Transplante intraespinal de ADRC autólogo em pacientes com ELA (ADIPOSTEM)

A Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA) é uma doença incurável de etiologia desconhecida que em pouco tempo leva ao comprometimento significativo das funções motoras e à morte. A frequência de ALS é 4-8/100 000. Afeta principalmente pessoas entre 40 e 70 anos, mas pode ocorrer em uma idade mais jovem. Como o início dos sintomas é mais frequente na quinta ou sexta década, a ELA é um enorme fardo econômico para a sociedade. Existem muitos estudos realizados para tratar a doença e preveni-la, mas atualmente o medicamento oferece apenas um medicamento que pode retardar o aparecimento dos sintomas da doença, mas não conseguiu impedir a progressão. No entanto, melhorias no tratamento médico, incluindo nutrição e respiração, aumentam regularmente a sobrevida do paciente - 50% dos pacientes afetados vivem pelo menos 3 anos ou mais após o diagnóstico; 20% vivem 5 anos ou mais; e até 10% sobreviverão por mais de 10 anos. As terapias baseadas em células-tronco podem ser, portanto, uma nova estratégia esperada para o tratamento clínico da ELA.

Como o curso clínico da ELA pode variar substancialmente entre os pacientes, estamos planejando qualificá-los com um curso clínico estabelecido com base em uma anamnese detalhada e avaliação clínica. O objetivo do nosso estudo aberto não randomizado é investigar a segurança e a eficácia do transplante autólogo de células regenerativas mesenquimais derivadas do tecido adiposo (ADRC) em indivíduos com diagnóstico de esclerose lateral amiotrófica. Para selecionar um grupo de 30 pacientes com ELA para o tratamento ADRC, aproximadamente 50 pacientes com ELA serão examinados. Todos os pacientes inscritos terão uma observação clínica e eletrofisiológica documentada de pelo menos 3 meses do curso da doença de ELA antes da inscrição no estudo. Cada paciente receberá 3 injeções de ADRC a cada 3 meses: uma injeção intraespinhal seguida de 2 infusões intratecais subsequentes. Segurança, eventos adversos e eficácia serão confirmados por avaliação clínica, eletrofisiológica (EMG, MUNIX), neuroimagem e espirometria juntamente com avaliação funcional (ALSFRS-R) e motora objetiva (MRC e dinamômetro).