- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT03041116
Badanie skuteczności i bezpieczeństwa fosmetpantotenianu (RE-024) u uczestników PKAN (PKAN)
7 stycznia 2021 zaktualizowane przez: Travere Therapeutics, Inc.
Skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancja Fosmetpantotenianu (RE-024), terapii zastępczej fosfopantotenianem, u pacjentów z neurodegeneracją związaną z kinazą pantotenianu (PKAN): randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie z rozszerzeniem otwartym
W tym badaniu zbadano, czy fosmetpantotenian (RE-024), terapia zastępcza fosfopantotenianem, był bezpieczny i skuteczny w leczeniu uczestników z PKAN.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
84
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
NAP
-
Praha 2, NAP, Czechy, 12821
- Travere Investigational Site
-
-
-
-
Ile-de-France
-
Paris, Ile-de-France, Francja
- Travere Investigational Site
-
-
Languedoc-Rousillon
-
Montpellier, Languedoc-Rousillon, Francja
- Travere Investigational Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Hiszpania
- Travere Investigational Site
-
-
Catalonia
-
Barcelona, Catalonia, Hiszpania, 08035
- Travere Investigational Site
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G1X8
- Travere Investigational Site
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5T 2S8
- Travere Investigational Site
-
-
-
-
Bavaria
-
München, Bavaria, Niemcy, 80336
- Travere Investigational Site
-
-
-
-
-
Oslo, Norwegia
- Travere Investigational Site
-
-
-
-
-
Warsaw, Polska
- Travere Investigational Site
-
-
-
-
California
-
Irvine, California, Stany Zjednoczone, 92697
- Travere Investigational Site
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
- Travere Investigational Site
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33155
- Travere Investigational Site
-
-
Georgia
-
Decatur, Georgia, Stany Zjednoczone, 30033
- Travere Investigational Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
- Travere Investigational Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
- Travere Investigational Site
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
- Travere Investigational Site
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
- Travere Investigational Site
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- Travere Investigational Site
-
-
-
-
-
Milano, Włochy
- Travere Investigational Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
4 lata do 63 lata (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- U uczestnika rozpoznano PKAN, na co wskazywały potwierdzone mutacje w genie kinazy pantotenianowej 2.
- Uczestnikiem był mężczyzna lub kobieta w wieku od 6 do 65 lat włącznie.
- Uczestnik uzyskał wynik ≥ 6 w zakresie czynności życia codziennego specyficznych dla PKAN.
Kryteria wyłączenia:
- Uczestnik wymagał regularnego lub przerywanego inwazyjnego wspomagania wentylacji w celu utrzymania parametrów życiowych w ciągu 24 tygodni przed randomizacją.
- Uczestnikowi wszczepiono urządzenie do głębokiej stymulacji mózgu w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
- Uczestnik przyjmował deferypron w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym.
- Uczestnik nie był w stanie utrzymać stałych dawek dozwolonych leków towarzyszących przez pierwsze 24 tygodnie badania.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
---|---|
Eksperymentalny: Fosmetpantotenian
Podawany w postaci proszku do rekonstytucji.
|
Codzienne dawkowanie
Inne nazwy:
|
Komparator placebo: Placebo
Podawany w postaci proszku do rekonstytucji.
|
Codzienne dawkowanie
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Zmiana od wartości początkowej w całkowitym wyniku PKAN-ADL związanym z neurodegeneracją kinazy pantotenianu do końca 24-tygodniowego okresu badania metodą podwójnie ślepej próby
Ramy czasowe: Linia bazowa (dzień -1), tydzień 24
|
Zmianę czynności życia codziennego od wartości początkowej do tygodnia 24 oceniano na skali PKAN-ADL opartej na Ujednoliconej Skali Oceny Choroby Parkinsona (UPDRS), część II.
PKAN-ADL jest potwierdzoną miarą zdolności uczestnika do ukończenia ADL, na które mają wpływ rozproszone objawy motoryczne PKAN.
Składa się z 12 elementów związanych z codziennymi czynnościami, w tym jedzeniem, ubieraniem się i chodzeniem.
Każda pozycja posiada odpowiedzi od 0 do 4, przy czym wyższa wartość wskazuje na większą niepełnosprawność w danej czynności.
Aby obliczyć całkowity wynik, odpowiedzi są sumowane z 12 pozycji.
Dostępny zakres całkowitych wyników w skali PKAN-ADL wynosił od 0 (brak wpływu na ADL) do 48 (wysoki wpływ na ADL).
