Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt- og sikkerhedsundersøgelse af Fosmetpantotenat (RE-024) hos PKAN-deltagere (PKAN)

7. januar 2021 opdateret af: Travere Therapeutics, Inc.

Effekt, sikkerhed og tolerabilitet af fosmetpantotenat (RE-024), en fosfonantothenat-erstatningsterapi, hos patienter med pantothenatkinase-associeret neurodegeneration (PKAN): En randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse med en åben udvidelse

Denne undersøgelse undersøgte, om fosmetpantotenat (RE-024), en phosphopantothenat-erstatningsterapi, var sikker og effektiv til behandling af deltagere med PKAN.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

84

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G1X8
        • Travere Investigational Site
      • Toronto, Ontario, Canada, M5T 2S8
        • Travere Investigational Site
  • Forenede Stater
    • California
      • Irvine, California, Forenede Stater, 92697
        • Travere Investigational Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Travere Investigational Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33155
        • Travere Investigational Site
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Forenede Stater, 30033
        • Travere Investigational Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Travere Investigational Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Travere Investigational Site
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Travere Investigational Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Travere Investigational Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Travere Investigational Site
  • Frankrig
    • Ile-de-France
      • Paris, Ile-de-France, Frankrig
        • Travere Investigational Site
    • Languedoc-Rousillon
      • Montpellier, Languedoc-Rousillon, Frankrig
        • Travere Investigational Site
  • Italien
      • Milano, Italien
        • Travere Investigational Site
  • Norge
      • Oslo, Norge
        • Travere Investigational Site
  • Polen
      • Warsaw, Polen
        • Travere Investigational Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Travere Investigational Site
    • Catalonia
      • Barcelona, Catalonia, Spanien, 08035
        • Travere Investigational Site
  • Tjekkiet
    • NAP
      • Praha 2, NAP, Tjekkiet, 12821
        • Travere Investigational Site
  • Tyskland
    • Bavaria
      • München, Bavaria, Tyskland, 80336
        • Travere Investigational Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

4 år til 63 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Deltageren havde en diagnose af PKAN som angivet ved bekræftede mutationer i pantothenatkinase 2-genet.
  2. Deltageren var mand eller kvinde i alderen 6 til 65 år inklusive.
  3. Deltageren havde en score på ≥ 6 på de PKAN-specifikke aktiviteter i dagligdagen.

Ekskluderingskriterier:

  1. Deltageren havde krævet regelmæssig eller intermitterende invasiv ventilatorstøtte for at opretholde vitale tegn inden for 24 uger før randomisering.
  2. Deltageren fik implanteret en dyb hjernestimuleringsanordning inden for 6 måneder før screening.
  3. Deltageren havde taget deferipron inden for 30 dage før screeningen.
  4. Deltageren var ikke i stand til at opretholde stabile doser af tilladt samtidig medicin i de første 24 uger af undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Fosmetpantotenat
Indgives som pulver til rekonstitution.
Medicin: Fosmetpantotenat
Daglig dosering
Andre navne:
  • RE-024
Placebo komparator: Placebo
Indgives som pulver til rekonstitution.
Medicin: Placebo
Daglig dosering

