Estudo de Eficácia e Segurança de Fosmetpantotenato (RE-024) em Participantes PKAN (PKAN)
7 de janeiro de 2021 atualizado por: Travere Therapeutics, Inc.
Eficácia, segurança e tolerabilidade do fosmetpantotenato (RE-024), uma terapia de reposição de fosfopantotenato, em pacientes com neurodegeneração associada à pantotenato quinase (PKAN): um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo com extensão aberta
Este estudo investigou se o fosmetpantotenato (RE-024), uma terapia de reposição de fosfopantotenato, era seguro e eficaz no tratamento de participantes com PKAN.
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
84
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Bavaria
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München, Bavaria, Alemanha, 80336
- Travere Investigational Site
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá, M5G1X8
- Travere Investigational Site
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Toronto, Ontario, Canadá, M5T 2S8
- Travere Investigational Site
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Barcelona, Espanha
- Travere Investigational Site
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Catalonia
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Barcelona, Catalonia, Espanha, 08035
- Travere Investigational Site
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California
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Irvine, California, Estados Unidos, 92697
- Travere Investigational Site
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Travere Investigational Site
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
- Travere Investigational Site
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Georgia
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Decatur, Georgia, Estados Unidos, 30033
- Travere Investigational Site
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- Travere Investigational Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Travere Investigational Site
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Travere Investigational Site
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- Travere Investigational Site
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Travere Investigational Site
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Ile-de-France
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Paris, Ile-de-France, França
- Travere Investigational Site
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Languedoc-Rousillon
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Montpellier, Languedoc-Rousillon, França
- Travere Investigational Site
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Milano, Itália
- Travere Investigational Site
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Oslo, Noruega
- Travere Investigational Site
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Warsaw, Polônia
- Travere Investigational Site
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NAP
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Praha 2, NAP, Tcheca, 12821
- Travere Investigational Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
4 anos a 63 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- O participante tinha um diagnóstico de PKAN conforme indicado por mutações confirmadas no gene pantotenato quinase 2.
- O participante era do sexo masculino ou feminino com idade entre 6 e 65 anos, inclusive.
- O participante teve uma pontuação ≥ 6 nas atividades específicas do PKAN da medida de vida diária.
Critério de exclusão:
- O participante necessitou de suporte ventilatório invasivo regular ou intermitente para manter os sinais vitais dentro de 24 semanas antes da randomização.
- O participante teve um dispositivo de estimulação cerebral profunda implantado dentro de 6 meses antes da triagem.
- O participante havia tomado deferiprona 30 dias antes da triagem.
- O participante não conseguiu manter doses estáveis de medicamentos concomitantes permitidos nas primeiras 24 semanas do estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Fosmetpantotenato
Administrado como pó para reconstituição.
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Dosagem diária
Outros nomes:
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Comparador de Placebo: Placebo
Administrado como pó para reconstituição.
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Dosagem diária
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração desde a linha de base na pontuação total da neurodegeneração associada à pantotenato quinase (PKAN-ADL) até o final do período duplo-cego de 24 semanas
Prazo: Linha de base (Dia -1), Semana 24
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A mudança desde o início até a semana 24 das atividades da vida diária foi avaliada na escala PKAN-ADL com base na Parte II da Escala Unificada de Avaliação da Doença de Parkinson (UPDRS).
O PKAN-ADL é uma medida validada da capacidade do participante de concluir as AVD que são afetadas pelas manifestações motoras difusas do PKAN.
É composto por 12 itens relacionados às atividades da vida diária, incluindo comer, vestir-se e caminhar.
Cada item possui respostas que variam de 0 a 4, sendo que um valor maior indica maior incapacidade na atividade em questão.
Para calcular a pontuação total, as respostas são somadas nos 12 itens.
A faixa disponível de pontuação total na escala PKAN-ADL foi de 0 (nenhuma AVD afetada) a 48 (AVD altamente afetada).
A média dos mínimos quadrados relatada (LSM) foi ajustada para pontuação inicial e faixa etária da análise Tipo III.
Uma diminuição na pontuação indica melhora nos sintomas.
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Linha de base (Dia -1), Semana 24
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Número de participantes com pelo menos 1 (≥1) evento adverso emergente do tratamento (TEAE) e evento adverso grave emergente do tratamento (TESAE) durante o período duplo-cego de 24 semanas
Prazo: Da triagem até o final da semana 24
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Um evento adverso (EA) é qualquer ocorrência médica desfavorável associada ao uso do produto experimental (IP; ativo ou placebo) em um participante, sem considerar a possibilidade de relação causal com IP.
Um evento adverso grave (EAG) é um EA que resulta em qualquer um dos seguintes desfechos: morte; internação hospitalar inicial ou prolongada; experiência de risco de vida (risco imediato de morte por EA); deficiência/incapacidade persistente ou significativa; anomalia congênita/defeito congênito; outros eventos médicos sérios clinicamente importantes.
Os TEAEs no período duplo-cego são definidos como EAs que são novos ou são uma piora de uma condição existente que começa desde o dia da primeira dose de IP até o dia após a última dose para o período de tratamento duplo-cego.
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Da triagem até o final da semana 24
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração absoluta da linha de base na pontuação total UPDRS Parte 3 (UPDRS-III) até o final do período duplo-cego de 24 semanas
Prazo: Linha de base (Dia -1), Semana 24
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O UPDRS é uma avaliação abrangente da carga e gravidade dos sinais e sintomas do parkinsonismo capturados por meio de entrevista sistemática e exame neurológico.
O UPDRS-III é um exame neurológico padronizado que avalia o desempenho dos movimentos comumente afetados na doença de Parkinson, PKAN e outros distúrbios do movimento.
A Parte III da UPDRS é composta por 27 itens, que correspondem a 14 domínios relacionados a habilidades motoras como tremor, estabilidade e bradicinesia.
Cada item tem respostas que variam de 0 a 4.
Para calcular a pontuação total do UPDRS-III, as respostas são somadas nos 27 itens e, portanto, variam de 0 a 108.
Para totais de domínio, as respostas são somadas em todos os itens em um determinado domínio (quando o domínio corresponde a vários itens).
Um aumento na pontuação indica maior incapacidade.
O LSM relatado foi ajustado para pontuação inicial e faixa etária da análise Tipo III.
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Linha de base (Dia -1), Semana 24
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Investigadores
- Investigador principal: Thomas Klopstock, MD, Klinikum der Universität München
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
17 de julho de 2017
Conclusão Primária (Real)
30 de dezembro de 2019
Conclusão do estudo (Real)
30 de dezembro de 2019
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
2 de dezembro de 2016
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
31 de janeiro de 2017
Primeira postagem (Estimativa)
2 de fevereiro de 2017
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
26 de janeiro de 2021
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
7 de janeiro de 2021
Última verificação
1 de janeiro de 2021
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças dos Gânglios da Base
- Distúrbios do Movimento
- Doenças Neurodegenerativas
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Distrofias neuroaxonais
- Neurodegeneração Associada à Pantotenato Quinase
- Degeneração Nervosa
Outros números de identificação do estudo
- 024PKAN15004
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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