A fosmetpantotenát (RE-024) hatékonysági és biztonságossági vizsgálata a PKAN résztvevőinél (PKAN)
2021. január 7. frissítette: Travere Therapeutics, Inc.
A foszmetpantotenát (RE-024), egy foszfopantotenát helyettesítő terápia hatékonysága, biztonságossága és tolerálhatósága pantotenát-kinázzal összefüggő neurodegenerációban (PKAN) szenvedő betegeknél: Randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálat nyílt kiterjesztéssel
Ez a tanulmány azt vizsgálta, hogy a foszmetpantotenát (RE-024), egy foszfopantotenát helyettesítő terápia biztonságos és hatékony-e a PKAN-nal kezelt résztvevők kezelésében.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Megszűnt
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
84
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
NAP
-
Praha 2, NAP, Csehország, 12821
- Travere Investigational Site
-
-
-
-
California
-
Irvine, California, Egyesült Államok, 92697
- Travere Investigational Site
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20010
- Travere Investigational Site
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Egyesült Államok, 33155
- Travere Investigational Site
-
-
Georgia
-
Decatur, Georgia, Egyesült Államok, 30033
- Travere Investigational Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60612
- Travere Investigational Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
- Travere Investigational Site
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10032
- Travere Investigational Site
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15224
- Travere Investigational Site
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- Travere Investigational Site
-
-
-
-
Ile-de-France
-
Paris, Ile-de-France, Franciaország
- Travere Investigational Site
-
-
Languedoc-Rousillon
-
Montpellier, Languedoc-Rousillon, Franciaország
- Travere Investigational Site
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G1X8
- Travere Investigational Site
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5T 2S8
- Travere Investigational Site
-
-
-
-
-
Warsaw, Lengyelország
- Travere Investigational Site
-
-
-
-
-
Oslo, Norvégia
- Travere Investigational Site
-
-
-
-
Bavaria
-
München, Bavaria, Németország, 80336
- Travere Investigational Site
-
-
-
-
-
Milano, Olaszország
- Travere Investigational Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanyolország
- Travere Investigational Site
-
-
Catalonia
-
Barcelona, Catalonia, Spanyolország, 08035
- Travere Investigational Site
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
4 év (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A résztvevőnél PKAN-t diagnosztizáltak, amint azt a pantotenát kináz 2 gén megerősített mutációi jelezték.
- A résztvevő 6 és 65 év közötti férfi vagy nő volt.
- A résztvevő 6-os pontszámot ért el a napi életvitel mércéjén a PKAN-specifikus tevékenységeken.
Kizárási kritériumok:
- A résztvevőnek rendszeres vagy időszakos invazív lélegeztetésre volt szüksége ahhoz, hogy életjeleit fenntartsa a randomizálást megelőző 24 héten belül.
- A résztvevőnek mély agystimulációs eszközt ültettek be a szűrést megelőző 6 hónapon belül.
- A résztvevő a szűrést megelőző 30 napon belül deferipront vett be.
- A résztvevő a vizsgálat első 24 hetében nem tudta fenntartani a megengedett egyidejűleg alkalmazott gyógyszerek stabil adagját.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Foszmetpantotenát
Feloldáshoz por formájában adjuk be.
|
Napi adagolás
Más nevek:
|
|
Placebo Comparator: Placebo
Feloldáshoz por formájában adjuk be.
|
Napi adagolás
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás a kiindulási értékhez képest a pantotenát-kinázzal összefüggő neurodegeneráció – a mindennapi élet tevékenységei (PKAN-ADL) összpontszámában a 24 hetes kettős vak periódus végéig
Időkeret: Alapállapot (-1. nap), 24. hét
|
A napi életvitel 24. heti tevékenységeinek kiindulási állapotától való változását a PKAN-ADL skálán értékelték az Egységes Parkinson-kór értékelési skála (UPDRS) II. része alapján.
A PKAN-ADL a résztvevő azon képességének validált mértéke, hogy befejezze az ADL-t, amelyet a PKAN diffúz motoros megnyilvánulásai befolyásolnak.
12 elemből áll, amelyek a mindennapi élethez kapcsolódó tevékenységekhez kapcsolódnak, beleértve az étkezést, az öltözködést és a sétát.
Minden elemre 0 és 4 közötti válaszok tartoznak, a magasabb érték nagyobb fogyatékosságra utal az adott tevékenységben.
Az összpontszám kiszámításához a válaszokat a 12 elemre összesítjük.
Az elérhető összpontszámok tartománya a PKAN-ADL skálán 0 (nincs ADL érintett) és 48 (ADL erősen érintett) között volt.
A jelentett legkisebb négyzetes átlagot (LSM) a kiindulási pontszámhoz és a korcsoporthoz igazították a III. típusú elemzésből.
A pontszám csökkenése a tünetek javulását jelzi.
|
Alapállapot (-1. nap), 24. hét
|
|
A 24 hetes kettős vak időszak alatt legalább 1 (≥1) kezeléssel járó nemkívánatos esemény (TEAE) és kezelés során felmerülő súlyos nemkívánatos esemény (TESAE) résztvevők száma
Időkeret: A vetítéstől a 24. hét végéig
|
A nemkívánatos esemény (AE) bármely nemkívánatos orvosi esemény, amely a vizsgálati termék (IP; aktív vagy placebo) résztvevőnél történő használatával kapcsolatos, tekintet nélkül az IP-vel való okozati összefüggés lehetőségére.
A súlyos nemkívánatos esemény (SAE) olyan mellékhatás, amely a következő kimenetelek bármelyikét eredményezi: halál; kezdeti vagy hosszan tartó fekvőbeteg kórházi kezelés; életveszélyes tapasztalat (azonnali halálveszély az AE miatt); tartós vagy jelentős fogyatékosság/képtelenség; veleszületett rendellenesség/születési rendellenesség; egyéb egészségügyi szempontból fontos súlyos egészségügyi események.
A kettős-vak periódusban a TEAE-k olyan nemkívánatos események, amelyek újak vagy egy meglévő állapot rosszabbodását jelentik, és amelyek az IP első adagjának napjától az utolsó adag utáni napig kezdődnek a kettős-vak kezelési időszakban.
|
A vetítéstől a 24. hét végéig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Abszolút változás az alapértékhez képest az UPDRS 3. részében (UPDRS-III) összpontszám a 24 hetes kettős vak periódus végéig
Időkeret: Alapállapot (-1. nap), 24. hét
|
Az UPDRS egy átfogó felmérés a Parkinson-kór jeleinek és tüneteinek terhéről és súlyosságáról, amelyet szisztematikus interjún és neurológiai vizsgálaton keresztül rögzítenek.
Az UPDRS-III egy standardizált neurológiai vizsgálat, amely a Parkinson-kórban, a PKAN-ban és más mozgászavarokban gyakran érintett mozgások teljesítményét értékeli.
Az UPDRS III. része 27 elemből áll, amelyek 14 olyan motoros képességekkel kapcsolatos tartománynak felelnek meg, mint a tremor, a stabilitás és a bradykinesia.
Minden elemre 0 és 4 közötti válaszok tartoznak.
Az UPDRS-III összpontszám kiszámításához a válaszokat a 27 elemre összegezzük, és ennek megfelelően 0 és 108 között mozognak.
A tartományösszegek esetében a válaszok összegzésre kerülnek egy adott tartomány összes elemére vonatkozóan (ha a tartomány több elemnek felel meg).
A pontszám növekedése nagyobb fogyatékosságra utal.
A jelentett LSM-et a kiindulási pontszámhoz és a korcsoporthoz igazították a III. típusú elemzésből.
|
Alapállapot (-1. nap), 24. hét
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Thomas Klopstock, MD, Klinikum der Universität München
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2017. július 17.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2019. december 30.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2019. december 30.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2016. december 2.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2017. január 31.
Első közzététel (Becslés)
2017. február 2.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2021. január 26.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. január 7.
Utolsó ellenőrzés
2021. január 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Patológiás folyamatok
- Agyi betegségek
- Központi idegrendszeri betegségek
- Idegrendszeri betegségek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Basalis ganglion betegségek
- Mozgási zavarok
- Neurodegeneratív betegségek
- Heredodegeneratív rendellenességek, idegrendszer
- Neuroaxonális disztrófiák
- Pantotenát-kináz-asszociált neurodegeneráció
- Ideg degeneráció
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 024PKAN15004
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .