Studie účinnosti a bezpečnosti fosmetpantotenátu (RE-024) u účastníků PKAN (PKAN)
7. ledna 2021 aktualizováno: Travere Therapeutics, Inc.
Účinnost, bezpečnost a snášenlivost fosmetpantotenátu (RE-024), fosfopantotenátové substituční terapie, u pacientů s neurodegenerací spojenou s pantotenátkinázou (PKAN): Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie s otevřeným rozšířením
Tato studie zkoumala, zda je fosmetpantotenát (RE-024), fosfopantotenátová substituční terapie, bezpečný a účinný při léčbě účastníků s PKAN.
Přehled studie
Postavení
Ukončeno
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
84
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Ile-de-France
-
Paris, Ile-de-France, Francie
- Travere Investigational Site
-
-
Languedoc-Rousillon
-
Montpellier, Languedoc-Rousillon, Francie
- Travere Investigational Site
-
-
-
-
-
Milano, Itálie
- Travere Investigational Site
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G1X8
- Travere Investigational Site
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5T 2S8
- Travere Investigational Site
-
-
-
-
-
Oslo, Norsko
- Travere Investigational Site
-
-
-
-
Bavaria
-
München, Bavaria, Německo, 80336
- Travere Investigational Site
-
-
-
-
-
Warsaw, Polsko
- Travere Investigational Site
-
-
-
-
California
-
Irvine, California, Spojené státy, 92697
- Travere Investigational Site
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010
- Travere Investigational Site
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33155
- Travere Investigational Site
-
-
Georgia
-
Decatur, Georgia, Spojené státy, 30033
- Travere Investigational Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
- Travere Investigational Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
- Travere Investigational Site
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10032
- Travere Investigational Site
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
- Travere Investigational Site
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Travere Investigational Site
-
-
-
-
NAP
-
Praha 2, NAP, Česko, 12821
- Travere Investigational Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko
- Travere Investigational Site
-
-
Catalonia
-
Barcelona, Catalonia, Španělsko, 08035
- Travere Investigational Site
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
4 roky až 63 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Účastník měl diagnózu PKAN, jak naznačovaly potvrzené mutace v genu pantothenátkinázy 2.
- Účastníkem byl muž nebo žena ve věku od 6 do 65 let včetně.
- Účastník měl skóre ≥ 6 v PKAN-specifických aktivitách každodenního života.
Kritéria vyloučení:
- Účastník vyžadoval pravidelnou nebo přerušovanou invazivní ventilační podporu k udržení vitálních funkcí během 24 týdnů před randomizací.
- Účastník měl implantované zařízení pro hlubokou mozkovou stimulaci během 6 měsíců před screeningem.
- Účastník užil deferipron během 30 dnů před screeningem.
- Účastník nebyl schopen udržovat stabilní dávky povolených souběžných léků po dobu prvních 24 týdnů studie.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Fosmetpantotenát
Podává se jako prášek pro rekonstituci.
|
Denní dávkování
Ostatní jména:
|
|
Komparátor placeba: Placebo
Podává se jako prášek pro rekonstituci.
|
Denní dávkování
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna od základní hodnoty v pantotenátkinázou spojené neurodegenerační aktivity každodenního života (PKAN-ADL) celkové skóre do konce 24týdenního dvojitě zaslepeného období
Časové okno: Základní stav (den -1), 24. týden
|
Změna od výchozího stavu k 24. týdnu aktivit každodenního života byla hodnocena na škále PKAN-ADL na základě Unified Parkinson's Disease Rating Scale (UPDRS) část II.
PKAN-ADL je ověřeným měřítkem schopnosti účastníka dokončit ADL, které je ovlivněno difuzními motorickými projevy PKAN.
Skládá se z 12 položek souvisejících s činnostmi každodenního života, včetně jídla, oblékání a chůze.
Každá položka má odpovědi v rozmezí 0-4, přičemž vyšší hodnota znamená větší postižení v dané činnosti.
