Intraspinal transplantation af autolog ADRC hos ALS-patienter (ADIPOSTEM)

Amyotrofisk lateral sklerose (ALS) er en uhelbredelig sygdom af ukendt ætiologi, der på kort tid fører til betydelig svækkelse af motoriske funktioner og død. Hyppigheden af ​​ALS er 4-8/100 000. For det meste rammer det mennesker mellem 40 og 70 år, men det kan forekomme i en yngre alder. Da symptomdebut oftest er i det femte eller sjette årti, er ALS en enorm økonomisk byrde for samfundet. Der er udført mange undersøgelser for at behandle sygdommen og forebygge den, men i øjeblikket tilbyder medicinen kun ét lægemiddel, der kan bremse forekomsten af ​​sygdomssymptomer, men som ikke kunne stoppe udviklingen. Alligevel øger forbedringer i medicinsk behandling, herunder ernæring og vejrtrækning, regelmæssigt patientoverlevelsen - 50 % af de ramte patienter lever mindst 3 eller flere år efter diagnosen; 20 % lever 5 år eller mere; og op til 10 % vil overleve mere end 10 år. De stamcellebaserede terapier kan derfor være en ny ventet strategi for ALS klinisk behandling.

Da det kliniske forløb af ALS kan variere væsentligt mellem patienter, planlægger vi at kvalificere dem med et primært etableret klinisk forløb baseret på en detaljeret anamnese og klinisk vurdering. Målet med vores ikke-randomiserede, åbne studie er at undersøge sikkerheden og effektiviteten af ​​autolog adipøst afledt mesenchymal regenerative celler (ADRC) transplantation i individer med diagnosticeret amyotrofisk lateral sklerose. For at udvælge en gruppe på 30 ALS-patienter til ADRC-behandlingen vil ca. 50 ALS-patienter blive undersøgt. Alle tilmeldte patienter vil have en dokumenteret mindst 3-måneders klinisk og elektrofisiologisk observation af ALS sygdomsforløb forud for studieindskrivning. Hver patient vil modtage 3 injektioner af ADRC hver 3. måned: en intraspinal injektion efterfulgt af 2 efterfølgende intratekale infusioner. Sikkerhed, uønskede hændelser og effekt vil blive bekræftet af klinisk, elektrofisiologisk (EMG, MUNIX), neuroimmaging og spirometri sammen med funktionel (ALSFRS-R) og objektiv motorisk vurdering (MRC og dynamometer).