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Studio di efficacia e sicurezza del fosmetpantotenato (RE-024) nei partecipanti alla PKAN (PKAN)

7 gennaio 2021 aggiornato da: Travere Therapeutics, Inc.

Efficacia, sicurezza e tollerabilità del fosmetpantotenato (RE-024), una terapia sostitutiva del fosfopantotenato, nei pazienti con neurodegenerazione associata alla pantotenato chinasi (PKAN): uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo con un'estensione in aperto

Questo studio ha valutato se il fosmetpantotenato (RE-024), una terapia sostitutiva del fosfopantotenato, fosse sicuro ed efficace nel trattamento dei partecipanti con PKAN.

Panoramica dello studio

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

84

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G1X8
        • Travere Investigational Site
      • Toronto, Ontario, Canada, M5T 2S8
        • Travere Investigational Site
    • NAP
      • Praha 2, NAP, Cechia, 12821
        • Travere Investigational Site
    • Ile-de-France
      • Paris, Ile-de-France, Francia
        • Travere Investigational Site
    • Languedoc-Rousillon
      • Montpellier, Languedoc-Rousillon, Francia
        • Travere Investigational Site
    • Bavaria
      • München, Bavaria, Germania, 80336
        • Travere Investigational Site
      • Milano, Italia
        • Travere Investigational Site
      • Oslo, Norvegia
        • Travere Investigational Site
      • Warsaw, Polonia
        • Travere Investigational Site
      • Barcelona, Spagna
        • Travere Investigational Site
    • Catalonia
      • Barcelona, Catalonia, Spagna, 08035
        • Travere Investigational Site
    • California
      • Irvine, California, Stati Uniti, 92697
        • Travere Investigational Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Travere Investigational Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33155
        • Travere Investigational Site
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Stati Uniti, 30033
        • Travere Investigational Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Travere Investigational Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Travere Investigational Site
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Travere Investigational Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Travere Investigational Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Travere Investigational Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 4 anni a 63 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Il partecipante aveva una diagnosi di PKAN come indicato da mutazioni confermate nel gene pantotenato chinasi 2.
  2. Il partecipante era maschio o femmina di età compresa tra 6 e 65 anni inclusi.
  3. Il partecipante aveva un punteggio ≥ 6 sulle attività specifiche della PKAN della misura della vita quotidiana.

Criteri di esclusione:

  1. Il partecipante aveva richiesto un supporto ventilatorio invasivo regolare o intermittente per mantenere i segni vitali entro 24 settimane prima della randomizzazione.
  2. Al partecipante è stato impiantato un dispositivo di stimolazione cerebrale profonda entro 6 mesi prima dello screening.
  3. Il partecipante aveva assunto deferiprone entro 30 giorni prima dello screening.
  4. Il partecipante non è stato in grado di mantenere dosi stabili di farmaci concomitanti consentiti per le prime 24 settimane dello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Fosmetpantotenato
Somministrato come polvere per la ricostituzione.
Dosaggio giornaliero
Altri nomi:
  • RE-024
Comparatore placebo: Placebo
Somministrato come polvere per la ricostituzione.
Dosaggio giornaliero

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nel punteggio totale delle attività di neurodegenerazione associate alla pantotenato chinasi della vita quotidiana (PKAN-ADL) alla fine del periodo in doppio cieco di 24 settimane
Lasso di tempo: Basale (giorno -1), settimana 24
Il cambiamento dal basale alle attività della vita quotidiana della Settimana 24 è stato valutato sulla scala PKAN-ADL basata sulla Unified Parkinson's Disease Rating Scale (UPDRS) Parte II. Il PKAN-ADL è una misura convalidata della capacità del partecipante di completare ADL che sono influenzate dalle manifestazioni motorie diffuse di PKAN. Consiste di 12 elementi relativi alle attività della vita quotidiana, tra cui mangiare, vestirsi e camminare. Ogni item ha risposte che vanno da 0 a 4, con un valore più alto che indica una maggiore disabilità nell'attività data. Per calcolare il punteggio totale, le risposte vengono sommate tra i 12 elementi. L'intervallo disponibile di punteggi totali sulla scala PKAN-ADL andava da 0 (nessuna ADL interessata) a 48 (ADL fortemente influenzata). La media dei minimi quadrati (LSM) riportata è stata aggiustata per il punteggio basale e il gruppo di età dall'analisi di tipo III. Una diminuzione del punteggio indica un miglioramento dei sintomi.
Basale (giorno -1), settimana 24
Numero di partecipanti con almeno 1 (≥1) evento avverso emergente dal trattamento (TEAE) ed evento avverso grave emergente dal trattamento (TESAE) durante il periodo in doppio cieco di 24 settimane
Lasso di tempo: Dalla proiezione fino alla fine della settimana 24
Un evento avverso (AE) è qualsiasi evento medico spiacevole associato all'uso del prodotto sperimentale (IP; attivo o placebo) in un partecipante, indipendentemente dalla possibilità di una relazione causale con l'IP. Un evento avverso grave (SAE) è un evento avverso che provoca uno dei seguenti esiti: morte; ricovero ospedaliero iniziale o prolungato; esperienza pericolosa per la vita (rischio immediato di morte per AE); invalidità/incapacità persistente o significativa; anomalia congenita/difetto alla nascita; altri eventi medici gravi importanti dal punto di vista medico. I TEAE nel periodo in doppio cieco sono definiti come eventi avversi che sono nuovi o sono un peggioramento di una condizione esistente che inizia dal giorno della prima dose di IP fino al giorno dopo l'ultima dose per il periodo di trattamento in doppio cieco.
Dalla proiezione fino alla fine della settimana 24

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione assoluta rispetto al basale nel punteggio totale UPDRS Parte 3 (UPDRS-III) alla fine del periodo in doppio cieco di 24 settimane
Lasso di tempo: Basale (giorno -1), settimana 24
L'UPDRS è una valutazione completa dell'onere e della gravità dei segni e dei sintomi del parkinsonismo rilevati tramite interviste sistematiche ed esami neurologici. L'UPDRS-III è un esame neurologico standardizzato che valuta le prestazioni dei movimenti comunemente colpiti dalla malattia di Parkinson, PKAN e altri disturbi del movimento. La parte III dell'UPDRS è composta da 27 item, che corrispondono a 14 domini relativi alle capacità motorie come tremore, stabilità e bradicinesia. Ogni item ha risposte che vanno da 0 a 4. Per calcolare il punteggio totale UPDRS-III, le risposte vengono sommate tra i 27 elementi e, di conseguenza, vanno da 0 a 108. Per i totali del dominio, le risposte vengono sommate per tutti gli elementi in un determinato dominio (quando il dominio corrisponde a più elementi). Un aumento del punteggio indica una maggiore disabilità. L'LSM riportato è stato aggiustato per il punteggio basale e il gruppo di età dall'analisi di tipo III.
Basale (giorno -1), settimana 24

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Investigatori

  • Investigatore principale: Thomas Klopstock, MD, Klinikum der Universität München

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

17 luglio 2017

Completamento primario (Effettivo)

30 dicembre 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

30 dicembre 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

2 dicembre 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

31 gennaio 2017

Primo Inserito (Stima)

2 febbraio 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

26 gennaio 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

7 gennaio 2021

Ultimo verificato

1 gennaio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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