Estudio de eficacia y seguridad de fosmetpantotenato (RE-024) en participantes de PKAN (PKAN)
7 de enero de 2021 actualizado por: Travere Therapeutics, Inc.
Eficacia, seguridad y tolerabilidad de fosmetpantotenato (RE-024), una terapia de reemplazo de fosfopantotenato, en pacientes con neurodegeneración asociada a pantotenato quinasa (PKAN): un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo con una extensión abierta
Este estudio investigó si el fosmetpantotenato (RE-024), una terapia de reemplazo de fosfopantotenato, era seguro y eficaz en el tratamiento de participantes con PKAN.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
84
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Bavaria
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München, Bavaria, Alemania, 80336
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá, M5G1X8
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Toronto, Ontario, Canadá, M5T 2S8
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NAP
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Praha 2, NAP, Chequia, 12821
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Barcelona, España
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Catalonia
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Barcelona, Catalonia, España, 08035
- Travere Investigational Site
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California
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Irvine, California, Estados Unidos, 92697
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
- Travere Investigational Site
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Georgia
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Decatur, Georgia, Estados Unidos, 30033
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- Travere Investigational Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Travere Investigational Site
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Travere Investigational Site
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- Travere Investigational Site
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
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Ile-de-France
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Paris, Ile-de-France, Francia
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Languedoc-Rousillon
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Montpellier, Languedoc-Rousillon, Francia
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Milano, Italia
- Travere Investigational Site
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Oslo, Noruega
- Travere Investigational Site
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Warsaw, Polonia
- Travere Investigational Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
4 años a 63 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- El participante tenía un diagnóstico de PKAN según lo indicado por mutaciones confirmadas en el gen de pantotenato quinasa 2.
- El participante era hombre o mujer de 6 a 65 años, inclusive.
- El participante tenía una puntuación de ≥ 6 en la medida de actividades de la vida diaria específicas de PKAN.
Criterio de exclusión:
- El participante había requerido soporte ventilatorio invasivo regular o intermitente para mantener los signos vitales dentro de las 24 semanas previas a la aleatorización.
- Al participante se le implantó un dispositivo de estimulación cerebral profunda dentro de los 6 meses anteriores a la selección.
- El participante había tomado deferiprona dentro de los 30 días anteriores a la selección.
- El participante no pudo mantener dosis estables de medicamentos concomitantes permitidos durante las primeras 24 semanas del estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Fosmetpantotenato
Administrado como polvo para reconstitución.
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Dosificación diaria
Otros nombres:
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Comparador de placebos: Placebo
Administrado como polvo para reconstitución.
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Dosificación diaria
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio desde el inicio en la puntuación total de las actividades de la vida diaria asociadas a la neurodegeneración pantotenato quinasa (PKAN-ADL) hasta el final del período doble ciego de 24 semanas
Periodo de tiempo: Línea de base (día -1), semana 24
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El cambio desde el inicio hasta las actividades de la vida diaria de la semana 24 se evaluó en la escala PKAN-ADL basada en la Escala unificada de calificación de la enfermedad de Parkinson (UPDRS) Parte II.
La PKAN-ADL es una medida validada de la capacidad del participante para completar las ADL que se ven afectadas por las manifestaciones motoras difusas de la PKAN.
Consta de 12 ítems relacionados con las actividades de la vida diaria, incluyendo comer, vestirse y caminar.
Cada elemento tiene respuestas que van de 0 a 4, donde un valor más alto indica una mayor discapacidad en la actividad dada.
Para calcular la puntuación total, las respuestas se suman en los 12 elementos.
El rango disponible de puntajes totales en la escala PKAN-ADL fue de 0 (sin ADL afectado) a 48 (ADL muy afectado).
La media de mínimos cuadrados (LSM) informada se ajustó para la puntuación inicial y el grupo de edad del análisis de tipo III.
Una disminución en la puntuación indica una mejoría en los síntomas.
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Línea de base (día -1), semana 24
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Número de participantes con al menos 1 (≥1) evento adverso emergente del tratamiento (TEAE) y evento adverso grave emergente del tratamiento (TESAE) durante el período doble ciego de 24 semanas
Periodo de tiempo: Desde la selección hasta el final de la semana 24
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Un evento adverso (EA) es cualquier evento médico adverso asociado con el uso del producto en investigación (PI; activo o placebo) en un participante, sin tener en cuenta la posibilidad de una relación causal con la PI.
Un evento adverso grave (SAE) es un EA que resulta en cualquiera de los siguientes resultados: muerte; hospitalización inicial o prolongada como paciente hospitalizado; experiencia que pone en peligro la vida (riesgo inmediato de muerte por EA); discapacidad/incapacidad persistente o significativa; anomalía congénita/defecto de nacimiento; otros eventos médicos serios médicamente importantes.
Los TEAE en el período de doble ciego se definen como EA que son nuevos o son un empeoramiento de una condición existente que comienza desde el día de la primera dosis de IP hasta el día después de la última dosis para el período de tratamiento de doble ciego.
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Desde la selección hasta el final de la semana 24
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio absoluto desde el inicio en la puntuación total de UPDRS Parte 3 (UPDRS-III) hasta el final del período doble ciego de 24 semanas
Periodo de tiempo: Línea de base (día -1), semana 24
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La UPDRS es una evaluación integral de la carga y la gravedad de los signos y síntomas del parkinsonismo capturados a través de una entrevista sistemática y un examen neurológico.
El UPDRS-III es un examen neurológico estandarizado que evalúa el desempeño de los movimientos comúnmente afectados en la enfermedad de Parkinson, PKAN y otros trastornos del movimiento.
La Parte III de la UPDRS consta de 27 ítems, que corresponden a 14 dominios relacionados con habilidades motoras como temblor, estabilidad y bradicinesia.
Cada elemento tiene respuestas que van de 0 a 4.
Para calcular la puntuación total de UPDRS-III, las respuestas se suman en los 27 elementos y, en consecuencia, oscilan entre 0 y 108.
Para los totales de dominio, las respuestas se suman en todos los elementos de un dominio determinado (cuando el dominio corresponde a varios elementos).
Un aumento en la puntuación indica una mayor discapacidad.
El LSM informado se ajustó para la puntuación inicial y el grupo de edad del análisis de tipo III.
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Línea de base (día -1), semana 24
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Investigadores
- Investigador principal: Thomas Klopstock, MD, Klinikum der Universität München
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
17 de julio de 2017
Finalización primaria (Actual)
30 de diciembre de 2019
Finalización del estudio (Actual)
30 de diciembre de 2019
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
2 de diciembre de 2016
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
31 de enero de 2017
Publicado por primera vez (Estimar)
2 de febrero de 2017
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
26 de enero de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
7 de enero de 2021
Última verificación
1 de enero de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades de los ganglios basales
- Trastornos del movimiento
- Enfermedades neurodegenerativas
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Distrofias Neuroaxonales
- Neurodegeneración asociada a pantotenato cinasa
- Degeneración nerviosa
Otros números de identificación del estudio
- 024PKAN15004
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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