Autológ ADRC intraspinális transzplantációja ALS-betegekben (ADIPOSTEM)

Az amiotróf laterális szklerózis (ALS) egy ismeretlen etiológiájú, gyógyíthatatlan betegség, amely rövid időn belül a motoros funkciók jelentős károsodásához és halálhoz vezet. Az ALS gyakorisága 4-8/100 000. Leginkább 40 és 70 év közötti embereket érint, de előfordulhat fiatalabb korban is. Mivel a tünetek leggyakrabban az ötödik-hatodik évtizedben jelentkeznek, az ALS óriási gazdasági terhet jelent a társadalom számára. Számos tanulmányt végeztek a betegség kezelésére és megelőzésére, de jelenleg a gyógyszer csak egy olyan gyógyszert kínál, amely lassítja a betegség tüneteinek megjelenését, de nem tudja megállítani a progressziót. Mégis, az orvosi kezelés javítása, beleértve a táplálkozást és a légzést, rendszeresen növeli a betegek túlélését – az érintett betegek 50%-a legalább 3 évig él a diagnózis után; 20%-uk 5 évig vagy tovább él; és akár 10%-uk túléli 10 évnél tovább. Az őssejt-alapú terápiák ezért új várt stratégiát jelenthetnek az ALS klinikai kezelésében.

Mivel az ALS klinikai lefolyása a betegek között jelentősen eltérhet, ezért a részletes anamnézis és klinikai értékelés alapján elsődlegesen megállapított klinikai lefolyású minősítést tervezünk. Nem randomizált, nyílt elrendezésű vizsgálatunk célja az autológ zsírból származó mezenchimális regeneratív sejt (ADRC) transzplantáció biztonságosságának és hatékonyságának vizsgálata diagnosztizált amiotrófiás laterális szklerózisban szenvedő egyénekbe. Annak érdekében, hogy 30 ALS-betegből álló csoportot válasszanak ki az ADRC-kezelésre, körülbelül 50 ALS-beteget vizsgálnak meg. Minden bevont betegnek dokumentált, legalább 3 hónapig tartó klinikai és elektrofiziológiai megfigyelése szükséges az ALS betegség lefolyásáról a vizsgálatba való felvétel előtt. Minden beteg háromhavonta 3 ADRC injekciót kap: intraspinális injekciót, majd 2 egymást követő intratekális infúziót. A biztonságot, a nemkívánatos eseményeket és a hatékonyságot klinikai, elektrofiziológiai (EMG, MUNIX), neuroimmaging és spirometria, valamint funkcionális (ALSFRS-R) és objektív motoros értékelés (MRC és dinamométer) igazolja.