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Wirksamkeits- und Sicherheitsstudie von Fosmetpantotenate (RE-024) bei PKAN-Teilnehmern (PKAN)

7. Januar 2021 aktualisiert von: Travere Therapeutics, Inc.

Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Fosmetpantotenate (RE-024), einer Phosphopantothenat-Ersatztherapie, bei Patienten mit Pantothenatkinase-assoziierter Neurodegeneration (PKAN): Eine randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte Studie mit einer Open-Label-Verlängerung

Diese Studie untersuchte, ob Fosmetpantotenat (RE-024), eine Phosphopantothenat-Ersatztherapie, bei der Behandlung von Teilnehmern mit PKAN sicher und wirksam war.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

84

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
    • Bavaria
      • München, Bavaria, Deutschland, 80336
        • Travere Investigational Site
  • Frankreich
    • Ile-de-France
      • Paris, Ile-de-France, Frankreich
        • Travere Investigational Site
    • Languedoc-Rousillon
      • Montpellier, Languedoc-Rousillon, Frankreich
        • Travere Investigational Site
  • Italien
      • Milano, Italien
        • Travere Investigational Site
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G1X8
        • Travere Investigational Site
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5T 2S8
        • Travere Investigational Site
  • Norwegen
      • Oslo, Norwegen
        • Travere Investigational Site
  • Polen
      • Warsaw, Polen
        • Travere Investigational Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Travere Investigational Site
    • Catalonia
      • Barcelona, Catalonia, Spanien, 08035
        • Travere Investigational Site
  • Tschechien
    • NAP
      • Praha 2, NAP, Tschechien, 12821
        • Travere Investigational Site
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Irvine, California, Vereinigte Staaten, 92697
        • Travere Investigational Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Travere Investigational Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33155
        • Travere Investigational Site
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Vereinigte Staaten, 30033
        • Travere Investigational Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • Travere Investigational Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Travere Investigational Site
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Travere Investigational Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • Travere Investigational Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Travere Investigational Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

4 Jahre bis 63 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Der Teilnehmer hatte eine PKAN-Diagnose, wie durch bestätigte Mutationen im Pantothenat-Kinase-2-Gen angezeigt.
  2. Der Teilnehmer war männlich oder weiblich im Alter von 6 bis einschließlich 65 Jahren.
  3. Der Teilnehmer hatte eine Punktzahl von ≥ 6 bei der Messung der PKAN-spezifischen Aktivitäten des täglichen Lebens.

Ausschlusskriterien:

  1. Der Teilnehmer hatte innerhalb von 24 Wochen vor der Randomisierung eine regelmäßige oder intermittierende invasive Beatmungsunterstützung benötigt, um die Vitalfunktionen aufrechtzuerhalten.
  2. Dem Teilnehmer wurde innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening ein Tiefenhirnstimulationsgerät implantiert.
  3. Der Teilnehmer hatte innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening Deferipron eingenommen.
  4. Der Teilnehmer war in den ersten 24 Wochen der Studie nicht in der Lage, stabile Dosen der zulässigen Begleitmedikation aufrechtzuerhalten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Fosmetpantotenate
Wird als Pulver zur Rekonstitution verabreicht.
Arzneimittel: Fosmetpantotenate
Tägliche Dosierung
Andere Namen:
  • RE-024
Placebo-Komparator: Placebo
Wird als Pulver zur Rekonstitution verabreicht.
Arzneimittel: Placebo
Tägliche Dosierung

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des Gesamtscores der Pantothenatkinase-assoziierten Neurodegenerationsaktivitäten des täglichen Lebens (PKAN-ADL) gegenüber dem Ausgangswert bis zum Ende der 24-wöchigen Doppelblindperiode
Zeitfenster: Baseline (Tag -1), Woche 24
Die Veränderung der Aktivitäten des täglichen Lebens vom Ausgangswert bis Woche 24 wurde anhand der PKAN-ADL-Skala basierend auf der Unified Parkinson's Disease Rating Scale (UPDRS) Part II bewertet. Der PKAN-ADL ist ein validiertes Maß für die Fähigkeit des Teilnehmers, ADL zu vervollständigen, die von den diffusen motorischen Manifestationen von PKAN beeinflusst werden. Es besteht aus 12 Elementen, die sich auf Aktivitäten des täglichen Lebens beziehen, darunter Essen, Anziehen und Gehen. Jedes Item hat Antworten im Bereich von 0–4, wobei ein höherer Wert eine größere Behinderung bei der jeweiligen Aktivität anzeigt. Um die Gesamtpunktzahl zu berechnen, werden die Antworten über die 12 Items summiert. Der verfügbare Bereich der Gesamtpunktzahlen auf der PKAN-ADL-Skala reichte von 0 (keine ADL-Beeinträchtigung) bis 48 (ADL-starke Beeinflussung). Der gemeldete Mittelwert der kleinsten Quadrate (LSM) wurde für den Ausgangswert und die Altersgruppe aus der Typ-III-Analyse angepasst. Eine Abnahme der Punktzahl zeigt eine Verbesserung der Symptome an.
Baseline (Tag -1), Woche 24
Anzahl der Teilnehmer mit mindestens 1 (≥1) behandlungsbedingtem unerwünschtem Ereignis (TEAE) und behandlungsbedingtem schwerwiegendem unerwünschtem Ereignis (TESAE) während der 24-wöchigen Doppelblindphase
Zeitfenster: Von Screening bis Ende Woche 24
Ein unerwünschtes Ereignis (AE) ist ein unerwünschtes medizinisches Ereignis im Zusammenhang mit der Anwendung des Prüfpräparats (IP; Wirkstoff oder Placebo) bei einem Teilnehmer, ohne Berücksichtigung der Möglichkeit eines kausalen Zusammenhangs mit IP. Ein schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis (SAE) ist ein UE, das zu einem der folgenden Ergebnisse führt: Tod; anfänglicher oder verlängerter stationärer Krankenhausaufenthalt; lebensbedrohliche Erfahrung (unmittelbares Todesrisiko durch AE); anhaltende oder erhebliche Behinderung/Unfähigkeit; angeborene Anomalie/Geburtsfehler; andere medizinisch wichtige schwerwiegende medizinische Ereignisse. Die TEAEs im doppelblinden Zeitraum sind definiert als AE, die neu sind oder eine Verschlechterung eines bestehenden Zustands darstellen, der vom Tag der ersten IP-Dosis bis zum Tag nach der letzten Dosis für den doppelblinden Behandlungszeitraum beginnt.
Von Screening bis Ende Woche 24

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Absolute Veränderung des UPDRS Teil 3 (UPDRS-III)-Gesamtscores gegenüber dem Ausgangswert bis zum Ende der 24-wöchigen Doppelblindperiode
Zeitfenster: Baseline (Tag -1), Woche 24
Der UPDRS ist eine umfassende Bewertung der Belastung und Schwere von Anzeichen und Symptomen von Parkinsonismus, die durch systematische Befragung und neurologische Untersuchung erfasst werden. Der UPDRS-III ist eine standardisierte neurologische Untersuchung, die die Leistung von Bewegungen bewertet, die häufig bei der Parkinson-Krankheit, PKAN und anderen Bewegungsstörungen betroffen sind. Teil III des UPDRS besteht aus 27 Items, die 14 Domänen im Zusammenhang mit motorischen Fähigkeiten wie Tremor, Stabilität und Bradykinesie entsprechen. Jedes Item hat Antworten von 0-4. Um den UPDRS-III-Gesamtwert zu berechnen, werden die Antworten über die 27 Items summiert und reichen dementsprechend von 0-108. Für Domänensummen werden die Antworten über alle Elemente in einer bestimmten Domäne summiert (wenn die Domäne mehreren Elementen entspricht). Eine Erhöhung der Punktzahl weist auf eine größere Behinderung hin. Der gemeldete LSM wurde für den Ausgangswert und die Altersgruppe aus der Typ-III-Analyse angepasst.
Baseline (Tag -1), Woche 24

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Travere Therapeutics, Inc.

Ermittler

  • Hauptermittler: Thomas Klopstock, MD, Klinikum der Universität München

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

17. Juli 2017

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

30. Dezember 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

30. Dezember 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

2. Dezember 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

31. Januar 2017

Zuerst gepostet (Schätzen)

2. Februar 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

26. Januar 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

7. Januar 2021

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 024PKAN15004

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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