Pro výpočet celkového skóre se odpovědi sečtou u 12 položek.
Dostupný rozsah celkových skóre na škále PKAN-ADL byl od 0 (žádné ovlivnění ADL) do 48 (velmi ovlivněné ADL).
Uváděný průměr nejmenších čtverců (LSM) byl upraven pro výchozí skóre a věkovou skupinu z analýzy typu III.
Snížení skóre ukazuje na zlepšení symptomů.
|
Základní stav (den -1), 24. týden
|
|
Počet účastníků s alespoň 1 (≥1) nežádoucí příhodou vyvolanou léčbou (TEAE) a závažnou nepříznivou příhodou (TESAE) během 24týdenního dvojitě zaslepeného období
Časové okno: Od promítání do konce 24. týdne
|
Nežádoucí příhoda (AE) je jakákoli neobvyklá lékařská událost spojená s použitím hodnoceného produktu (IP; aktivní nebo placebo) u účastníka, bez ohledu na možnost příčinné souvislosti s IP.
Závažná nežádoucí příhoda (SAE) je AE vedoucí k některému z následujících výsledků: smrt; počáteční nebo prodloužená hospitalizace na lůžku; život ohrožující zážitek (bezprostřední riziko úmrtí na AE); trvalé nebo významné postižení/neschopnost; vrozená anomálie/vrozená vada; jiné zdravotně důležité závažné lékařské události.
TEAE ve dvojitě zaslepeném období jsou definovány jako AE, které jsou nové nebo jsou zhoršením existujícího stavu, který začíná ode dne první dávky IP až do dne po poslední dávce pro dvojitě zaslepené léčebné období.
|
Od promítání do konce 24. týdne
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Absolutní změna od výchozího stavu v UPDRS část 3 (UPDRS-III) Celkové skóre do konce 24týdenního dvojitě slepého období
Časové okno: Základní stav (den -1), 24. týden
|
UPDRS je komplexní hodnocení zátěže a závažnosti příznaků a symptomů parkinsonismu zachycené prostřednictvím systematického rozhovoru a neurologického vyšetření.
UPDRS-III je standardizované neurologické vyšetření, které hodnotí výkonnost pohybů běžně postižených u Parkinsonovy choroby, PKAN a dalších pohybových poruch.
Část III UPDRS se skládá z 27 položek, které odpovídají 14 doménám souvisejícím s motorickými schopnostmi, jako je třes, stabilita a bradykineze.
Každá položka má odpovědi v rozmezí 0–4.
Pro výpočet celkového skóre UPDRS-III se odpovědi sečtou napříč 27 položkami a podle toho se pohybují v rozmezí 0-108.
U součtů domén jsou odpovědi sečteny napříč všemi položkami v dané doméně (pokud doména odpovídá více položkám).
Zvýšení skóre ukazuje na větší postižení.
Hlášená LSM byla upravena pro výchozí skóre a věkovou skupinu z analýzy typu III.
|
Základní stav (den -1), 24. týden
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Thomas Klopstock, MD, Klinikum der Universität München
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
17. července 2017
Primární dokončení (Aktuální)
30. prosince 2019
Dokončení studie (Aktuální)
30. prosince 2019
Termíny zápisu do studia
První předloženo
2. prosince 2016
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
31. ledna 2017
První zveřejněno (Odhad)
2. února 2017
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
26. ledna 2021
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
7. ledna 2021
Naposledy ověřeno
1. ledna 2021
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Patologické procesy
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Genetické choroby, vrozené
- Bazální gangliové choroby
- Poruchy pohybu
- Neurodegenerativní onemocnění
- Heredodegenerativní poruchy, nervový systém
- Neuroaxonální dystrofie
- Neurodegenerace spojená s pantothenátkinázou
- Nervová degenerace
Další identifikační čísla studie
- 024PKAN15004
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .