の初回投与日から二重盲検治療期間の最終投与の翌日までに始まる新規の AE または既存の状態の悪化である AE として定義されます。
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スクリーニングから24週の終わりまで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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UPDRS パート 3 (UPDRS-III) 合計スコアのベースラインから 24 週間の二重盲検期間の終わりまでの絶対変化
時間枠：ベースライン (-1 日目)、24 週目
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UPDRS は、体系的な問診と神経学的検査によって把握されたパーキンソニズムの徴候と症状の負担と重症度の包括的な評価です。
UPDRS-III は、パーキンソン病、PKAN、およびその他の運動障害で一般的に影響を受ける動作のパフォーマンスを評価する標準化された神経学的検査です。
UPDRS のパート III は、振戦、安定性、運動緩慢などの運動能力に関連する 14 のドメインに対応する 27 項目で構成されています。
各項目には、0 ～ 4 の範囲の回答があります。
UPDRS-III の合計スコアを計算するために、回答は 27 項目にわたって合計され、それに応じて 0 ～ 108 の範囲になります。
ドメインの合計については、特定のドメイン内のすべてのアイテムの回答が合計されます (ドメインが複数のアイテムに対応する場合)。
スコアの増加は、より大きな障害を示します。
報告された LSM は、タイプ III 分析のベースライン スコアと年齢層に合わせて調整されています。
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ベースライン (-1 日目)、24 週目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Thomas Klopstock, MD、Klinikum der Universität München
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2017年7月17日
一次修了 (実際)
2019年12月30日
研究の完了 (実際)
2019年12月30日
試験登録日
最初に提出
2016年12月2日
QC基準を満たした最初の提出物
2017年1月31日
最初の投稿 (見積もり)
2017年2月2日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年1月26日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年1月7日
最終確認日
2021年1月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 024PKAN15004
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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