Podana średnia najmniejszych kwadratów (LSM) została dostosowana do wyjściowego wyniku i grupy wiekowej z analizy typu III.
Spadek wyniku wskazuje na poprawę objawów.
|
Linia bazowa (dzień -1), tydzień 24
|
Liczba uczestników z co najmniej 1 (≥1) zdarzeniem niepożądanym związanym z leczeniem (TEAE) i poważnym zdarzeniem niepożądanym (TESAE) związanym z leczeniem podczas 24-tygodniowego okresu podwójnie ślepej próby
Ramy czasowe: Od pokazu do końca 24. tygodnia
|
Zdarzenie niepożądane (AE) to każde niepożądane zdarzenie medyczne związane ze stosowaniem badanego produktu (IP; aktywnego lub placebo) u uczestnika, bez względu na możliwość związku przyczynowego z IP.
Poważne zdarzenie niepożądane (SAE) to zdarzenie niepożądane skutkujące którymkolwiek z następujących skutków: śmierć; wstępna lub przedłużona hospitalizacja pacjenta; doświadczenie zagrażające życiu (bezpośrednie ryzyko zgonu z powodu AE); trwała lub znacząca niepełnosprawność/niesprawność; wrodzona anomalia/wada wrodzona; inne ważne z medycznego punktu widzenia poważne zdarzenia medyczne.
TEAE w okresie podwójnie ślepej próby definiuje się jako AE, które są nowe lub stanowią pogorszenie istniejącego stanu, które rozpoczyna się od dnia pierwszej dawki IP do dnia po ostatniej dawce w okresie leczenia podwójnie ślepej próby.
|
Od pokazu do końca 24. tygodnia
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Bezwzględna zmiana od wartości początkowej w całkowitym wyniku UPDRS część 3 (UPDRS-III) do końca 24-tygodniowego okresu podwójnie ślepej próby
Ramy czasowe: Linia bazowa (dzień -1), tydzień 24
|
UPDRS to kompleksowa ocena obciążenia i nasilenia objawów przedmiotowych i podmiotowych parkinsonizmu, uchwycona za pomocą systematycznego wywiadu i badania neurologicznego.
UPDRS-III jest wystandaryzowanym badaniem neurologicznym, które ocenia wykonywanie ruchów często wpływających na chorobę Parkinsona, PKAN i inne zaburzenia ruchowe.
Część III UPDRS składa się z 27 pozycji, które odpowiadają 14 domenom związanym ze zdolnościami motorycznymi, takimi jak drżenie, stabilność i spowolnienie ruchowe.
Każda pozycja ma odpowiedzi od 0 do 4.
Aby obliczyć całkowity wynik UPDRS-III, odpowiedzi są sumowane z 27 pozycji i odpowiednio mieszczą się w zakresie od 0-108.
W przypadku sum domen odpowiedzi są sumowane ze wszystkich elementów w danej domenie (gdy domena odpowiada wielu elementom).
Wzrost wyniku wskazuje na większą niepełnosprawność.
Zgłoszony LSM został dostosowany do wyjściowego wyniku i grupy wiekowej z analizy typu III.
|
Linia bazowa (dzień -1), tydzień 24
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Thomas Klopstock, MD, Klinikum der Universität München
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
17 lipca 2017
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
30 grudnia 2019
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
30 grudnia 2019
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
2 grudnia 2016
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
31 stycznia 2017
Pierwszy wysłany (Oszacować)
2 lutego 2017
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
26 stycznia 2021
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
7 stycznia 2021
Ostatnia weryfikacja
1 stycznia 2021
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Procesy patologiczne
- Choroby mózgu
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby jąder podstawy
- Zaburzenia ruchowe
- Choroby neurodegeneracyjne
- Choroby zwyrodnieniowe układu nerwowego
- Dystrofie neuroaksonalne
- Neurodegeneracja związana z kinazą pantotenianową
- Degeneracja nerwów
Inne numery identyfikacyjne badania
- 024PKAN15004
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Neurodegeneracja związana z kinazą pantotenianową
-
LMU KlinikumSeventh Framework Programme; NBIA AllianceRekrutacyjnyNeurodegeneracja z akumulacją żelaza w mózgu (NBIA) | Neurodegeneracja związana z kinazą pantotenianową (PKAN) | Aceruloplazminemia | Beta-Propeller Protein-Associated Neurodegeneration (BPAN) | Neurodegeneracja związana z białkami błony mitochondrialnej (MPAN) | Neurodegeneracja związana z hydroksylazą... i inne warunkiKanada, Czechy, Niemcy, Włochy, Holandia, Polska, Serbia, Hiszpania