Intraspinal transplantasjon av autolog ADRC hos ALS-pasienter (ADIPOSTEM)

Amyotrofisk lateral sklerose (ALS) er en uhelbredelig sykdom med ukjent etiologi som på kort tid fører til betydelig svekkelse av motoriske funksjoner og død. Hyppigheten av ALS er 4-8/100 000. For det meste rammer det personer mellom 40 og 70 år, men det kan oppstå i yngre alder. Siden symptomdebut oftest er i det femte eller sjette tiåret, er ALS en enorm økonomisk belastning for samfunnet. Det er utført mange studier for å behandle sykdommen og forhindre den, men foreløpig tilbyr medisinen bare ett medikament som kan bremse forekomsten av sykdomssymptomer, men som ikke kan stoppe progresjonen. Likevel, forbedringer i medisinsk behandling, inkludert ernæring og pust, øker regelmessig pasientens overlevelse - 50 % av berørte pasienter lever minst 3 eller flere år etter diagnosen; 20 % lever 5 år eller mer; og opptil 10 % vil overleve mer enn 10 år. De stamcellebaserte terapiene kan derfor være en ny ventet strategi for ALS klinisk behandling.

Siden det kliniske forløpet av ALS kan variere betydelig mellom pasienter, planlegger vi å kvalifisere dem med et primært etablert klinisk forløp basert på en detaljert anamnese og klinisk vurdering. Målet med vår ikke-randomiserte, åpne studie er å undersøke sikkerheten og effekten av autologe fettavledede mesenkymale regenerative celler (ADRC) transplantasjon til individer med diagnostisert amyotrofisk lateral sklerose. For å velge ut en gruppe på 30 ALS-pasienter til ADRC-behandlingen, vil ca. 50 ALS-pasienter bli undersøkt. Alle påmeldte pasienter vil ha en dokumentert minst 3-måneders klinisk og elektrofisiologisk observasjon av ALS sykdomsforløp før studieregistrering. Hver pasient vil få 3 injeksjoner av ADRC hver 3. måned: en intraspinal injeksjon etterfulgt av 2 påfølgende intratekale infusjoner. Sikkerhet, uønskede hendelser og effekt vil bli bekreftet av klinisk, elektrofisiologisk (EMG, MUNIX), nevroavbildning og spirometri sammen med funksjonell (ALSFRS-R) og objektiv motorisk vurdering (MRC og dynamometer).