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i pantothenatkinase-associeret neurodegeneration-aktiviteter i dagliglivet (PKAN-ADL) Total score til slutningen af ​​den 24-ugers dobbeltblinde periode
Tidsramme: Baseline (dag -1), uge ​​24
Ændring fra baseline til hverdagsaktiviteter i uge 24 blev vurderet på PKAN-ADL-skalaen baseret på Unified Parkinsons Disease Rating Scale (UPDRS) del II. PKAN-ADL er et valideret mål for deltagerens evne til at gennemføre ADL, som er påvirket af de diffuse motoriske manifestationer af PKAN. Den består af 12 genstande relateret til dagligdags aktiviteter, herunder spisning, påklædning og gåture. Hvert element har svar fra 0-4, med en højere værdi, der indikerer større handicap i den givne aktivitet. For at beregne den samlede score summeres svarene på tværs af de 12 punkter. Det tilgængelige interval af samlede score på PKAN-ADL-skalaen var fra 0 (ingen ADL påvirket) til 48 (ADL stærkt påvirket). Det rapporterede mindste kvadratmiddel (LSM) blev justeret for baseline-score og aldersgruppe fra Type III-analysen. Et fald i score indikerer forbedring af symptomer.
Baseline (dag -1), uge ​​24
Antal deltagere med mindst 1 (≥1) behandlingsfremkaldt bivirkning (TEAE) og behandlingsfremkaldt alvorlig bivirkning (TESAE) i løbet af den 24-ugers dobbeltblinde periode
Tidsramme: Fra visning til slutningen af ​​uge 24
En uønsket hændelse (AE) er enhver uønsket medicinsk hændelse forbundet med brugen af ​​forsøgsproduktet (IP; aktivt eller placebo) hos en deltager, uden hensyntagen til muligheden for årsagssammenhæng med IP. En alvorlig bivirkning (SAE) er en AE, der resulterer i et af følgende udfald: død; indledende eller længerevarende indlæggelse; livstruende oplevelse (umiddelbar risiko for død fra AE); vedvarende eller betydelig handicap/inhabilitet; medfødt anomali/fødselsdefekt; andre medicinsk vigtige alvorlige medicinske hændelser. TEAE'erne i den dobbeltblindede periode er defineret som AE'er, der er nye eller er en forværring af en eksisterende tilstand, der begynder fra dagen for første dosis af IP til dagen efter sidste dosis for dobbeltblindet behandlingsperiode.
Fra visning til slutningen af ​​uge 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Absolut ændring fra baseline i UPDRS del 3 (UPDRS-III) totalscore til slutningen af ​​den 24-ugers dobbeltblinde periode
Tidsramme: Baseline (dag -1), uge ​​24
UPDRS er en omfattende vurdering af byrden og sværhedsgraden af ​​tegn og symptomer på Parkinsonisme opfanget via systematisk interview og neurologisk undersøgelse. UPDRS-III er en standardiseret neurologisk undersøgelse, der evaluerer udførelsen af ​​bevægelser, der almindeligvis påvirkes ved Parkinsons sygdom, PKAN og andre bevægelsesforstyrrelser. Del III af UPDRS består af 27 punkter, som svarer til 14 domæner relateret til motoriske evner såsom tremor, stabilitet og bradykinesi. Hvert element har svar fra 0-4. For at beregne den samlede UPDRS-III-score summeres svarene på tværs af de 27 punkter og varierer derfor fra 0-108. For domænetotaler summeres svar på tværs af alle elementerne i et givet domæne (når domænet svarer til flere elementer). En stigning i score indikerer større handicap. Den rapporterede LSM blev justeret for baseline-score og aldersgruppe fra Type III-analysen.
Baseline (dag -1), uge ​​24

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Travere Therapeutics, Inc.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Thomas Klopstock, MD, Klinikum der Universität München

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

17. juli 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

30. december 2019

Studieafslutning (Faktiske)

30. december 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. december 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

31. januar 2017

Først opslået (Skøn)

2. februar 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

26. januar 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. januar 2021

Sidst verificeret

1. januar 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 024PKAN15004

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Pantothenatkinase-associeret neurodegeneration

  • LMU Klinikum
    Seventh Framework Programme; NBIA Alliance
    Rekruttering
    TIRCON International NBIA Registry (TIRCON)
    Neurodegeneration med hjernejernakkumulation (NBIA) | Pantothenatkinase-associeret neurodegeneration (PKAN) | Aceruloplasminæmi | Beta-propeller protein-associeret neurodegeneration (BPAN) | Mitochondrial Membrane Protein Associated Neurodegeneration (MPAN) | Fatty Acid Hydroxylase-associated Neurodegeneration... og andre forhold
    Canada, Tjekkiet, Tyskland, Italien, Holland, Polen, Serbien, Spanien

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Myanmar

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner