Fosmetpantotenaatin (RE-024) tehokkuus- ja turvallisuustutkimus PKAN-osallistujilla (PKAN)
torstai 7. tammikuuta 2021 päivittänyt: Travere Therapeutics, Inc.
Fosmetpantotenaatin (RE-024), fosfopantotenaattikorvaushoidon, tehokkuus, turvallisuus ja siedettävyys pantotenaattikinaasiin liittyvässä neurodegeneraatiossa (PKAN) potilailla: satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus avoimella laajennuksella
Tässä tutkimuksessa tutkittiin, oliko fosmetpantotenaatti (RE-024), fosfopantotenaattikorvaushoito, turvallinen ja tehokas PKAN-potilaiden hoidossa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
84
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Barcelona, Espanja
- Travere Investigational Site
-
-
Catalonia
-
Barcelona, Catalonia, Espanja, 08035
- Travere Investigational Site
-
-
-
-
-
Milano, Italia
- Travere Investigational Site
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G1X8
- Travere Investigational Site
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5T 2S8
- Travere Investigational Site
-
-
-
-
-
Oslo, Norja
- Travere Investigational Site
-
-
-
-
-
Warsaw, Puola
- Travere Investigational Site
-
-
-
-
Ile-de-France
-
Paris, Ile-de-France, Ranska
- Travere Investigational Site
-
-
Languedoc-Rousillon
-
Montpellier, Languedoc-Rousillon, Ranska
- Travere Investigational Site
-
-
-
-
Bavaria
-
München, Bavaria, Saksa, 80336
- Travere Investigational Site
-
-
-
-
NAP
-
Praha 2, NAP, Tšekki, 12821
- Travere Investigational Site
-
-
-
-
California
-
Irvine, California, Yhdysvallat, 92697
- Travere Investigational Site
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
- Travere Investigational Site
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33155
- Travere Investigational Site
-
-
Georgia
-
Decatur, Georgia, Yhdysvallat, 30033
- Travere Investigational Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
- Travere Investigational Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Travere Investigational Site
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Travere Investigational Site
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
- Travere Investigational Site
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Travere Investigational Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
4 vuotta - 63 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Osallistujalla oli PKAN-diagnoosi, kuten pantotenaattikinaasi 2 -geenin vahvistetut mutaatiot osoittavat.
- Osallistuja oli 6-65-vuotias mies tai nainen.
- Osallistuja sai pisteet ≥ 6 päivittäisen elämän PKAN-spesifisistä toiminnoista.
Poissulkemiskriteerit:
- Osallistuja oli vaatinut säännöllistä tai ajoittaista invasiivista hengitystukea elintoimintojen ylläpitämiseksi 24 viikon aikana ennen satunnaistamista.
- Osallistujalle oli istutettu syvä aivostimulaatiolaite 6 kuukauden sisällä ennen seulontaa.
- Osallistuja oli ottanut deferipronia 30 päivän sisällä ennen seulontaa.
- Osallistuja ei pystynyt ylläpitämään vakaita sallittuja samanaikaisten lääkkeiden annoksia tutkimuksen ensimmäisen 24 viikon aikana.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Fosmetpantotenaatti
Annostetaan jauheena liuottamista varten.
|
Päivittäinen annostelu
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Annostetaan jauheena liuottamista varten.
|
Päivittäinen annostelu
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötasosta pantotenaattikinaasiin liittyvässä neurodegeneraatiossa - päivittäisen elämän toiminnan (PKAN-ADL) kokonaispistemäärässä 24 viikon kaksoissokkojakson loppuun
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä -1), viikko 24
|
Muutos lähtötilanteesta viikon 24 päivittäisen elämän toimintoihin arvioitiin PKAN-ADL-asteikolla, joka perustuu Unified Parkinson's Disease Rating Scale (UPDRS) -asteikkoon, osa II.
PKAN-ADL on validoitu mitta osallistujan kyvystä suorittaa ADL, johon PKAN:n hajanaiset motoriset ilmenemismuodot vaikuttavat.
Se koostuu 12 kohdasta, jotka liittyvät jokapäiväiseen elämään, mukaan lukien syöminen, pukeutuminen ja kävely.
Jokaisen kohteen vastaukset vaihtelevat välillä 0-4, ja korkeampi arvo tarkoittaa suurempaa vammaa tietyssä toiminnassa.
Kokonaispistemäärän laskemiseksi vastaukset lasketaan yhteen 12 kohteen kesken.
Saatavilla olevat kokonaispistemäärät PKAN-ADL-asteikolla olivat 0:sta (ei ADL-vaikutusta) 48:aan (ADL-vaikutus on suuri).
Raportoitu pienimmän neliösumman keskiarvo (LSM) korjattiin peruspistemäärän ja ikäryhmän mukaan tyypin III analyysistä.
Pisteiden lasku osoittaa oireiden paranemista.
|
Lähtötilanne (päivä -1), viikko 24
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on vähintään 1 (≥1) hoitoon liittyvä haittatapahtuma (TEAE) ja hoitoon liittyvä vakava haittatapahtuma (TESAE) 24 viikon kaksoissokkojakson aikana
Aikaikkuna: Esityksestä viikon 24 loppuun
|
Haittatapahtuma (AE) on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma, joka liittyy tutkimustuotteen (IP; aktiivinen tai lumelääke) käyttöön osallistujalla, ottamatta huomioon mahdollisuutta syy-yhteyteen IP:n kanssa.
Vakava haittatapahtuma (SAE) on haittavaikutus, joka johtaa johonkin seuraavista seurauksista: kuolema; ensimmäinen tai pitkittynyt sairaalahoito; hengenvaarallinen kokemus (välitön kuoleman riski AE:n vuoksi); jatkuva tai merkittävä vamma/työkyvyttömyys; synnynnäinen poikkeama/sikiövaurio; muut lääketieteellisesti tärkeät vakavat lääketieteelliset tapahtumat.
Kaksoissokkojakson TEAE:t määritellään AE-tapauksiksi, jotka ovat uusia tai ovat olemassa olevan tilan pahenemista, jotka alkavat ensimmäisen IP-annoksen päivästä kaksoissokkohoitojakson viimeisen annoksen jälkeiseen päivään.
|
Esityksestä viikon 24 loppuun
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Absoluuttinen muutos lähtötilanteesta UPDRS-osassa 3 (UPDRS-III) kokonaispistemäärä 24 viikon kaksoissokkojakson loppuun
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä -1), viikko 24
|
UPDRS on kattava arvio Parkinsonismin merkkien ja oireiden taakasta ja vakavuudesta, joka on tallennettu systemaattisella haastattelulla ja neurologisella tutkimuksella.
UPDRS-III on standardoitu neurologinen tutkimus, joka arvioi Parkinsonin taudissa, PKAN:ssa ja muissa liikehäiriöissä yleisesti esiintyvien liikkeiden suorituskykyä.
UPDRS:n osa III koostuu 27 kohteesta, jotka vastaavat 14 aluetta, jotka liittyvät motorisiin kykyihin, kuten vapina, vakaus ja bradykinesia.
Jokaisen kohteen vastaukset vaihtelevat 0-4.
UPDRS-III:n kokonaispistemäärän laskemiseksi vastaukset lasketaan yhteen 27 kohteen välillä ja vastaavasti vaihtelevat välillä 0-108.
Toimialueen kokonaismäärien kohdalla vastaukset lasketaan yhteen kaikkien tietyn verkkotunnuksen kohteiden osalta (kun verkkotunnus vastaa useita kohteita).
Pisteiden nousu tarkoittaa suurempaa vammaisuutta.
Raportoitu LSM korjattiin peruspistemäärän ja ikäryhmän mukaan tyypin III analyysistä.
|
Lähtötilanne (päivä -1), viikko 24
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Thomas Klopstock, MD, Klinikum der Universität München
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 17. heinäkuuta 2017
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 30. joulukuuta 2019
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 30. joulukuuta 2019
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 2. joulukuuta 2016
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 31. tammikuuta 2017
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Torstai 2. helmikuuta 2017
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 26. tammikuuta 2021
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 7. tammikuuta 2021
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. tammikuuta 2021
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Basal ganglia -taudit
- Liikkumishäiriöt
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Neuroaksonaaliset dystrofiat
- Pantotenaattikinaasiin liittyvä neurodegeneraatio
- Hermoston rappeuma
Muut tutkimustunnusnumerot
- 024PKAN15004
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .