ALS患者における自家ADRCの脊髄内移植 (ADIPOSTEM)
ALS患者における自家ADRCの脊髄内移植の安全性と有効性
調査の概要
詳細な説明
筋萎縮性側索硬化症 (ALS) は、短期間で運動機能に重大な障害が生じ、死に至る原因不明の難病です。 ALSの頻度は4～8/100,000です。 主に40～70歳の人々が罹患しますが、より若い年齢でも発症する可能性があります。 症状の発症は50代から60代が最も多いため、ALSは社会にとって大きな経済的負担となっている。 病気の治療と予防のために多くの研究が行われていますが、現時点では病気の症状の出現を遅らせることはできても、進行を止めることはできない薬は 1 つだけです。 しかし、栄養や呼吸などの医療管理の改善により、患者の生存率は定期的に増加しており、影響を受けた患者の 50% は診断後少なくとも 3 年以上生存しています。 20%は5年以上生きます。そして最大10%は10年以上生存します。 したがって、幹細胞ベースの治療法は、ALS 臨床治療の新たな待望の戦略となる可能性があります。
ALS の臨床経過は患者によって大きく異なる可能性があるため、詳細な既往歴と臨床評価に基づいて、主に確立された臨床経過で患者を認定する予定です。 私たちの非ランダム化非盲検研究の目的は、筋萎縮性側索硬化症と診断された個体への自家脂肪由来間葉系再生細胞（ADRC）移植の安全性と有効性を調査することです。 ADRC 治療のために 30 人の ALS 患者のグループを選択するために、約 50 人の ALS 患者が検査されます。 登録されたすべての患者は、研究登録前に、ALS 疾患の経過について少なくとも 3 か月間、文書化された臨床的および電気生理学的観察を受けます。 各患者は、3 か月ごとに 3 回の ADRC 注射を受けます。脊髄内注射とその後の 2 回の髄腔内注入です。 安全性、有害事象、および有効性は、機能的評価（ALSFRS-R）および客観的運動評価（MRCおよびダイナモメーター）と併せて、臨床的、電気生理学的（EMG、MUNIX）、神経画像検査およびスパイロメトリーによって確認されます。
研究の種類
入学 (予想される)
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
研究場所
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Warsaw、ポーランド、02-097
- Medical University of Warsaw
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- エル・エスコリアルの基準に基づく臨床的に明らかなALSまたはALSの可能性が高い患者
- 平均余命は1年以上
- 脂肪吸引前は INR ≤2
- 免疫抑制剤および/またはコルチコステロイドによる治療が数分以内に受けられない場合。 採用日の20日前まで
- 研究期間を通じて一定のリルゾール治療（50mg/1日2回）
- 治療計画の順守 例:検査訪問に参加する意志と可能性
- ポーランド国民
除外基準:
- 凝固亢進状態を含む原発性血液疾患
- 脳神経外科治療の妨げとなる併存疾患の存在―
- 臨床的に影響を受けるレベルでの脊髄手術の既往歴
- 患者の生存に影響を与える可能性のある新生物または併存疾患の過去/現在の病歴
- ペグ
- 妊娠・授乳中
- 募集時の非侵襲的/侵襲的人工呼吸器
- アルコール乱用、コカインアンフェタミンなど。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：自己ADRC注射
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ADRC の 3 回の注射: 1 回は脊髄内、2 回はくも膜下腔内
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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機能進行速度
時間枠：3ヶ月
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デルタ ALS 機能評価スケール (ALSFRS-R)/月
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3ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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電気生理学的進行速度
時間枠：3ヶ月
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筋電図検査 (EMG) / 運動単位番号指数 (MUNIX)
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3ヶ月
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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呼吸不全の推定
時間枠：3ヶ月
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努力肺活量 (FVC)
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3ヶ月
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協力者と研究者
出版物と役立つリンク
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (予想される)
研究の完了 (予想される)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
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