Интраспинальная трансплантация аутологичных ADRC у пациентов с БАС (ADIPOSTEM)

Боковой амиотрофический склероз (БАС) — неизлечимое заболевание неизвестной этиологии, которое в короткие сроки приводит к значительному нарушению двигательных функций и летальному исходу. Частота БАС составляет 4-8/100 000. В основном это поражает людей в возрасте от 40 до 70 лет, но может возникнуть и в более молодом возрасте. Поскольку появление симптомов чаще всего приходится на пятое или шестое десятилетие жизни, БАС является огромным экономическим бременем для общества. Существует множество исследований, проведенных для лечения заболевания и его профилактики, но в настоящее время медицина предлагает только один препарат, который может замедлить появление симптомов заболевания, но не смог остановить его прогрессирование. Тем не менее, улучшения в медицинском ведении, включая питание и дыхание, регулярно повышают выживаемость пациентов - 50% пораженных пациентов живут не менее 3 или более лет после постановки диагноза; 20% живут 5 лет и более; и до 10% проживут более 10 лет. Таким образом, терапия стволовыми клетками может стать новой долгожданной стратегией клинического лечения БАС.

Поскольку клиническое течение БАС может существенно различаться у разных пациентов, мы планируем квалифицировать их с помощью первоначально установленного клинического течения, основанного на подробном анамнезе и клинической оценке. Целью нашего нерандомизированного открытого исследования является изучение безопасности и эффективности трансплантации аутологичных мезенхимальных регенеративных клеток, полученных из жировой ткани (ADRC), лицам с диагностированным боковым амиотрофическим склерозом. Чтобы выбрать группу из 30 пациентов с БАС для лечения ADRC, будет обследовано примерно 50 пациентов с БАС. Все включенные в исследование пациенты должны пройти как минимум 3-месячное клиническое и электрофизиологическое наблюдение за течением болезни БАС перед включением в исследование. Каждый пациент будет получать 3 инъекции ADRC каждые 3 месяца: интраспинальная инъекция с последующими 2 интратекальными инфузиями. Безопасность, нежелательные явления и эффективность будут подтверждены клиническими, электрофизиологическими (ЭМГ, MUNIX), нейровизуализацией и спирометрией вместе с функциональной (ALSFRS-R) и объективной двигательной оценкой (MRC и динамометрия).