PKAN 참가자에서 Fosmetpantotenate(RE-024)의 효능 및 안전성 연구 (PKAN)
2021년 1월 7일 업데이트: Travere Therapeutics, Inc.
PKAN(판토텐산 키나제 관련 신경변성) 환자에 대한 포스포판토텐산염 대체 요법인 Fosmetpantotenate(RE-024)의 효능, 안전성 및 내약성: 공개 확장을 통한 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구
이 연구는 포스포판토텐산염 대체 요법인 포스메트판토텐산염(RE-024)이 PKAN 참가자를 치료하는 데 안전하고 효과적인지 여부를 조사했습니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
84
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
-
Oslo, 노르웨이
- Travere Investigational Site
-
-
-
-
Bavaria
-
München, Bavaria, 독일, 80336
- Travere Investigational Site
-
-
-
-
California
-
Irvine, California, 미국, 92697
- Travere Investigational Site
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, 미국, 20010
- Travere Investigational Site
-
-
Florida
-
Miami, Florida, 미국, 33155
- Travere Investigational Site
-
-
Georgia
-
Decatur, Georgia, 미국, 30033
- Travere Investigational Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, 미국, 60612
- Travere Investigational Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Travere Investigational Site
-
-
New York
-
New York, New York, 미국, 10032
- Travere Investigational Site
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
- Travere Investigational Site
-
-
Texas
-
Houston, Texas, 미국, 77030
- Travere Investigational Site
-
-
-
-
-
Barcelona, 스페인
- Travere Investigational Site
-
-
Catalonia
-
Barcelona, Catalonia, 스페인, 08035
- Travere Investigational Site
-
-
-
-
-
Milano, 이탈리아
- Travere Investigational Site
-
-
-
-
NAP
-
Praha 2, NAP, 체코, 12821
- Travere Investigational Site
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, 캐나다, M5G1X8
- Travere Investigational Site
-
Toronto, Ontario, 캐나다, M5T 2S8
- Travere Investigational Site
-
-
-
-
-
Warsaw, 폴란드
- Travere Investigational Site
-
-
-
-
Ile-de-France
-
Paris, Ile-de-France, 프랑스
- Travere Investigational Site
-
-
Languedoc-Rousillon
-
Montpellier, Languedoc-Rousillon, 프랑스
- Travere Investigational Site
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2년 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 참가자는 판토텐산 키나아제 2 유전자의 확인된 돌연변이로 표시되는 PKAN 진단을 받았습니다.
- 참가자는 6세에서 65세 사이의 남성 또는 여성이었다.
- 참가자는 일상 생활 측정의 PKAN 특정 활동에서 ≥ 6점을 받았습니다.
제외 기준:
- 참가자는 무작위 배정 전 24주 이내에 활력 징후를 유지하기 위해 정기적 또는 간헐적 침습적 환기 지원이 필요했습니다.
- 참가자는 스크리닝 전 6개월 이내에 심부 뇌 자극 장치를 이식했습니다.
- 참가자는 스크리닝 전 30일 이내에 데페리프론을 복용했습니다.
- 참가자는 연구의 처음 24주 동안 허용된 병용 약물의 안정적인 용량을 유지할 수 없었습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 포스메트판토텐산염
재구성을 위해 분말로 투여.
|
일일 투여량
다른 이름들:
|
|
위약 비교기: 위약
재구성을 위해 분말로 투여.
|
일일 투여량
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
기준선에서 판토텐산 키나제 관련 신경변성-일상 생활 활동(PKAN-ADL) 총 점수에서 24주 이중맹검 기간 종료까지의 변화
기간: 기준선(-1일), 24주차
|
베이스라인에서 24주까지의 일상 생활 활동의 변화는 UPDRS(Unified Parkinson's Disease Rating Scale) 파트 II에 기반한 PKAN-ADL 척도로 평가되었습니다.
PKAN-ADL은 PKAN의 확산 운동 징후에 의해 영향을 받는 ADL을 완료하는 참가자의 능력에 대한 검증된 척도입니다.
먹기, 옷 입기, 걷기 등 일상생활 활동과 관련된 12문항으로 구성되어 있다.
각 항목은 0-4 범위의 응답을 가지며 값이 높을수록 주어진 활동에서 더 큰 장애를 나타냅니다.
총점을 계산하기 위해 응답은 12개 항목에 걸쳐 합산됩니다.
PKAN-ADL 척도에서 사용 가능한 총점 범위는 0(ADL에 영향을 받지 않음)에서 48(ADL에 크게 영향을 받음)까지였습니다.
보고된 최소 제곱 평균(LSM)은 유형 III 분석에서 기준선 점수와 연령 그룹에 대해 조정되었습니다.
점수의 감소는 증상의 호전을 나타냅니다.
|
기준선(-1일), 24주차
|
|
24주 이중맹검 기간 동안 최소 1건(≥1)의 치료 관련 이상반응(TEAE) 및 치료 관련 심각한 이상반응(TESAE)이 발생한 참가자 수
기간: 상영부터 24주차 종료까지
|
유해 사례(AE)는 IP와의 인과 관계 가능성에 관계없이 참가자의 연구 제품(IP, 활성 또는 위약) 사용과 관련된 뜻밖의 의학적 사건입니다.
심각한 부작용(SAE)은 다음 결과 중 하나를 초래하는 AE입니다: 사망; 초기 또는 장기 입원 환자 입원; 생명을 위협하는 경험(AE로 인한 즉각적인 사망 위험); 지속적이거나 상당한 장애/무능력; 선천적 기형/출생 결함; 기타 의학적으로 중요한 심각한 의료 사건.
이중 맹검 기간의 TEAE는 IP의 첫 투여일부터 시작하여 이중 맹검 치료 기간의 마지막 투여 후 날까지 새로운 AE 또는 기존 병태의 악화인 AE로 정의됩니다.
|
상영부터 24주차 종료까지
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
UPDRS 파트 3(UPDRS-III) 총 점수의 기준선에서 24주 이중 눈가림 기간 종료까지 절대 변화
기간: 기준선(-1일), 24주차
|
UPDRS는 체계적 인터뷰와 신경학적 검사를 통해 파악된 파킨슨병의 징후와 증상의 부담과 중증도에 대한 포괄적인 평가입니다.
UPDRS-III는 파킨슨병, PKAN 및 기타 운동 장애에서 일반적으로 영향을 받는 운동의 성능을 평가하는 표준화된 신경학적 검사입니다.
UPDRS의 Part III는 떨림, 안정성, 운동완서와 같은 운동 능력과 관련된 14개 영역에 해당하는 27개 항목으로 구성됩니다.
각 항목에는 0-4 범위의 응답이 있습니다.
UPDRS-III 총점을 계산하기 위해 응답은 27개 항목에 걸쳐 합산되며 그에 따라 범위는 0-108입니다.
도메인 합계의 경우 지정된 도메인의 모든 항목에서 응답이 합산됩니다(도메인이 여러 항목에 해당하는 경우).
점수의 증가는 더 큰 장애를 나타냅니다.
보고된 LSM은 유형 III 분석에서 기준선 점수 및 연령 그룹에 대해 조정되었습니다.
|
기준선(-1일), 24주차
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Thomas Klopstock, MD, Klinikum der Universität München
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2017년 7월 17일
기본 완료 (실제)
2019년 12월 30일
연구 완료 (실제)
2019년 12월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2016년 12월 2일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2017년 1월 31일
처음 게시됨 (추정)
2017년 2월 2일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 1월 26일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 1월 7일
마지막으로 확인됨
2021년 1월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .