Intraspinale transplantatie van autologe ADRC bij ALS-patiënten (ADIPOSTEM)

Amyotrofische laterale sclerose (ALS) is een ongeneeslijke ziekte van onbekende etiologie die in korte tijd leidt tot aanzienlijke achteruitgang van de motorische functies en de dood. De frequentie van ALS is 4-8/100 000. Meestal treft het mensen tussen de 40 en 70 jaar oud, maar het kan ook op jongere leeftijd voorkomen. Aangezien het begin van de symptomen het vaakst in het vijfde of zesde decennium is, vormt ALS een enorme economische last voor de samenleving. Er zijn veel onderzoeken uitgevoerd om de ziekte te behandelen en te voorkomen, maar momenteel biedt het medicijn slechts één medicijn dat het optreden van ziektesymptomen kan vertragen, maar de progressie niet kan stoppen. Toch verhogen verbeteringen in de medische behandeling, waaronder voeding en ademhaling, regelmatig de overleving van de patiënt - 50% van de getroffen patiënten leeft minstens 3 jaar of langer na de diagnose; 20% leeft 5 jaar of langer; en tot 10% zal meer dan 10 jaar overleven. De op stamcellen gebaseerde therapieën zouden daarom een ​​nieuwe wachtstrategie kunnen zijn voor de klinische behandeling van ALS.

Aangezien het klinisch beloop van ALS aanzienlijk kan variëren tussen patiënten, zijn we van plan om hen te kwalificeren met een primair vastgesteld klinisch beloop op basis van een gedetailleerde anamnese en klinische beoordeling. Het doel van onze niet-gerandomiseerde, open-label studie is het onderzoeken van de veiligheid en werkzaamheid van transplantatie van autologe van vetweefsel afgeleide mesenchymale regeneratieve cellen (ADRC) bij personen met de diagnose amyotrofische laterale sclerose. Om een ​​groep van 30 ALS-patiënten te selecteren voor de ADRC-behandeling, zullen ongeveer 50 ALS-patiënten worden onderzocht. Alle ingeschreven patiënten zullen een gedocumenteerde klinische en elektrofysiologische observatie van ten minste 3 maanden van het ALS-ziekteverloop hebben voorafgaand aan de studie-inschrijving. Elke patiënt krijgt elke 3 maanden 3 injecties met ADRC: een intraspinale injectie gevolgd door 2 opeenvolgende intrathecale infusies. De veiligheid, bijwerkingen en werkzaamheid zullen worden bevestigd door middel van klinische, elektrofysiologische (EMG, MUNIX), neuroimaging en spirometrie samen met functionele (ALSFRS-R) en objectieve motorische beoordelingen (MRC en dynamometer).